원발성 담즙성 간경변 환자에서 LUM001의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구 (CASCADE)
2019년 3월 15일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
원발성 담즙성 간경변 환자에서 정단 나트륨 의존성 담즙산 수송체 억제제(ASBTi)인 LUM001의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨, 다기관 확장 연구
LUM001 일일 투여의 장기 안전성과 내약성을 평가하기 위해 고안된 원발성 담즙성 간경변증(PBC) 성인에 대한 공개 라벨, 다기관 연구.
연구 개요
상세 설명
이것은 이전에 LUM001 201(CLARITY) 연구를 완료한 PBC 피험자를 대상으로 한 공개 라벨 연구입니다.
이 연구는 최대 2년 동안 매일 투여하는 LUM001 치료의 장기 안전성과 내약성을 조사하기 위해 고안되었습니다.
간 효소, PBC와 관련된 다른 생화학적 마커, 소양증 및 기타 삶의 질 측정에서 기준선과 비교하여 시간 경과에 따른 변화도 평가될 것입니다.
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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La Jolla, California, 미국, 92037
- Scripps Clinic
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Sacramento, California, 미국, 95817
- University of California at Davis
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Minnesota
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Saint Paul, Minnesota, 미국, 55114
- Minnesota Gastroenterology
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- St. Louis University
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New York
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New York, New York, 미국, 10021
- Weill Cornell Medical College
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Virginia
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Newport News, Virginia, 미국, 23602
- Liver Institute of Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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England
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Birmingham, England, 영국, B15 2TT
- University of Birmingham
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Liverpool, England, 영국, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
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Newcastle Upon Tyne, England, 영국, NE1 4LP
- Newcastle University
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Oxford, England, 영국, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 원발성 담즙성 간경변증 치료에 LUM001 핵심 치료 프로토콜 완성
- 연구 절차를 시작하기 전에 정보에 입각한 동의/동의에 서명할 의지와 이해 능력.
제외 기준:
- 진행된 간 질환의 존재.
- 핵심 LUM001 치료 프로토콜에 피험자가 참여하는 동안 비순응 이력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 럼001
LUM001은 매일 1회 구두로 관리됩니다.
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LUM001은 매일 1회 구두로 관리됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성의 척도로서 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2 년
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이상 반응, 심각한 이상 반응, 활력 징후의 변화, 검사실 및 신체 검사 소견, 베이스라인부터 104주차까지의 병용 약물 사용
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 104주차까지 간 효소 및 기타 생화학적 마커의 변화로서의 효능 분석
기간: 2 년
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알칼리성 포스파타제
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2 년
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기준선에서 104주차까지 간 효소 및 기타 생화학적 마커의 변화로서의 효능 분석
기간: 2 년
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간 효소(ALT, AST)
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2 년
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기준선에서 104주차까지 간 효소 및 기타 생화학적 마커의 변화로서의 효능 분석
기간: 2 년
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공복 혈청 담즙산
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2 년
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기준선에서 104주차까지 간 효소 및 기타 생화학적 마커의 변화로서의 효능 분석
기간: 2 년
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C4
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2 년
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기준선에서 104주차까지 간 효소 및 기타 생화학적 마커의 변화로서의 효능 분석
기간: 2 년
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삶의 질 평가(가려움증 및 수면 점수)
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 5월 1일
기본 완료 (예상)
2017년 12월 1일
연구 완료 (예상)
2018년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 12월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 12월 16일
처음 게시됨 (추정)
2014년 12월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 3월 15일
마지막으로 확인됨
2019년 3월 1일
추가 정보
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