Otwarte badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję LUM001 u pacjentów z pierwotną żółciową marskością wątroby (CASCADE)
15 marca 2019 zaktualizowane przez: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Otwarte, wieloośrodkowe badanie rozszerzone w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji LUM001, zależnego od sodu inhibitora transportera kwasów żółciowych (ASBTi), u pacjentów z pierwotną marskością żółciową wątroby
Otwarte, wieloośrodkowe badanie z udziałem osób dorosłych z pierwotną żółciową marskością wątroby (PBC), mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji codziennego dawkowania LUM001.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jest to otwarte badanie z udziałem pacjentów z PBC, którzy wcześniej ukończyli badanie LUM001 201 (CLARITY).
Badanie ma na celu zbadanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leczenia LUM001, przy dziennym dawkowaniu przez okres do 2 lat.
Ocenione zostaną również zmiany w czasie, w porównaniu z wartością wyjściową, w enzymach wątrobowych, innych markerach biochemicznych związanych z PBC, świądem i innymi wskaźnikami jakości życia.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Stany Zjednoczone, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Zjednoczone Królestwo, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Zjednoczone Królestwo, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Zjednoczone Królestwo, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Ukończył podstawowy protokół leczenia LUM001 w leczeniu pierwotnej żółciowej marskości wątroby.
- Zdolność zrozumienia i gotowość do podpisania świadomej zgody/zgody przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność zaawansowanej choroby wątroby.
- Historia nieprzestrzegania zaleceń podczas udziału pacjenta w podstawowym protokole leczenia LUM001.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LUM001
LUM001 podawany doustnie raz dziennie.
|
LUM001 podawany doustnie raz dziennie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi jako miarą bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane, zmiany parametrów życiowych, wyniki badań laboratoryjnych i fizykalnych oraz jednoczesne stosowanie leków od punktu początkowego do 104. tygodnia
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Analiza skuteczności jako zmiany aktywności enzymów wątrobowych i innych markerów biochemicznych od wartości początkowej do tygodnia 104
Ramy czasowe: 2 lata
|
Fosfatazy alkalicznej
|
2 lata
|
|
Analiza skuteczności jako zmiany aktywności enzymów wątrobowych i innych markerów biochemicznych od wartości początkowej do tygodnia 104
Ramy czasowe: 2 lata
|
Enzymy wątrobowe (ALT, AST)
|
2 lata
|
|
Analiza skuteczności jako zmiany aktywności enzymów wątrobowych i innych markerów biochemicznych od wartości początkowej do tygodnia 104
Ramy czasowe: 2 lata
|
Kwas żółciowy w surowicy na czczo
|
2 lata
|
|
Analiza skuteczności jako zmiany aktywności enzymów wątrobowych i innych markerów biochemicznych od wartości początkowej do tygodnia 104
Ramy czasowe: 2 lata
|
C4
|
2 lata
|
|
Analiza skuteczności jako zmiany aktywności enzymów wątrobowych i innych markerów biochemicznych od wartości początkowej do tygodnia 104
Ramy czasowe: 2 lata
|
Ocena jakości życia (wyniki świądu i snu)
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 maja 2015
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 grudnia 2017
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 grudnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 grudnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
22 grudnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 marca 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 marca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LUM001-202
- 2014-003433-26 (Numer EudraCT)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .