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Estudo de Lademirsen (SAR339375) em pacientes com síndrome de Alport (HERA)

19 de outubro de 2023 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, eficácia, farmacodinâmica e farmacocinética de Lademirsen (SAR339375) para injeção subcutânea administrada semanalmente em pacientes com síndrome de Alport

Objetivos primários:

  • Avaliar a eficácia de lademirsen (SAR339375) na redução do declínio da função renal
  • Avaliar a segurança e tolerabilidade de lademirsen (SAR339375) em indivíduos com síndrome de Alport

Objetivos Secundários:

  • Para avaliar os parâmetros farmacocinéticos (PK) plasmáticos do composto original e seus metabólitos
  • Para avaliar a potencial formação de anticorpos antidrogas (ADAs) após a administração de lademirsen (SAR339375)
  • Avaliar o efeito farmacodinâmico de lademirsen (SAR339375) no miR-21 e nas alterações na lesão renal e nos biomarcadores de função.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A duração planejada da participação no estudo para cada sujeito é de aproximadamente 110 semanas (desde a triagem até a conclusão do acompanhamento). Isso inclui:

  • Período de triagem/linha de base de até 4 semanas
  • Período de tratamento duplo-cego, controlado por placebo de 48 semanas
  • Período de tratamento de extensão aberta de 48 semanas (todos sujeitos a entrar em um período de extensão aberta de 48 semanas e receber tratamento ativo com lademirsen (SAR339375))
  • Período de acompanhamento pós-tratamento de 10 semanas

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

43

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Göttingen, Alemanha, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Nephrologie und Rheumatologie_Investigational Site Number :2760002
      • Köln, Alemanha, 50937
        • Uniklinik Köln, Innere Medizin II - Nephrologie, Rheumatologie, Diabetologie und Allgemeine Innere Medizin_Investigational Site Number :2760001
  • Austrália
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrália, 4029
        • Investigational Site Number :0360003
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3050
        • Investigational Site Number :0360001
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Investigational Site Number :0360002
  • China
      • Beijing, China, 100034
        • Investigational Site Number :1560001
      • Beijing, China, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Guangzhou, China, 510080
        • Investigational Site Number :1560004
  • Espanha
      • Granada, Espanha, 18014
        • Investigational Site Number :7240003
    • Andalucia
      • Cordoba, Andalucia, Espanha, 14004
        • Investigational Site Number :7240005
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanha, 08025
        • Investigational Site Number :7240001
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Espanha, 08035
        • Investigational Site Number :7240004
    • Madrid, Comunidad De
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad De, Espanha, 28040
        • Investigational Site Number :7240002
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • Investigational Site Number :8400002
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • University of Minnesota Childrens' Hospital_Investigational Site Number :8400003
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center_Investigational Site Number :8400004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation_Investigational Site Number :8400001
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah_Investigational Site Number :8400005
  • França
      • Paris, França, 75015
        • Investigational Site Number :2500001
      • Toulouse, França, 31403
        • Investigational Site Number :2500002
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE7 7DN
        • Investigational Site Number :8260003
    • London, City Of
      • London, London, City Of, Reino Unido, NW3 2QG
        • Investigational Site Number :8260001
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Reino Unido, NG5 1PB
        • Investigational Site Number :8260002

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão :

  • Masculino ou feminino

  • Diagnóstico confirmado de síndrome de Alport

    1. Diagnóstico clínico (hematúria, história familiar, perda auditiva, alteração ocular), E
    2. Confirmação genética da Síndrome de Alport no sujeito ou membro da família, OU
    3. Biópsia renal mostrando anormalidades da membrana basal glomerular (por exemplo, afinamento significativo, espessamento, irregularidade ou lucências) consistente com a Síndrome de Alport.
  • Idade 18-55 anos
  • eGFR > 35 ml/min/1,73m^2 e

  • Critérios de função renal (os pacientes devem atender a pelo menos um dos seguintes CRITÉRIOS A, B ou C):

    • A) Declínio na eGFR de ≥4 mL/min/1,73 m^2/ano (inclinação eGFR
    • B) proteinúria (UPCR) >2000 mg/g (UACR>1000 mg/g)
    • C) eGFR ajustado por idade e sexo (com base em CKD-Epi; masculino 18-23 eGFR
  • inibidor da ECA e/ou BRA, o regime de dosagem deve ser estável por pelo menos 30 dias antes da triagem
  • Indivíduos do sexo feminino sexualmente ativos com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino sexualmente maduros devem concordar em praticar a verdadeira abstinência de acordo com seu estilo de vida preferido e usual ou em usar dois métodos eficazes de contracepção aceitáveis ​​durante toda a duração do estudo e por pelo menos 6 semanas após o último dose.
  • Triagem negativa de drogas para opiáceos, cocaína, heroína, fenciclidina, anfetaminas (incluindo ecstasy), barbitúricos, benzodiazepínicos e canabinóides. A critério do Investigador, sujeitos prescritos com benzodiazepínicos, canabinóides ou opiáceos com resultados positivos em uma triagem de drogas podem ser permitidos.
  • Resultados de triagem negativos para antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo do vírus da hepatite C (HCV) e anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Testes biológicos normais
  • Capaz de entender todos os procedimentos do estudo no formulário de consentimento informado (TCLE) e disposto a cumprir todos os aspectos do protocolo

Critério de exclusão:

  • Causas de doença renal crônica além da síndrome de Alport (incluindo, entre outros, outros distúrbios hereditários que levam à doença renal crônica, nefropatia diabética, nefropatia hipertensiva, nefrite lúpica, nefropatia por IgA)
  • ESRD como evidenciado por terapia de diálise em curso ou história de transplante renal
  • Qualquer doença clinicamente significativa dentro de 30 dias antes da triagem ou condição cirúrgica ou médica (que não seja a síndrome de Alport) que possa interferir na adesão do sujeito ao estudo; confundir os resultados do estudo; segurança do sujeito de impacto; ou alterar significativamente a absorção, distribuição, metabolismo ou excreção de drogas.
  • Peso > 110 kg
  • Qualquer história de malignidade ativa no último 1 ano (história de carcinoma basocelular ou espinocelular localizado e carcinoma cervical in situ que foi excisado/apropriadamente tratado ou uma lesão maligna totalmente excisada com baixa probabilidade de recorrência não será considerada excludente)
  • Tratamento prévio com bardoxolona dentro de 90 dias antes da triagem
  • Histórico ou presença de alcoolismo ou abuso de drogas dentro de 2 anos antes da triagem ou outras condições sociais concomitantes que possam interferir na adesão do sujeito ao estudo, a critério do Investigador
  • Participação em um estudo investigativo recente e recebimento de um medicamento experimental ou uso experimental de um medicamento licenciado dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da triagem
  • Histórico ou presença de hipersensibilidade ou reação idiossincrática, alérgica ou outra reação clinicamente significativa ao medicamento do estudo (incluindo placebo), ingredientes inativos ou compostos relacionados (por exemplo, outros produtos oligonucleotídicos)
  • Qualquer outra condição ou circunstância que, na opinião do Investigador, possa tornar improvável que o sujeito conclua o estudo ou cumpra os procedimentos e requisitos do estudo, ou possa representar um risco à segurança e bem-estar do sujeito

As informações acima não pretendem conter todas as considerações relevantes para a possível participação de um paciente em um estudo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Placebo/Lademirsen
Os participantes receberam doses subcutâneas (SC) de placebo (correspondentes a lademirsen) todas as semanas (QW) durante as 48 semanas do período de tratamento duplo-cego (DB). Os participantes que receberam placebo e completaram o período de tratamento com DB entraram no período de tratamento de extensão aberta (OLE) e receberam lademirsen na dose de 110 miligramas (mg) QW por mais 48 semanas (ou seja, até a semana 96).
Medicamento: lademirsen (SAR339375)
Forma farmacêutica: Solução injetável Via de administração: Injeção subcutânea
Experimental: Lademirsen/Lademirsen
Os participantes receberam doses SC de lademirsen 110 mg QW durante as 48 semanas do período de tratamento com DB. Os participantes que completaram o período de tratamento DB entraram no período de tratamento OLE e continuaram o mesmo tratamento com lademirsen no período OLE por mais 48 semanas (ou seja, até a semana 96).
Medicamento: Placebo
Forma farmacêutica: Solução injetável Via de administração: Injeção subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (TESAEs)
Prazo: DB: da 1ª dose de ME até a 1ª dose de ME em OLE para participante que entrou em OLE (Semana 48); até 7 dias após a última dose para o participante que não continuou com OLE (Semana 49); OLE:1ª dose de IMP (na Semana 48) em OLE até 10 semanas após a última dose (Semana 106)
Evento adverso (EA): qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo e não necessariamente teve que ter uma relação causal com o tratamento. Evento adverso grave (EAG) foi qualquer ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose: resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, foi uma anomalia congênita/defeito de nascença , foi um evento clinicamente importante. TEAEs: EAs com início após a primeira dose do medicamento experimental (ME) ou EAs existentes que pioraram durante o período TEAE (para o período DB: desde a primeira administração do ME até a primeira administração no período OLE para o participante que entrou no período OLE; e até 7 dias após a última administração do ME para o participante que não continuou o período OLE; para rótulo aberto: tempo desde a primeira administração do ME em rótulo aberto até a última administração do ME + 10 semanas).
DB: da 1ª dose de ME até a 1ª dose de ME em OLE para participante que entrou em OLE (Semana 48); até 7 dias após a última dose para o participante que não continuou com OLE (Semana 49); OLE:1ª dose de IMP (na Semana 48) em OLE até 10 semanas após a última dose (Semana 106)
Período DB: Alteração anualizada da linha de base na taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) na semana 48
Prazo: Linha de base, semana 48
A alteração anualizada na TFGe foi calculada usando a Equação de Creatinina da Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (para participantes com idade superior a 16 anos) como: TFGe=142*min(Scr/K, 1)α*max(Scr/K , 1)^-1,200*0,9938^Idade*1,012 [se mulher], onde Scr = creatinina sérica em miligramas por decilitro (mg/dL), K = 0,7 para mulheres (F) e 0,9 para homens (M), α = -0,241(F) e -0,302(M); idade = anos, calculada no momento da medição da creatinina. As medições da TFGe coletadas desde o início até a semana 48 foram a variável de resposta e incluíram efeitos fixos do tratamento (lademirsen ou placebo), triagem do fator de estratificação da TFGe (menos de [<]60 versus maior ou igual a [>=]60 mililitros por minuto por 1,73 metros quadrados [mL/min/1,73 m ^ 2]), tempo e interação tratamento por tempo. Média dos mínimos quadrados (LS) e erro padrão (SE) estimados pelo modelo linear de efeitos mistos.
Linha de base, semana 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período DB: Alteração absoluta da linha de base nos valores de TFGe nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A TFGe foi usada para medir o nível de função renal e determinar o estágio da doença renal. A TFGe foi calculada usando a equação de creatinina CKD-EPI como: TFGe =142*min (Scr/K, 1) α*max (Scr/K, 1)^-1,200*0,9938^Idade*1,012 [se mulher], onde Scr era a creatinina sérica em mg/dL, K é 0,7 para mulheres e 0,9 para homens, α era -0,241 para mulheres e -0,302 para homens. A unidade de idade foi anos, calculada para refletir a idade no momento em que a creatinina foi medida.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração percentual da linha de base nos valores de TFGe nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A TFGe foi usada para medir o nível de função renal e determinar o estágio da doença renal. A TFGe foi calculada usando a equação de creatinina CKD-EPI como: TFGe =142*min (Scr/K, 1) α*max (Scr/K, 1)^-1,200*0,9938^Idade*1,012 [se mulher], onde Scr era a creatinina sérica em mg/dL, K é 0,7 para mulheres e 0,9 para homens, α era -0,241 para mulheres e -0,302 para homens. A unidade de idade foi anos, calculada para refletir a idade no momento em que a creatinina foi medida.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Número de participantes com uma redução da TFGe em relação à linha de base de <10%, <20%, <30% ou <40% nas semanas 24 e 48
Prazo: Nas semanas 24 e 48
A taxa de filtração glomerular estimada foi usada para medir o nível de função renal e determinar o estágio da doença renal. A TFGe foi calculada usando a equação de creatinina CKD-EPI como: TFGe = 142*min(Scr/K,1)α*max(Scr/K,1)^-1,200*0,9938^Idade*1,012 [se mulher], onde Scr era a creatinina sérica em mg/dL, K é 0,7 para mulheres e 0,9 para homens, α era -0,241 para mulheres e -0,302 para homens. O número de participantes com uma redução em relação ao valor basal no valor da TFGe de <10%, <20%, <30% ou <40% nas semanas 24 e 48 foi relatado nesta medida de resultado.
Nas semanas 24 e 48
Período DB: Número de participantes que desenvolveram doença renal em estágio terminal (ESRD)
Prazo: Da linha de base até a semana 48
DRT foi definida como: TFGe <=15 mL/min/1,73 m^2; ou início de hemodiálise; ou receber um transplante renal durante o período de tratamento duplo-cego.
Da linha de base até a semana 48
Período DB: Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas (PCSA): parâmetros hematológicos
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Os critérios para PCSA incluíram: Hemoglobina (Hb): <= 115 gramas por litro (g/L) (Masculino), <= 95 g/L (Mulher); maior ou igual a (>=) 185 g/L (18,5 g/dL) (Masculino), >= 165 g/L (16,5g/dL) (Feminino); diminuição da linha de base (DFB) = 20 g/L (2g/dL); Hematócrito: <= 0,37 volume/volume (v/v) (Masculino); <= 0,32 v/v (feminino); >= 0,55 v/v (Masculino); >= 0,5 v/v (feminino); Glóbulos vermelhos (hemácias): >=6 Tera/litro (L) e Plaquetas: <100 Giga/L; >= 700 Giga/L.
Da linha de base até a semana 48
Período DB: Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas: parâmetros de função renal
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Critérios para anomalias potencialmente clinicamente significativas: Creatinina: >=150 micromol/L (adultos); >=30% de alteração em relação à linha de base, >=100% de alteração em relação à linha de base; Nitrogênio ureico no sangue: >=17 milimoles por litro (mmol/L); Ácido úrico: <120 micromol/L; >408 micromoles/L; Clearance de creatinina: <15 mL/min; >=15 a <30 mL/min; >=30 a <60 mL/min; >=60 a <90 mL/min; >=90 mL/min; TFGe: < 15 mL/min/1,73m^2; >=15 a <30 mL/min/1,73m^2; >=30 a <60 mL/min/1,73m^2; >=60 a <90 mL/min/1,73m^2; >=90 mL/min. Os participantes podem ser contados mais de uma vez para categorias específicas.
Da linha de base até a semana 48
Período DB: Número de participantes com anormalidades laboratoriais potencialmente clinicamente significativas: parâmetros da função hepática
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Critérios para PCSA: Bilirrubina total (TBILI): >1,5 limite superior do normal (LSN); >2 LSN; Alanina Aminotransferase (ALT): >3 LSN; >5 LSN; >10 LSN; >20 LSN; Aspartato aminotransferase (AST): >3ULN; >5 LSN; >10 LSN; >20 LSN; Fosfatase alcalina: >1,5 LSN; ALT>3 LSN e TBILI>2 LSN e Bilirrubina Direta>35% TBILI e TBILI>1,5 LSN.
Da linha de base até a semana 48
Período DB: Número de participantes com anormalidades potencialmente clinicamente significativas nos sinais vitais
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Critérios para anormalidades de sinais vitais potencialmente clinicamente significativas: Pressão arterial sistólica (PAS):<=95 mmHg e DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg e aumento em relação ao valor basal (IFB) >=20 mmHg; PAS (Ortostática): <=-20mmHg; Pressão arterial diastólica (PAD): <=45 mmHg e PAD >=10 mmHg; >=110 mmHg e BFI >=10 mmHg; PAD (Ortostática): <=10 mmHg; frequência cardíaca (FC): <=50 batimentos por minuto (bpm) e DFB >=20 bpm; >=120 bpm e IFB>=20 bpm e Peso: >=5% DFB; >=5% IFB.
Da linha de base até a semana 48
Período DB: Número de participantes com anormalidades potencialmente clinicamente significativas nos achados do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Da linha de base até a semana 48
Critérios para anormalidades de ECG potencialmente clinicamente significativas: FC: <50 bpm; <50 bpm e DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm e DFB >=20 bpm; <30 bpm; <30 bpm e DFB >=20 bpm; >90 bpm; >=90 bpm e IFB >=20 bpm; >100 bpm; >=100bpm e IFB >=20bpm; >120 bpm; >=120 bpm e IFB >=20 bpm; Intervalo PR: >200 milissegundos(ms); >200 ms e IFB >=25%; >220ms; >220 ms e IFB >=25%; >240ms; >240 ms e IFB>=25%; Intervalo QRS: >110 ms; >110 ms e IFB >=25%; >120ms; >120 ms e IFB >=25%; Intervalo QT: >500 ms e QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480ms; >500ms; IFB >30 e <=60 ms; IFB >60 ms.
Da linha de base até a semana 48
Período DB: Farmacocinética (PK): Concentração Plasmática de Lademirsen, Seu Metabólito (RG0005) e SOMA (Lademirsen+RG0005)
Prazo: Pós-dose (4 horas) no Dia 1, Semanas 24 e 48
A concentração plasmática pós-dose (4 horas) de lademirsen, seu principal metabólito ativo (RG0005) e SUM (lademirsen + RG0005) no Dia 1 e nas Semanas 24 e 48 são relatadas na medida de resultado. As concentrações SUM de 4 horas são valores calculados (soma de lademirsen medido+RG0005).
Pós-dose (4 horas) no Dia 1, Semanas 24 e 48
Período DB: Farmacocinética: Concentrações Plasmáticas Mínimas (Cvale) de SUM (Lademirsen+RG0005)
Prazo: Pré-dose (até 4 horas antes da administração do medicamento em estudo) nas semanas 4, 12, 24, 36 e 48
A Cvale foi medida a partir das amostras de plasma pré-dose (até 4 horas antes da administração do medicamento em estudo) coletadas nas semanas 4, 12, 24, 36 e 48. As concentrações de SUM (lademirsen+RG0005) são valores medidos (medidas de ensaio lademirsen+ RG0005).
Pré-dose (até 4 horas antes da administração do medicamento em estudo) nas semanas 4, 12, 24, 36 e 48
Período DB: Número de participantes com resposta de anticorpos antidrogas (ADAs) emergentes do tratamento
Prazo: Desde a primeira administração do IMP (Dia 1) até a primeira administração no período OLE para o participante que entrou no período OLE (ou seja, até S48) e até 7 dias após a última administração do IMP para o participante que não continuou o período OLE (ou seja, até S49)
As respostas da ADA foram categorizadas como: resposta induzida pelo tratamento e resposta potencializada pelo tratamento. O participante cujo status de ADA era negativo no início do estudo, mas positivo (valor do título de ADA >=50) a qualquer momento após o início do estudo ou ausente no início do estudo, foi considerado como tendo ADA induzido pelo tratamento. O participante cujo status de ADA era positivo no início do estudo (ADA pré-existente) e o nível de título de ADA a qualquer momento após o início do estudo foi significativamente maior (> = duas vezes a diluição mínima necessária) do que no início do estudo foi considerado como tendo ADA potencializado pelo tratamento.
Desde a primeira administração do IMP (Dia 1) até a primeira administração no período OLE para o participante que entrou no período OLE (ou seja, até S48) e até 7 dias após a última administração do IMP para o participante que não continuou o período OLE (ou seja, até S49)
Período DB: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) associados a respostas de anticorpos antidrogas (ADA)
Prazo: Desde a primeira administração do IMP (Dia 1) até a primeira administração no período OLE para o participante que entrou no período OLE (ou seja, até S48) e até 7 dias após a última administração do IMP para o participante que não continuou o período OLE (ou seja, até S49)
TEAEs: EA desenvolveu/piorou/tornou-se grave durante o período TEAE (desde a primeira administração de ME no período DB até a primeira administração no período OLE para aqueles que entraram em OLE (ou seja, até S48), até 7 dias após a última dose para aqueles que não continuaram ao período OLE (ou seja, até W49). TESAEs: qualquer ocorrência médica desfavorável que resultou em morte, foi fatal, exigiu internação hospitalar/prolongamento da hospitalização, resultou em incapacidade persistente/significativa, foi uma anomalia congênita/defeito congênito ou um evento clinicamente importante. A resposta de ADA foi categorizada como induzida por tratamento (participante cujo status de ADA foi positivo [valor do título de ADA >=50] a qualquer momento após o início do estudo e foi negativo/ausente no início do estudo), potenciada pelo tratamento (participante cujo status de ADA foi positivo no início do estudo e ADA o nível de título em qualquer momento pós-linha de base foi significativamente mais alto). Nesta medida de resultado, foi relatado o número de participantes com TEAEs de acordo com as respostas da ADA (positivas ou negativas).
Desde a primeira administração do IMP (Dia 1) até a primeira administração no período OLE para o participante que entrou no período OLE (ou seja, até S48) e até 7 dias após a última administração do IMP para o participante que não continuou o período OLE (ou seja, até S49)
Período DB: Mudança da linha de base no MicroRNA-21 circulante nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
O microRNA-21 circulante foram os biomarcadores de suporte avaliados no estudo.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base nos valores de nitrogênio ureico no sangue (BUN) nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
BUN foi o biomarcador de suporte avaliado durante o estudo. A alteração da linha de base no BUN nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: alteração da linha de base na proporção proteína/creatinina na urina nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A proteína urinária e a creatinina foram os biomarcadores de suporte avaliados durante o estudo. A alteração da linha de base na proporção de proteína na urina para creatinina nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: alteração da linha de base na proporção de albumina/creatinina na urina nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A albumina urinária e a creatinina foram os biomarcadores de suporte avaliados durante o estudo. A alteração da linha de base na proporção de albumina na urina para creatinina nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base no Fator de Crescimento Epidérmico Urina (EGF)/Relação Creatinina nas Semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
EGF e creatinina foram os biomarcadores de suporte avaliados durante o estudo. A alteração da linha de base na proporção de EGF na urina para creatinina nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base nos valores de creatinina no sangue nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A creatinina foi o biomarcador de suporte avaliado durante o estudo. A alteração da linha de base nos valores de creatinina no sangue nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base nos valores de creatinina na urina nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A creatinina foi o biomarcador de suporte avaliado durante o estudo. A alteração da linha de base nos valores de creatinina urinária nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base nos valores de cistatina C no sangue nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A cistatina C foi o biomarcador de suporte avaliado durante o estudo. A alteração da linha de base nos valores de cistatina C no sangue nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: alteração da linha de base na proporção de cistatina C/creatinina na urina nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A cistatina C e a creatinina foram os biomarcadores de suporte avaliados durante o estudo. A alteração da linha de base na proporção de cistatina C na urina para creatinina nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base nos valores beta 1 do fator de crescimento transformador do sangue nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
O fator de crescimento transformador beta 1 foi o biomarcador de suporte avaliado durante o estudo. A alteração da linha de base nos valores beta 1 do fator de crescimento transformador do sangue nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base na proporção do Fator de Crescimento Transformador da Urina Beta 1/Creatinina nas Semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
O fator transformador de crescimento beta 1 e a creatinina foram os biomarcadores de suporte avaliados durante o estudo. A alteração da linha de base no fator de crescimento transformador beta 1 da urina para a proporção de creatinina nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: Alteração da linha de base nos valores de lipocalina-2 no sangue nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
A lipocalina-2 no sangue foi o biomarcador de suporte avaliado durante o estudo. A alteração da linha de base na lipocalina-2 no sangue nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48
Período DB: alteração da linha de base na proporção de lipocalina-2/creatinina na urina nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, semanas 24 e 48
Lipocalina-2 e Creatinina foram os biomarcadores de suporte avaliados durante o estudo. A alteração da linha de base na proporção de lipocalina-2 na urina para creatinina nas semanas 24 e 48 foi relatada nesta medida de resultado.
Linha de base, semanas 24 e 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de novembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

22 de setembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

22 de setembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de julho de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

1 de agosto de 2016

Primeira postagem (Estimado)

4 de agosto de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ACT16248
  • 2019-004394-10 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, protocolo do estudo com quaisquer alterações, formulário de relatório de caso em branco, plano de análise estatística e especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão editados para proteger a privacidade dos participantes do estudo. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Sanofi, estudos elegíveis e processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://vivli.org

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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