알포트 증후군 환자에서 Lademirsen(SAR339375) 연구 (HERA)
2025년 9월 10일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
알포트 증후군 환자에게 매주 투여되는 피하 주사에 대한 라데미르센(SAR339375)의 안전성, 효능, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구
주요 목표:
- 라데미르센(SAR339375)의 신기능 저하 감소 효능 평가
- 알포트 증후군 대상자에서 라데미르센(SAR339375)의 안전성 및 내약성을 평가하기 위해
보조 목표:
- 모화합물 및 대사산물의 혈장 약동학(PK) 매개변수를 평가하기 위해
- 라데미르센(SAR339375) 투여 후 항약물 항체(ADA)의 잠재적 형성을 평가하기 위해
- miR-21 및 신장 손상 및 기능 바이오마커의 변화에 대한 lademirsen(SAR339375)의 약력학적 효과를 평가합니다.
연구 개요
상세 설명
각 피험자에 대한 계획된 연구 참여 기간은 최대 약 110주입니다(선별에서 후속 조치 완료까지). 여기에는 다음이 포함됩니다.
- 최대 4주의 스크리닝/기준선 기간
- 48주의 이중 맹검, 위약 대조 치료 기간
- 공개 연장 치료 기간 48주(모든 대상자는 48주간 공개 연장 기간에 진입하여 라데미르센(SAR339375)으로 적극적인 치료를 받음)
- 10주의 치료 후 추적 관찰 기간
연구 유형
중재적
등록 (실제)
43
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Cologne, 독일, 50937
- Uniklinik Köln, Innere Medizin II - Nephrologie, Rheumatologie, Diabetologie und Allgemeine Innere Medizin_Investigational Site Number :2760001
-
Göttingen, 독일, 37075
- Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Nephrologie und Rheumatologie_Investigational Site Number :2760002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90024
- Investigational Site Number :8400002
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota Childrens' Hospital_Investigational Site Number :8400003
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center_Investigational Site Number :8400004
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- The Cleveland Clinic Foundation_Investigational Site Number :8400001
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah_Investigational Site Number :8400005
-
-
-
-
-
Granada, 스페인, 18014
- Investigational Site Number :7240003
-
-
Andalusia
-
Córdoba, Andalusia, 스페인, 14004
- Investigational Site Number :7240005
-
-
Barcelona [Barcelona]
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], 스페인, 08025
- Investigational Site Number :7240001
-
Barcelona, Barcelona [Barcelona], 스페인, 08035
- Investigational Site Number :7240004
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad de, 스페인, 28040
- Investigational Site Number :7240002
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
- Investigational Site Number :8260003
-
-
London, City of
-
London, London, City of, 영국, NW3 2QG
- Investigational Site Number :8260001
-
-
Nottinghamshire
-
Nottingham, Nottinghamshire, 영국, NG5 1PB
- Investigational Site Number :8260002
-
-
-
-
-
Beijing, 중국, 100034
- Investigational Site Number :1560001
-
Beijing, 중국, 100730
- Investigational Site Number :1560002
-
Guangzhou, 중국, 510080
- Investigational Site Number :1560004
-
-
-
-
-
Paris, 프랑스, 75015
- Investigational Site Number :2500001
-
Toulouse, 프랑스, 31403
- Investigational Site Number :2500002
-
-
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, 호주, 4029
- Investigational Site Number :0360003
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Investigational Site Number :0360001
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Investigational Site Number :0360002
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 남성 또는 여성
알포트 증후군 진단 확정
- 임상 진단(혈뇨, 가족력, 청력 상실, 안구 변화) 및
- 피험자 또는 가족 구성원의 알포트 증후군의 유전적 확인, 또는
- 알포트 증후군과 일치하는 사구체 기저막 이상(예: 상당한 얇아짐, 두꺼워짐, 불규칙성 또는 투명도)을 나타내는 신장 생검.
- 나이 18-55세
- eGFR > 35ml/분/1.73m^2 그리고
신장 기능 기준(환자는 다음 기준 A, B 또는 C 중 적어도 하나를 충족해야 함):
- A) ≥4 mL/min/1.73의 eGFR 감소 m^2/년(eGFR 기울기
- B) 단백뇨(UPCR) >2000mg/g(UACR>1000mg/g)
- C) 연령 및 성별 조정 eGFR(CKD-Epi 기준; 남성 18-23 eGFR
- ACE 억제제 및/또는 ARB, 투약 요법은 스크리닝 전 최소 30일 동안 안정적이어야 합니다.
- 가임기의 성적으로 활동적인 여성 피험자와 성적으로 성숙한 남성 피험자는 자신이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 전체 연구 기간 동안 그리고 마지막 연구 후 최소 6주 동안 두 가지 허용 가능한 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 정량.
- 아편류, 코카인, 헤로인, 펜시클리딘, 암페타민(엑스터시 포함), 바르비투르산염, 벤조디아제핀 및 칸나비노이드에 대한 음성 약물 검사. 조사관의 재량에 따라, 약물 스크린에서 양성 결과가 나온 벤조디아제핀, 카나비노이드 또는 아편제를 처방한 피험자는 허용될 수 있습니다.
- B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염 바이러스(HCV) 항체 및 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 대한 음성 선별 결과
- 정상적인 생물학적 검사
- 정보에 입각한 동의서(ICF)의 모든 연구 절차를 이해할 수 있고 프로토콜의 모든 측면을 준수할 의향이 있음
제외 기준:
- 알포트 증후군 이외의 만성 신장 질환의 원인(만성 신장 질환, 당뇨병성 신병증, 고혈압 신병증, 루푸스 신염, IgA 신병증으로 이어지는 다른 유전성 장애를 포함하되 이에 국한되지 않음)
- 진행 중인 투석 요법 또는 신장 이식 병력으로 ESRD가 입증됨
- 피험자의 연구 순응을 방해할 수 있는 스크리닝 또는 외과적 또는 의학적 상태(알포트 증후군 제외) 전 30일 이내에 임상적으로 중요한 질병; 연구 결과를 혼란스럽게 합니다. 충격 대상 안전; 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 크게 변경합니다.
- 무게 > 110kg
- 지난 1년 이내에 활동성 악성 종양의 모든 병력(절제/적절하게 치료된 국소 기저 세포 또는 편평 세포 암종 및 자궁경부 상피내암의 병력 또는 재발 가능성이 낮은 완전히 절제된 악성 병변은 배제로 간주되지 않음)
- 스크리닝 전 90일 이내에 Bardoxolone으로 사전 치료
- 조사자의 재량에 따라 대상자의 연구 준수를 잠재적으로 방해할 수 있는 스크리닝 또는 기타 동시 사회적 조건 이전 2년 이내에 알코올 중독 또는 약물 남용의 병력 또는 존재
- 스크리닝 전 30일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 최근 연구에 참여하고 연구 약물 수령 또는 허가된 약물의 연구 사용
- 연구 약물(위약 포함), 비활성 성분 또는 관련 화합물(예: 기타 올리고뉴클레오티드 제품)에 대한 과민성 또는 특이, 알레르기 또는 기타 임상적으로 유의한 반응의 병력 또는 존재
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 연구를 완료하거나 연구 절차 및 요구 사항을 준수할 가능성이 없거나 피험자의 안전과 복지에 위험을 초래할 수 있는 기타 조건 또는 상황
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 위약/라데미르센
참가자들은 48주간의 이중 맹검(DB) 치료 기간 동안 매주(QW) 위약(라데미르센과 일치)을 피하(SC) 투여받았습니다.
위약을 투여받고 DB 치료 기간을 마친 참가자는 공개 연장(OLE) 치료 기간에 들어가 추가 48주 동안(즉, 최대 96주차) 110mg QW 용량의 라데미르센을 투여받았습니다.
|
제형: 주사용액 투여경로: 피하주사
|
|
실험적: 라데미르센/라데미르센
참가자들은 DB 치료 기간 48주 동안 라데미르센 110mg QW를 SC 용량으로 투여받았습니다.
DB 치료 기간을 마친 참가자는 OLE 치료 기간에 들어가 추가 48주(즉, 최대 96주차) 동안 OLE 기간에 동일한 라데미르센 치료를 계속했습니다.
|
제형: 주사용액 투여경로: 피하주사
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료로 인한 부작용(TEAE) 및 치료로 인한 심각한 부작용(TESAE)이 발생한 참가자 수
기간: DB: OLE에 들어간 참가자에 대한 OLE의 1차 IMP 투여부터 1차 IMP 투여까지(제48주); OLE를 계속하지 않는 참가자의 경우 마지막 투여 후 최대 7일(49주차); OLE:마지막 투여(106주차) 후 최대 10주까지 OLE에서 IMP의 1차 투여(48주차)
|
부작용(AE): 연구 약물을 투여받았으나 반드시 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없었던 참가자의 모든 예상치 못한 의학적 사건.
