Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af LUM001 hos patienter med primær biliær cirrhose (CASCADE)

15. marts 2019 opdateret af: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, multicenter udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af LUM001, en apikal natriumafhængig galdesyretransporthæmmer (ASBTi), hos patienter med primær biliær cirrhose

Open-label, multicenterundersøgelse hos voksne med primær biliær cirrose (PBC) designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af daglig dosering med LUM001.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie i forsøgspersoner med PBC, som tidligere har gennemført LUM001 201 (CLARITY) undersøgelsen. Studiet er designet til at undersøge den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af LUM001-behandling med daglig dosering i op til 2 år. Ændringer over tid, sammenlignet med baseline, i leverenzymer, andre biokemiske markører forbundet med PBC, pruritus og andre livskvalitetsmål vil også blive vurderet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Det Forenede Kongerige, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Det Forenede Kongerige, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Det Forenede Kongerige, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
  • Forenede Stater
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Forenede Stater, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Fuldførte en kernebehandlingsprotokol af LUM001 i behandlingen af ​​Primær Biliær Cirrhose.
  2. Evne til at forstå og villighed til at underskrive informeret samtykke/samtykke før påbegyndelse af eventuelle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af fremskreden leversygdom.
  2. Anamnese med manglende overholdelse under forsøgspersonens deltagelse i kernebehandlingsprotokollen LUM001.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LUM001
LUM001 administreret oralt én gang dagligt.
Medicin: LUM001
LUM001 administreret oralt én gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed
Tidsramme: 2 år
Uønskede hændelser, alvorlige bivirkninger, ændringer i vitale tegn, laboratorie- og fysiske undersøgelsesresultater og samtidig brug af medicin fra baseline til uge 104
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektanalyse som ændringer i leverenzymer og andre biokemiske markører fra baseline til uge 104
Tidsramme: 2 år
Alkalisk fosfatase
2 år
Effektanalyse som ændringer i leverenzymer og andre biokemiske markører fra baseline til uge 104
Tidsramme: 2 år
Leverenzymer (ALT, AST)
2 år
Effektanalyse som ændringer i leverenzymer og andre biokemiske markører fra baseline til uge 104
Tidsramme: 2 år
Fastende serum galdesyre
2 år
Effektanalyse som ændringer i leverenzymer og andre biokemiske markører fra baseline til uge 104
Tidsramme: 2 år
C4
2 år
Effektanalyse som ændringer i leverenzymer og andre biokemiske markører fra baseline til uge 104
Tidsramme: 2 år
Livskvalitetsvurderinger (kløe og søvnscore)
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. maj 2015

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2017

Studieafslutning (Forventet)

1. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. december 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2014

Først opslået (Skøn)

22. december 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUM001-202
  • 2014-003433-26 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner