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Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von LUM001 bei Patienten mit primärer biliärer Zirrhose (CASCADE)

15. März 2019 aktualisiert von: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von LUM001, einem apikalen natriumabhängigen Gallensäuretransporter-Inhibitor (ASBTi), bei Patienten mit primär biliärer Zirrhose

Offene, multizentrische Studie an Erwachsenen mit primärer biliärer Zirrhose (PBC) zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit der täglichen Gabe von LUM001.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Open-Label-Studie bei Patienten mit PBC, die zuvor die Studie LUM001 201 (CLARITY) abgeschlossen haben. Die Studie soll die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit LUM001 bei täglicher Dosierung über einen Zeitraum von bis zu 2 Jahren untersuchen. Änderungen im Laufe der Zeit im Vergleich zum Ausgangswert bei Leberenzymen, anderen biochemischen Markern im Zusammenhang mit PBC, Juckreiz und anderen Lebensqualitätsmessungen werden ebenfalls bewertet.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Vereinigte Staaten, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Vereinigtes Königreich, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Vereinigtes Königreich, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Vereinigtes Königreich, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abschluss eines Kernbehandlungsprotokolls von LUM001 bei der Behandlung der primären biliären Zirrhose.
  2. Fähigkeit zu verstehen und Bereitschaft zur Unterzeichnung der Einverständniserklärung / Zustimmung vor Beginn von Studienverfahren.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorhandensein einer fortgeschrittenen Lebererkrankung.
  2. Vorgeschichte der Nichteinhaltung während der Teilnahme des Probanden am Kernbehandlungsprotokoll LUM001.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LUM001
LUM001 einmal täglich oral verabreicht.
Arzneimittel: LUM001
LUM001 einmal täglich oral verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen als Maß für die Sicherheit
Zeitfenster: 2 Jahre
Unerwünschte Ereignisse, schwerwiegende unerwünschte Ereignisse, Veränderungen der Vitalfunktionen, Labor- und körperliche Untersuchungsbefunde und gleichzeitige Einnahme von Medikamenten vom Ausgangswert bis Woche 104
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeitsanalyse als Veränderungen der Leberenzyme und anderer biochemischer Marker vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: 2 Jahre
Alkalische Phosphatase
2 Jahre
Wirksamkeitsanalyse als Veränderungen der Leberenzyme und anderer biochemischer Marker vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: 2 Jahre
Leberenzyme (ALT, AST)
2 Jahre
Wirksamkeitsanalyse als Veränderungen der Leberenzyme und anderer biochemischer Marker vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: 2 Jahre
Nüchtern Serum Gallensäure
2 Jahre
Wirksamkeitsanalyse als Veränderungen der Leberenzyme und anderer biochemischer Marker vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: 2 Jahre
C4
2 Jahre
Wirksamkeitsanalyse als Veränderungen der Leberenzyme und anderer biochemischer Marker vom Ausgangswert bis Woche 104
Zeitfenster: 2 Jahre
Bewertung der Lebensqualität (Juckreiz- und Schlafwerte)
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Dezember 2017

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. Dezember 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2019

Zuletzt verifiziert

1. März 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LUM001-202
  • 2014-003433-26 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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