심각한 부작용(SAE)은 투여량에 관계없이 사망을 초래하고, 생명을 위협하고, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장이 필요하고, 지속적이거나 심각한 장애/무능력을 초래하고, 선천적 기형/출생 결함인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건이었습니다. , 의학적으로 중요한 사건이었습니다.
TEAE: 시험용 의약품(IMP)의 첫 번째 투여 후 발병한 AE 또는 TEAE 기간 동안 악화된 기존 AE(DB 기간의 경우: OLE 기간에 들어간 참가자의 경우 OLE 기간의 첫 번째 IMP 투여부터 첫 번째 투여까지; 최대 OLE 기간을 계속하지 않는 참가자의 경우 마지막 IMP 투여 후 7일, 공개 라벨의 경우: 공개 라벨의 첫 번째 IMP 투여부터 마지막 IMP 투여까지의 시간 + 10주).
|
DB: OLE에 들어간 참가자에 대한 OLE의 1차 IMP 투여부터 1차 IMP 투여까지(제48주); OLE를 계속하지 않는 참가자의 경우 마지막 투여 후 최대 7일(49주차); OLE:마지막 투여(106주차) 후 최대 10주까지 OLE에서 IMP의 1차 투여(48주차)
|
|
DB 기간: 48주차의 eGFR(예상 사구체 여과율) 기준선 대비 연간 변화
기간: 기준선, 48주차
|
EGFR의 연간 변화는 만성 신장 질환 역학 협력(CKD-EPI) 크레아티닌 방정식(16세 이상의 참가자의 경우)을 사용하여 다음과 같이 계산되었습니다. eGFR=142*min(Scr/K, 1)α*max(Scr/K , 1)^-1.200*0.9938^나이*1.012
[여성의 경우], Scr = 데시리터당 밀리그램 단위의 혈청 크레아티닌(mg/dL), K = 여성의 경우 0.7(F), 남성의 경우 0.9(M), α = -0.241(F)
및 -0.302(M); 나이=세, 크레아티닌 측정 시 계산됨.
기준선부터 48주차까지 수집된 eGFR 측정값은 반응 변수였으며 치료(라데미르센 또는 위약)의 고정 효과, eGFR 층화 인자 선별([<]60 미만 대 [>=]60밀리리터 이상/분당)이 포함되었습니다. 1.73제곱미터 [mL/분/1.73
m^2]), 시간, 치료별 상호작용.
선형 혼합 효과 모델을 통해 추정된 최소 제곱(LS) 평균 및 표준 오차(SE)입니다.
|
기준선, 48주차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 eGFR 값의 기준선 대비 절대 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
eGFR은 신장 기능 수준을 측정하고 신장 질환의 단계를 결정하는 데 사용되었습니다.
eGFR은 CKD-EPI 크레아티닌 방정식을 사용하여 계산되었습니다: eGFR =142*min(Scr/K, 1) α*max(Scr/K, 1)^-1.200*0.9938^Age*1.012
[여성의 경우] Scr이 혈청 크레아티닌(mg/dL)이고 K는 여성의 경우 0.7, 남성의 경우 0.9, α는 여성의 경우 -0.241, 남성의 경우 -0.302입니다.
연령의 단위는 연으로 하였으며, 크레아티닌을 측정한 당시의 연령을 반영하여 계산하였습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 eGFR 값의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
eGFR은 신장 기능 수준을 측정하고 신장 질환의 단계를 결정하는 데 사용되었습니다.
eGFR은 CKD-EPI 크레아티닌 방정식을 사용하여 계산되었습니다: eGFR =142*min(Scr/K, 1) α*max(Scr/K, 1)^-1.200*0.9938^Age*1.012
[여성의 경우] Scr이 혈청 크레아티닌(mg/dL)이고 K는 여성의 경우 0.7, 남성의 경우 0.9, α는 여성의 경우 -0.241, 남성의 경우 -0.302입니다.
연령의 단위는 연으로 하였으며, 크레아티닌을 측정한 당시의 연령을 반영하여 계산하였습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차에 eGFR이 기준선보다 <10%, <20%, <30% 또는 <40% 감소한 참가자 수
기간: 24주차와 48주차에
|
추정된 사구체 여과율은 신장 기능 수준을 측정하고 신장 질환의 단계를 결정하는 데 사용되었습니다.
eGFR은 CKD-EPI 크레아티닌 방정식을 사용하여 다음과 같이 계산되었습니다: eGFR = 142*min(Scr/K,1)α*max(Scr/K,1)^-1.200*0.9938^Age*1.012
[여성의 경우] Scr이 혈청 크레아티닌(mg/dL)이고 K는 여성의 경우 0.7, 남성의 경우 0.9, α는 여성의 경우 -0.241, 남성의 경우 -0.302입니다.
24주 및 48주차에 eGFR 값이 기준선보다 <10%, <20%, <30% 또는 <40% 감소한 참가자의 수가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
24주차와 48주차에
|
|
DB 기간: 말기신장질환(ESRD)이 발생한 참가자 수
기간: 기준선부터 48주차까지
|
ESRD는 다음과 같이 정의되었습니다: eGFR <=15 mL/min/1.73
m^2; 또는 혈액투석 개시; 또는 이중맹검 치료 기간 동안 신장 이식을 받은 경우.
|
기준선부터 48주차까지
|
|
DB 기간: 잠재적으로 임상적으로 유의미한 검사실 이상(PCSA)이 있는 참가자 수: 혈액학적 매개변수
기간: 기준선부터 48주차까지
|
PCSA에 대한 기준은 다음과 같습니다: 헤모글로빈(Hb): 리터당 <= 115g(g/L)(남성), <= 95g/L(여성); (>=) 185g/L(18.5g/dL)(남성), >= 165g/L(16.5g/dL)(여성); 기준선(DFB)에서 감소 = 20g/L(2g/dL); 헤마토크리트: <= 0.37 부피/부피(v/v)(남성); <= 0.32 v/v(암); >= 0.55 v/v(남성); >= 0.5 v/v(암); 적혈구(RBC): >=6 Tera/리터(L) 및 혈소판: <100 Giga/L; >= 700기가/L.
|
기준선부터 48주차까지
|
|
DB 기간: 잠재적으로 임상적으로 유의미한 실험실 이상을 가진 참가자 수: 신장 기능 매개변수
기간: 기준선부터 48주차까지
|
잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상에 대한 기준: 크레아티닌: >=150 micromol/L(성인); 기준선 대비 >=30% 변화, 기준선 대비 >=100% 변화; 혈액요소질소: 리터당 >=17밀리몰(mmol/L); 요산: <120 micromol/L; >408 마이크로몰/L; 크레아티닌 청소율: <15mL/분; >=15 ~ <30mL/분; >=30 ~ <60mL/분; >=60 ~ <90mL/분; >=90mL/분; eGFR: < 15mL/분/1.73m^2;
>=15 ~ <30mL/분/1.73m^2;
>=30 ~ <60mL/분/1.73m^2;
>=60 ~ <90mL/분/1.73m^2;
>=90mL/분.
지정된 카테고리에 대해 참가자가 두 번 이상 계산될 수 있습니다.
|
기준선부터 48주차까지
|
|
DB 기간: 잠재적으로 임상적으로 유의미한 실험실 이상을 가진 참가자 수: 간 기능 매개변수
기간: 기준선부터 48주차까지
|
PCSA 기준: 총 빌리루빈(TBILI): >1.5 정상 상한(ULN); >2 ULN; 알라닌 아미노전이효소(ALT): >3 ULN; >5ULN; >10ULN; >20ULN; 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST): >3ULN; >5ULN; >10ULN; >20ULN; 알칼리성 포스파타제: >1.5 ULN; ALT>3 ULN 및 TBILI>2 ULN 및 직접 빌리루빈> 35% TBILI 및 TBILI> 1.5 ULN.
|
기준선부터 48주차까지
|
|
DB 기간: 활력 징후에 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 48주차까지
|
잠재적으로 임상적으로 중요한 활력 징후 이상에 대한 기준: 수축기 혈압(SBP): <=95mmHg 및 DFB >=20mmHg; >=160mmHg 및 기준선(IFB)에서 증가 >=20mmHg; SBP(기립성): <=-20mmHg; 확장기 혈압(DBP): <=45mmHg 및 DFB >=10mmHg; >=110mmHg 및 IFB >=10mmHg; DBP(기립식): <=10mmHg; 심박수(HR): <=50분당 심박수(bpm) 및 DFB >=20bpm; >=120bpm 및 IFB>=20bpm 및 중량: >=5% DFB; >=5% IFB.
