Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba leczenia RM-493 u pacjentów z niedoborem proopiomelanokortyny (POMC).

19 lutego 2016 zaktualizowane przez: PD Dr. Susanna Wiegand, Charite University, Berlin, Germany
Celem tego badania jest ocena wpływu podskórnego (SC) wstrzyknięcia RM-493 raz dziennie u pacjentów z POMC (propiomelanokortyna) lub innymi powiązanymi rzadkimi mutacjami genetycznymi, na masę ciała, funkcje metaboliczne i ciśnienie krwi. Pacjenci, którzy zareagują na leczenie w ciągu pierwszych 84 dni leczenia, mogą przystąpić do przedłużenia długoterminowego (2 lata). Badany lek (RM-493) będzie podawany w sposób niezaślepiony.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Rekrutacyjny
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Heiko Krude, Prof. Dr.
        • Pod-śledczy:
          • Peter Kühnen, Dr.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda
  • Homozygota lub złożona heterozygota (różne mutacje genów na obu allelach) Mutacja genu POMC, LEPR lub PCSK1
  • Otyłość (BMI > 30 kg/m2; + 2 BMI SDS)
  • Żadna inna opcja terapeutyczna, która mogłaby wyleczyć pacjenta (np. chirurgia bariatryczna (patrz rozdział 8))
  • Negatywny test ciążowy
  • Wysoce skuteczna antykoncepcja u kobiet (zdefiniowana jako wskaźnik Pearla < 1), w razie potrzeby także dla partnerów osób testowanych)
  • Brak udziału w innych badaniach klinicznych według AMG (Arzneimittelgesetz) (2 miesiące przed i po) w czasie tego badania
  • Prawidłowe lub minimalnie podwyższone ciśnienie krwi (mierzone w monitorowaniu 24RR lub podobnymi metodami) zgodnie z wytycznymi ESH (European Society of Hypertension) i Deutsche Hochdruckliga: skurczowe > 159 mmHg/rozkurczowe 99 mmHg

  • wystarczająca czynność nerek i wątroby (kreatynina, ALT, AST)

    • wartości prawidłowe aminotransferaza alaninowa (ALT) (kobiety): < 31 U/l
    • wartości prawidłowe Aminotransferaza alaninowa (ALT) (mężczyźni): < 41 U/l
    • wartości prawidłowe aminotransferaza asparaginianowa (AST) (kobiety > 17 lat): < 35 U/l; (kobiety < 17 lat): 16- 46 U/l
    • wartości prawidłowe aminotransferaza asparaginianowa (AST) (mężczyźni > 17 lat): < 50 U/l; (mężczyźni < 17 lat): 16-46 U/l
    • prawidłowe wartości bilirubiny (męskiej i żeńskiej) do 1,2 mg/dl
    • wartości prawidłowe Kreatynina (kobiety > 15 lat): 0,51-0,95 mg/dl); (kobiety < 15 lat): 0,46-0,77 mg/dl
    • wartości prawidłowe Kreatynina (mężczyźni > 15 lat): 0,67 - 1,17 mg/dl); (mężczyźni < 15 lat): 0,46-0,77 mg/dl

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Wszystkie przeciwwskazania do stosowania badanego leku (w tym substancji pomocniczych)
  • Interakcje z badanym lekiem
  • Udział pacjenta w badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 2 miesięcy
  • Nietolerancja albuminy
  • Choroby współistniejące, upośledzenie funkcji narządów, z wyjątkiem znanych, współistniejących zaburzeń przewodu pokarmowego lub innych objawów klinicznych spodziewanych w zaburzeniach genu PCSK1 lub LEPR
  • Niewydolność nerek (Kreatynina > 0,95 mg/dl (kobieta), > 1,17 mg/dl (mężczyzna))
  • Zaburzenia czynności wątroby (bilirubiny > 1,2 mg/dl)
  • Choroby neurologiczne/psychiatryczne
  • Zakażenie wirusem HIV
  • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Występowanie czerniaka lub czerniaka w wywiadzie rodzinnym
  • Niezgodność
  • Podmioty, które są legalnie przetrzymywane w oficjalnej instytucji

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 493 RM Raz dziennie
Dawka raz dziennie rano
Lek: RM-493
Inne nazwy:
  • setmelanotyd

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ RM-493 na masę ciała
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 84
Zmiana masy ciała po leczeniu RM-493.
Od dnia 1 do dnia 84

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ RM-493 na parametry metaboliczne surowicy
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 84
Pomiar wpływu RM-493 na parametry metaboliczne surowicy mierzone badaniem krwi.
Od dnia 1 do dnia 84
Wpływ RM-493 na ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 84
Pomiar wpływu RM-493 na ciśnienie krwi poprzez codzienne pomiary ciśnienia krwi.
Od dnia 1 do dnia 84
Wpływ RM-493 na głód
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 84
Pomiar wpływu RM-493 na głód mierzony Globalną Skalą Głodu
Od dnia 1 do dnia 84
Wpływ RM-493 na skład ciała/wydatek energetyczny
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 84
Pomiar wpływu RM-493 na skład ciała/wydatek energetyczny
Od dnia 1 do dnia 84
Wpływ RM-493 na utratę masy ciała po 2-letniej kontynuacji leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 730
Pomiar wpływu RM-493 na utratę masy ciała po kontynuacji leczenia przez 2 lata
Od dnia 1 do dnia 730

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2015

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 lipca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

24 lipca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

22 lutego 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lutego 2016

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RM-493-011
  • 2014-002392-28 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj