Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti LUM001 u pacientů s primární biliární cirhózou (CASCADE)
15. března 2019 aktualizováno: Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Otevřená, multicentrická rozšiřující studie k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti LUM001, apikálního inhibitoru transportéru žlučových kyselin závislého na sodíku (ASBTi), u pacientů s primární biliární cirhózou
Otevřená, multicentrická studie u dospělých s primární biliární cirhózou (PBC) navržená tak, aby vyhodnotila dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost denního dávkování LUM001.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je otevřená studie u subjektů s PBC, kteří dříve dokončili studii LUM001 201 (CLARITY).
Studie je navržena tak, aby prozkoumala dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost léčby LUM001 s denním dávkováním po dobu až 2 let.
Budou také hodnoceny změny v průběhu času, ve srovnání s výchozí hodnotou, v jaterních enzymech, dalších biochemických markerech spojených s PBC, pruritusem a dalšími měřítky kvality života.
Typ studie
Intervenční
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
-
England
-
Birmingham, England, Spojené království, B15 2TT
- University of Birmingham
-
Liverpool, England, Spojené království, L7 8XP
- Royal Liverpool & Broadgreen University Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, England, Spojené království, NE1 4LP
- Newcastle University
-
Oxford, England, Spojené království, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals (John Radcliffe)
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92037
- Scripps Clinic
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- University of California at Davis
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
- Indiana University
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
Minnesota
-
Saint Paul, Minnesota, Spojené státy, 55114
- Minnesota Gastroenterology
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
- St. Louis University
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Virginia
-
Newport News, Virginia, Spojené státy, 23602
- Liver Institute of Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23249
- Hunter Holmes McGuire VA Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- University of Washington Harborview Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dokončili základní léčebný protokol LUM001 v léčbě primární biliární cirhózy.
- Schopnost porozumět a ochota podepsat informovaný souhlas/souhlas před zahájením jakýchkoli studijních postupů.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost pokročilého onemocnění jater.
- Historie non-adherence během účasti subjektu v základním léčebném protokolu LUM001.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: LUM001
LUM001 se podává perorálně jednou denně.
|
LUM001 se podává perorálně jednou denně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako míra bezpečnosti
Časové okno: 2 roky
|
Nežádoucí příhody, závažné nežádoucí příhody, změny vitálních funkcí, nálezy laboratorních a fyzikálních vyšetření a souběžné užívání léků od výchozího stavu do 104. týdne
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Analýza účinnosti jako změny jaterních enzymů a dalších biochemických markerů od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: 2 roky
|
Alkalická fosfatáza
|
2 roky
|
|
Analýza účinnosti jako změny jaterních enzymů a dalších biochemických markerů od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: 2 roky
|
Jaterní enzymy (ALT, AST)
|
2 roky
|
|
Analýza účinnosti jako změny jaterních enzymů a dalších biochemických markerů od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: 2 roky
|
Sérum nalačno žlučové kyseliny
|
2 roky
|
|
Analýza účinnosti jako změny jaterních enzymů a dalších biochemických markerů od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: 2 roky
|
C4
|
2 roky
|
|
Analýza účinnosti jako změny jaterních enzymů a dalších biochemických markerů od výchozího stavu do týdne 104
Časové okno: 2 roky
|
Hodnocení kvality života (skóre svědění a spánku)
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2015
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2017
Dokončení studie (Očekávaný)
1. března 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. prosince 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. prosince 2014
První zveřejněno (Odhad)
22. prosince 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. března 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2019
Naposledy ověřeno
1. března 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LUM001-202
- 2014-003433-26 (Číslo EudraCT)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .