Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie léčby RM-493 u pacientů s deficitem proopiomelanokortinu (POMC).

19. února 2016 aktualizováno: PD Dr. Susanna Wiegand, Charite University, Berlin, Germany
Účelem této studie je vyhodnotit účinky subkutánní (SC) injekce RM-493 jednou denně u subjektů s POMC (propiomelanokortinem) nebo jinými souvisejícími vzácnými genetickými mutacemi na tělesnou hmotnost, metabolické funkce a krevní tlak. Pacienti, kteří reagují během prvních 84 dnů na léčbu, mohou vstoupit do dlouhodobého (2leté) prodloužení. Studované léčivo (RM-493) bude podáváno nezaslepeným způsobem.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Nábor
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Heiko Krude, Prof. Dr.
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Peter Kühnen, Dr.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas
  • Homozygotní nebo složený heterozygot (jiná genová mutace na obou alelách) mutace genu POMC, LEPR nebo PCSK1
  • Obezita (BMI > 30 kg/m2; + 2 BMI SDS)
  • Žádná jiná terapeutická možnost, která by mohla pacienta vyléčit (např. bariatrická chirurgie (viz kapitola 8))
  • Negativní těhotenský test
  • Vysoce účinná antikoncepce u žen (definovaná jako perlový index < 1), v případě potřeby i pro partnery testovaných osob)
  • Žádná účast v jiných klinických studiích podle AMG (Arzneimittelgesetz) (2 měsíce před a po) v době této studie
  • Normální nebo minimálně zvýšený krevní tlak (měřeno při monitorování 24RR nebo podobnými metodami) podle pokynů ESH (European Society of Hypertension) a Deutsche Hochdruckliga: systolický > 159 mmHg/diastolický 99 mmHg

  • dostatečná funkce ledvin a jater (kreatinin, ALT, AST)

    • normální hodnoty Alanin-aminotransferáza (ALT) (žena): < 31 U/l
    • normální hodnoty Alanin-aminotransferáza (ALT) (muž): < 41 U/l
    • normální hodnoty Aspartát-aminotransferáza (AST) (ženy > 17 let): < 35 U/l; (žena < 17 let): 16- 46 U/l
    • normální hodnoty Aspartát-aminotransferáza (AST) (muži > 17 let): < 50 U/l; (muži < 17 let): 16-46 U/l
    • normální hodnoty bilirubinů (muži a ženy) do 1,2 mg/dl
    • normální hodnoty Kreatinin (ženy > 15 let): 0,51-0,95 mg/dl) ; (ženy < 15 let): 0,46-0,77 mg/dl
    • normální hodnoty Kreatinin (muži > 15 let): 0,67 - 1,17 mg/dl) ; (muži < 15 let): 0,46-0,77 mg/dl

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Všechny kontraindikace proti studované medikaci (včetně pomocných látek)
  • Interakce se studovaným lékem
  • Účast pacienta v klinické studii během posledních 2 měsíců
  • Nesnášenlivost vůči albuminu
  • Souběžná onemocnění, poruchy orgánových funkcí, kromě známých, souběžných poruch GI nebo jiných klinických nálezů očekávaných u poruch genu PCSK1 nebo LEPR
  • Renální insuficience (kreatinin > 0,95 mg/dl (ženy), > 1,17 mg/dl (muži))
  • Zhoršená funkce jater (Bilirubiny > 1,2 mg/dl)
  • Neurologická/psychiatrická onemocnění
  • HIV infekce
  • Aktivní hepatitida B nebo C
  • Výskyt melanomu nebo melanomu v rodinné anamnéze
  • Nesoulad
  • Subjekty, které jsou legálně drženy v oficiálním ústavu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RM-493 jednou denně
Dávkujte jednou denně ráno
Lék: RM-493
Ostatní jména:
  • setmelanotid

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vliv RM-493 na tělesnou hmotnost
Časové okno: Den 1 až den 84
Změna tělesné hmotnosti po léčbě RM-493.
Den 1 až den 84

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinek RM-493 na metabolické sérové ​​parametry
Časové okno: Den 1 až den 84
Měření účinku RM-493 na metabolické sérové ​​parametry měřené krevním testem.
Den 1 až den 84
Účinek RM-493 na krevní tlak
Časové okno: Den 1 až den 84
Měření vlivu RM-493 na krevní tlak denním měřením krevního tlaku.
Den 1 až den 84
Účinek RM-493 na hlad
Časové okno: Den 1 až den 84
Měření účinku RM-493 na hlad měřeno pomocí Global Hunger Scale
Den 1 až den 84
Vliv RM-493 na složení těla/výdej energie
Časové okno: Den 1 až den 84
Měření účinku RM-493 na složení těla/výdej energie
Den 1 až den 84
Účinek RM-493 na úbytek hmotnosti po pokračování léčby 2 roky
Časové okno: Den 1 až den 730
Měření vlivu RM-493 na úbytek hmotnosti po pokračování léčby 2 roky
Den 1 až den 730

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Charite University, Berlin, Germany

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2015

Primární dokončení (Očekávaný)

1. ledna 2018

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. července 2015

První zveřejněno (Odhad)

24. července 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. února 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2016

Naposledy ověřeno

1. února 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • RM-493-011
  • 2014-002392-28 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RM-493

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Montenegro

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit