Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RM-493-behandelingsonderzoek bij patiënten met proopiomelanocortine (POMC)-deficiëntie

19 februari 2016 bijgewerkt door: PD Dr. Susanna Wiegand, Charite University, Berlin, Germany
Het doel van deze studie is het evalueren van de effecten van een eenmaal daagse subcutane (SC) injectie van RM-493, bij proefpersonen met POMC (propiomelanocortine) of andere verwante zeldzame genetische mutaties, op lichaamsgewicht, metabole functie en bloeddruk. Patiënten die tijdens de eerste 84 dagen van de behandeling reageren, kunnen langdurige verlengingen (2 jaar) aangaan. Het onderzoeksgeneesmiddel (RM-493) wordt ongeblindeerd toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Werving
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Heiko Krude, Prof. Dr.
        • Onderonderzoeker:
          • Peter Kühnen, Dr.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming
  • Homozygoot of samengesteld heterozygoot (verschillende genmutatie op beide allelen) POMC-, LEPR- of PCSK1-genmutatie
  • Obesitas (BMI > 30 kg/m2; + 2 BMI SDS)
  • Geen enkele andere therapeutische optie die de patiënt zou kunnen genezen (bijv. bariatrische chirurgie (zie hoofdstuk 8))
  • Negatieve zwangerschapstest
  • Zeer effectieve anticonceptie bij vrouwen (gedefinieerd als parelindex < 1), eventueel ook voor partners van proefpersonen)
  • Geen deelname aan andere klinische onderzoeken volgens AMG (Arzneimittelgesetz) (2 maanden voor en na) op het moment van dit onderzoek
  • Normale of minimaal verhoogde bloeddruk (gemeten in 24RR-monitoring of vergelijkbare methoden) volgens de richtlijnen van de ESH (European Society of Hypertension) en Deutsche Hochdruckliga: systolisch > 159 mmHg/diastolisch 99 mmHg

  • voldoende nier- en leverfunctie (Creatinine, ALT, AST)

    • normale waarden Alanine-Aminotransferase (ALT) (vrouw): < 31 E/l
    • normale waarden Alanine-Aminotransferase (ALT) (mannelijk): < 41 E/l
    • normale waarden aspartaat-aminotransferase (AST) (vrouw > 17 jaar): < 35 E/l; (vrouw < 17 jaar): 16- 46 E/l
    • normale waarden aspartaat-aminotransferase (AST) (mannelijk > 17 jaar): < 50 E/l; (man < 17 jaar): 16-46 E/l
    • normale waarden bilirubines (mannelijk en vrouwelijk) tot 1,2 mg/dl
    • normale waarden Creatinine (vrouw > 15 jaar): 0,51-0,95 mg/dl); (vrouw < 15 jaar): 0,46-0,77 mg/dl
    • normale waarden Creatinine (man > 15 jaar): 0,67 - 1,17 mg/dl); (mannelijk < 15 jaar): 0,46-0,77 mg/dl

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Alle contra-indicaties tegen studiemedicatie (inclusief hulpstoffen)
  • Interacties met studiemedicatie
  • Deelname van de patiënt aan een klinische studie in de afgelopen 2 maanden
  • Intolerantie voor albumine
  • Gelijktijdige ziekten, verminderde orgaanfuncties, behalve bekende, gelijktijdige gastro-intestinale aandoeningen of andere klinische bevindingen die worden verwacht bij PCSK1- of LEPR-genaandoeningen
  • Nierinsufficiëntie (creatinine > 0,95 mg/dl (vrouwelijk), > 1,17 mg/dl (mannelijk))
  • Verminderde leverfunctie (Bilirubines > 1,2 mg/dl)
  • Neurologische / psychiatrische aandoeningen
  • HIV-infectie
  • Actieve hepatitis B of C
  • Melanoom of melanoom voorkomen in de familiegeschiedenis
  • Niet-naleving
  • Proefpersonen die legaal zijn vastgehouden in een officiële inrichting

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: RM-493 eenmaal daags
Dosering eenmaal daags in de ochtend
Geneesmiddel: RM-493
Andere namen:
  • setmelanotide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van RM-493 op lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 84
Verandering van lichaamsgewicht na behandeling met RM-493.
Dag 1 tot en met dag 84

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Effect van RM-493 op metabole serumparameters
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 84
Meting van het effect van RM-493 op metabolische serumparameters zoals gemeten door middel van bloedonderzoek.
Dag 1 tot en met dag 84
Effect van RM-493 op de bloeddruk
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 84
Meting van het effect van RM-493 op de bloeddruk door dagelijkse bloeddrukmetingen.
Dag 1 tot en met dag 84
Effect van RM-493 op honger
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 84
Meting van het effect van RM-493 op honger zoals gemeten door de Global Hunger Scale
Dag 1 tot en met dag 84
Effect van RM-493 op lichaamssamenstelling/energieverbruik
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 84
Meting van het effect van RM-493 op lichaamssamenstelling/energieverbruik
Dag 1 tot en met dag 84
Effect van RM-493 op gewichtsverlies na voortzetting van de behandeling van 2 jaar
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 730
Meting van het effect van RM-493 op gewichtsverlies na 2 jaar voortzetting van de behandeling
Dag 1 tot en met dag 730

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Charite University, Berlin, Germany

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2015

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 januari 2018

Studie voltooiing (Verwacht)

1 juli 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 juli 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

24 juli 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

22 februari 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 februari 2016

Laatst geverifieerd

1 februari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Andere studie-ID-nummers

  • RM-493-011
  • 2014-002392-28 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren