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Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di LUM001 in pazienti con cirrosi biliare primitiva (CASCADE)

15 marzo 2019 aggiornato da: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di estensione multicentrico in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di LUM001, un inibitore apicale del trasportatore di acidi biliari sodio-dipendente (ASBTi), in pazienti con cirrosi biliare primitiva

Studio multicentrico in aperto su adulti con cirrosi biliare primaria (PBC) progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della somministrazione giornaliera di LUM001.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto su soggetti con PBC che hanno precedentemente completato lo studio LUM001 201 (CLARITY). Lo studio è progettato per indagare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del trattamento LUM001, con dosaggio giornaliero fino a 2 anni. Saranno valutate anche le variazioni nel tempo, rispetto al basale, degli enzimi epatici, di altri marcatori biochimici associati a CBP, prurito e altre misure della qualità della vita.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Regno Unito, B15 2TT
        • University of Birmingham
      • Liverpool, England, Regno Unito, L7 8XP
        • Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, England, Regno Unito, NE1 4LP
        • Newcastle University
      • Oxford, England, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
  • Stati Uniti
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Scripps Clinic
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California at Davis
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana University
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55114
        • Minnesota Gastroenterology
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • St. Louis University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Newport News, Virginia, Stati Uniti, 23602
        • Liver Institute of Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23249
        • Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • University of Washington Harborview Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completato un protocollo di trattamento di base di LUM001 nel trattamento della cirrosi biliare primaria.
  2. Capacità di comprensione e disponibilità a firmare il consenso/assenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Presenza di malattia epatica avanzata.
  2. Storia di non aderenza durante la partecipazione del soggetto al protocollo di trattamento principale LUM001.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LUM001
LUM001 somministrato per via orale una volta al giorno.
Droga: LUM001
LUM001 somministrato per via orale una volta al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza
Lasso di tempo: 2 anni
Eventi avversi, eventi avversi gravi, alterazioni dei segni vitali, risultati di esami di laboratorio e fisici e uso concomitante di farmaci dal basale alla settimana 104
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Analisi di efficacia come variazioni degli enzimi epatici e di altri marcatori biochimici dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: 2 anni
Fosfatasi alcalina
2 anni
Analisi di efficacia come variazioni degli enzimi epatici e di altri marcatori biochimici dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: 2 anni
Enzimi epatici (ALT, AST)
2 anni
Analisi di efficacia come variazioni degli enzimi epatici e di altri marcatori biochimici dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: 2 anni
Acido biliare sierico a digiuno
2 anni
Analisi di efficacia come variazioni degli enzimi epatici e di altri marcatori biochimici dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: 2 anni
C4
2 anni
Analisi di efficacia come variazioni degli enzimi epatici e di altri marcatori biochimici dal basale alla settimana 104
Lasso di tempo: 2 anni
Valutazioni della qualità della vita (prurito e punteggi del sonno)
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2015

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2017

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 dicembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2014

Primo Inserito (Stima)

22 dicembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 marzo 2019

Ultimo verificato

1 marzo 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LUM001-202
  • 2014-003433-26 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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