|
기준선부터 48주차까지
|
|
DB 기간: 12리드 심전도(ECG) 결과에서 잠재적으로 임상적으로 유의미한 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 48주차까지
|
잠재적으로 임상적으로 유의미한 ECG 이상에 대한 기준: HR: <50bpm; <50bpm 및 DFB >=20bpm; <40bpm; <40bpm 및 DFB >=20bpm; <30bpm; <30bpm 및 DFB >=20bpm; >90bpm; >=90bpm 및 IFB >=20bpm; >100bpm; >=100bpm 및 IFB >=20bpm; >120bpm; >=120bpm 및 IFB >=20bpm; PR 간격: >200밀리초(ms); >200ms 및 IFB >=25%; >220ms; >220ms 및 IFB >=25%; >240ms; >240ms 및 IFB>=25%; QRS 간격: >110ms; >110ms 및 IFB >=25%; >120ms; >120ms 및 IFB >=25%; QT 간격: >500ms 및 QTc Fridericia(QTc F): >450ms; >480ms; >500ms; IFB >30 및 <=60ms; IFB >60ms.
|
기준선부터 48주차까지
|
|
DB 기간: 약동학(PK): 라데미르센, 이의 대사산물(RG0005) 및 SUM(Lademirsen+RG0005)의 혈장 농도
기간: 1일차, 24주차 및 48주차에 투여 후(4시간)
|
1일차와 24주차 및 48주차에 라데미르센, 활성 주요 대사산물(RG0005), SUM(라데미르센+RG0005)의 투여 후(4시간) 혈장 농도가 결과 측정에 보고됩니다.
4시간 SUM 농도는 계산된 값입니다(측정된 라데미르센의 합계 + RG0005).
|
1일차, 24주차 및 48주차에 투여 후(4시간)
|
|
DB 기간: 약동학: SUM(Lademirsen+RG0005)의 최저 혈장 농도(Ctrough)
기간: 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차에 투여 전(연구 약물 투여 전 최대 4시간)
|
Ctrough는 4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차에 수집된 투여 전(연구 약물 투여 전 최대 4시간) 혈장 샘플로부터 측정되었습니다.
SUM 농도(lademirsen+RG0005)는 측정된 값입니다(분석 측정 lademirsen+RG0005).
|
4주차, 12주차, 24주차, 36주차 및 48주차에 투여 전(연구 약물 투여 전 최대 4시간)
|
|
DB 기간: 치료 후 항약물 항체(ADA) 반응이 있는 참가자 수
기간: OLE 기간(즉, 최대 48주차)에 들어간 참가자의 경우 첫 번째 IMP 투여(1일차)부터 OLE 기간의 첫 번째 투여까지 및 OLE 기간(즉, 최대 49주차)을 지속하지 않는 참가자의 경우 마지막 IMP 투여 후 최대 7일까지(즉, 최대 49주차)
|
ADA 반응은 치료 유발 반응과 치료 강화 반응으로 분류되었습니다.
ADA 상태가 기준선에서는 음성이었지만 기준선 이후 언제든지 양성(ADA 역가 값 >=50)이거나 기준선에서 누락된 참가자는 치료 유발 ADA가 있는 것으로 간주되었습니다.
기준선(기존 ADA)에서 ADA 상태가 양성이었고 기준선 이후 언제든지 ADA 역가 수준이 기준선보다 상당히 높은(>= 최소 요구 희석의 2배) 참가자는 치료 강화 ADA를 갖는 것으로 간주되었습니다.
|
OLE 기간(즉, 최대 48주차)에 들어간 참가자의 경우 첫 번째 IMP 투여(1일차)부터 OLE 기간의 첫 번째 투여까지 및 OLE 기간(즉, 최대 49주차)을 지속하지 않는 참가자의 경우 마지막 IMP 투여 후 최대 7일까지(즉, 최대 49주차)
|
|
DB 기간: 항약물항체(ADA) 반응과 관련된 치료 후 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: OLE 기간(즉, 최대 48주차)에 들어간 참가자의 경우 첫 번째 IMP 투여(1일차)부터 OLE 기간의 첫 번째 투여까지 및 OLE 기간(즉, 최대 49주차)을 지속하지 않는 참가자의 경우 마지막 IMP 투여 후 최대 7일까지(즉, 최대 49주차)
|
TEAE: TEAE 기간(OLE에 들어간 환자의 경우 DB 기간의 첫 번째 IMP 투여부터 OLE 기간의 첫 번째 투여까지(즉, 최대 W48), 계속하지 않는 환자의 경우 마지막 투여 후 최대 7일까지 AE가 발생/악화/심각해졌습니다. OLE 기간(즉, W49까지).
