POMC(Proopiomelanocortin) 결핍 환자에서 RM-493 치료 시험
2016년 2월 19일 업데이트: PD Dr. Susanna Wiegand, Charite University, Berlin, Germany
이 연구의 목적은 체중, 대사 기능 및 혈압에 대한 POMC(프로피오멜라노코르틴) 또는 기타 관련 희귀 유전자 돌연변이가 있는 피험자에서 RM-493의 1일 1회 피하(SC) 주사 효과를 평가하는 것입니다.
치료 초기 84일 동안 반응을 보인 환자는 장기(2년) 연장에 들어갈 수 있습니다.
연구 약물(RM-493)은 비맹검 방식으로 투여될 것이다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Berlin, 독일, 13353
- 모병
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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연락하다:
- Susanna Wiegand, PD Dr.
- 전화번호: +49 30 450 566887
- 이메일: susanna.wiegand@charite.de
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연락하다:
- Peter Kühnen, Dr.
- 전화번호: +49 30 450 450 666839
- 이메일: peter.kuehnen@charite.de
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부수사관:
- Heiko Krude, Prof. Dr.
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부수사관:
- Peter Kühnen, Dr.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서면 동의서
- 동형접합 또는 복합 이형접합(두 대립유전자에 다른 유전자 돌연변이) POMC, LEPR 또는 PCSK1 유전자 돌연변이
- 비만(BMI > 30kg/m2; + 2 BMI SDS)
- 환자를 치료할 수 있는 다른 치료 옵션 없음(예: 비만 수술(8장 참조))
- 음성 임신 테스트
- 여성에게 매우 효과적인 피임(진주 지수 < 1로 정의), 필요한 경우 검사자의 파트너에게도 적용)
- 본 시험 당시 AMG(Arzneimittelgesetz)(전후 2개월)에 따른 다른 임상시험 참여 없음
- ESH(European Society of Hypertension) 및 Deutsche Hochdruckliga의 지침에 따라 정상 또는 최소 상승 혈압(24RR 모니터링 또는 유사한 방법으로 측정): 수축기 > 159mmHg/이완기 99mmHg
충분한 신장 및 간 기능(크레아티닌, ALT, AST)
- 정상 값 ALT(Alanine-Aminotransferase)(암컷): < 31 U/l
- 정상 값 ALT(Alanine-Aminotransferase)(남성): < 41 U/l
- 정상 수치 Aspartate-Aminotransferase(AST)(여성 > 17세): < 35 U/l; (여성 < 17세): 16-46 U/l
- 정상 수치 Aspartate-Aminotransferase(AST)(남성 > 17세): < 50 U/l; (남성 < 17세): 16-46 U/l
- 정상 수치 빌리루빈(남성 및 여성) 최대 1,2 mg/dl
- 정상 수치 크레아티닌(여성 > 15세): 0,51-0,95 mg/dl) ; (여성 < 15세): 0,46-0,77 mg/dl
- 정상 수치 크레아티닌(남성 > 15세): 0,67 - 1,17 mg/dl) ; (남성 < 15세): 0,46-0,77 mg/dl
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 연구 약물(보조 물질 포함)에 대한 모든 금기 사항
- 연구 약물과의 상호 작용
- 지난 2개월 이내에 임상 연구에 환자의 참여
- 알부민에 대한 편협
- PCSK1 또는 LEPR 유전자 장애에서 예상되는 알려진 동시 GI 장애 또는 기타 임상 소견을 제외한 수반되는 질병, 손상된 장기 기능
- 신부전(크레아티닌 > 0,95mg/dl(여성), > 1,17mg/dl(남성))
- 간 기능 장애(빌리루빈 > 1.2 mg/dl)
- 신경/정신 질환
- HIV 감염
- 활동성 B형 또는 C형 간염
- 흑색종 또는 가족력의 흑색종 발생
- 비준수
- 공적 기관에 합법적으로 구금된 피험자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: RM-493 1일 1회
아침에 1일 1회 투여
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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체중에 대한 RM-493의 효과
기간: 1일차부터 84일차까지
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RM-493 처리 후 체중 변화.
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1일차부터 84일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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RM-493이 대사 혈청 매개변수에 미치는 영향
기간: 1일차부터 84일차까지
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혈액 검사로 측정한 대사성 혈청 매개변수에 대한 RM-493의 효과 측정.
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1일차부터 84일차까지
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RM-493이 혈압에 미치는 영향
기간: 1일차부터 84일차까지
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매일 혈압을 측정하여 혈압에 대한 RM-493의 효과 측정.
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1일차부터 84일차까지
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기아에 대한 RM-493의 효과
기간: 1일차부터 84일차까지
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Global Hunger Scale로 측정한 기아에 대한 RM-493의 효과 측정
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1일차부터 84일차까지
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RM-493이 체성분/에너지 소비에 미치는 영향
기간: 1일차부터 84일차까지
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RM-493이 체성분/에너지 소모량에 미치는 영향 측정
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1일차부터 84일차까지
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RM-493이 2년간 치료 지속 후 체중 감소에 미치는 영향
기간: 1일차부터 730일차까지
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RM-493의 2년간 치료 지속 후 체중 감소에 대한 효과 측정
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1일차부터 730일차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2015년 1월 1일
기본 완료 (예상)
2018년 1월 1일
연구 완료 (예상)
2018년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 7월 22일
처음 게시됨 (추정)
2015년 7월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 2월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 2월 19일
마지막으로 확인됨
2016년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- RM-493-011
- 2014-002392-28 (EudraCT 번호)
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