TESAE: 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원 환자 입원/입원 연장이 필요하거나, 지속적/중요한 장애를 초래하거나, 선천적 기형/출생 결함이거나 의학적으로 중요한 사건인 모든 바람직하지 않은 의학적 사건입니다.
ADA 반응은 치료 유도(기준선 이후 언제든지 ADA 상태가 양성[ADA 역가 값 >=50]이고 기준선에서는 음성/누락인 참가자), 치료 강화(기준선 및 ADA에서 ADA 상태가 양성인 참가자)로 분류되었습니다. 기준선 이후 역가 수준은 언제든지 상당히 높았습니다).
이 결과 측정에서는 ADA 반응(긍정적 또는 부정적)에 따라 TEAE가 있는 참가자의 수가 보고되었습니다.
|
OLE 기간(즉, 최대 48주차)에 들어간 참가자의 경우 첫 번째 IMP 투여(1일차)부터 OLE 기간의 첫 번째 투여까지 및 OLE 기간(즉, 최대 49주차)을 지속하지 않는 참가자의 경우 마지막 IMP 투여 후 최대 7일까지(즉, 최대 49주차)
|
|
DB 기간: 24주차와 48주차에 순환하는 MicroRNA-21의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
순환하는 마이크로RNA-21은 연구에서 평가된 지지적 바이오마커였습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주차와 48주차의 혈액요소질소(BUN) 값 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
BUN은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차 BUN의 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 소변 단백질/크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
소변 단백질과 크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차의 소변 단백질 대 크레아티닌 비율의 기준치 변화는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 소변 알부민/크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
소변 알부민과 크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차의 소변 알부민 대 크레아티닌 비율의 기준선 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 소변 표피 성장 인자(EGF)/크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
EGF와 크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차의 소변 EGF 대 크레아티닌 비율의 기준선 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주차와 48주차의 혈중 크레아티닌 수치 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차의 혈중 크레아티닌 수치의 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 소변 크레아티닌 수치의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차 소변 크레아티닌 수치의 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주차와 48주차의 혈중 시스타틴 C 값 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
시스타틴 C는 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차의 혈액 시스타틴 C 값의 기준선 대비 변화는 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 소변 시스타틴 C/크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
시스타틴 C와 크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차에 소변 시스타틴 C 대 크레아티닌 비율의 기준선 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주차와 48주차의 혈액 전환 성장 인자 베타 1 값의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
형질전환 성장 인자 베타 1은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차에 혈액 전환 성장 인자 베타 1 값의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주차와 48주차의 소변 전환 성장 인자 베타 1/크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
전환 성장 인자 베타 1과 크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차의 소변 전환 성장 인자 베타 1 대 크레아티닌 비율의 기준선 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차의 혈액 리포칼린-2 값의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
혈액 리포칼린-2는 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차에 혈중 리포칼린-2의 기준선 대비 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
|
DB 기간: 24주 및 48주차 소변 리포칼린-2/크레아티닌 비율의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 24주차 및 48주차
|
리포칼린-2와 크레아티닌은 연구 기간 동안 평가된 보조 바이오마커였습니다.
24주차와 48주차의 소변 리포칼린-2 대 크레아티닌 비율의 기준선 변화가 이 결과 측정에서 보고되었습니다.
|
기준선, 24주차 및 48주차
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Kashtan CE, Gross O. Clinical practice recommendations for the diagnosis and management of Alport syndrome in children, adolescents, and young adults-an update for 2020. Pediatr Nephrol. 2021 Mar;36(3):711-719. doi: 10.1007/s00467-020-04819-6. Epub 2020 Nov 6.
- Gale DP, Gross O, Wang F, Esteban de la Rosa RJ, Hall M, Sayer JA, Appel G, Hariri A, Liu S, Maski M, Shen Y, Zhang Q, Iqbal S, Kowthalam MU, Lin J, Ding J; HERA Clinical Trial Group. A Randomized Controlled Clinical Trial Testing Effects of Lademirsen on Kidney Function Decline in Adults with Alport Syndrome. Clin J Am Soc Nephrol. 2024 Aug 1;19(8):995-1004. doi: 10.2215/CJN.0000000000000458. Epub 2024 Jun 3.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 11월 2일
기본 완료 (실제)
2022년 9월 22일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 22일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 7월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 8월 1일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 8월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ACT16248
- 2019-004394-10 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .