Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Lademirsen (SAR339375) hos patienter med Alports syndrom (HERA)

10. september 2025 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden, effektiviteten, farmakodynamikken og farmakokinetikken af ​​Lademirsen (SAR339375) til subkutan injektion administreret hver uge hos patienter med Alports syndrom

Primære mål:

  • At vurdere effekten af ​​lademirsen (SAR339375) til at reducere faldet i nyrefunktionen
  • At vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​lademirsen (SAR339375) hos personer med Alports syndrom

Sekundære mål:

  • At vurdere plasmafarmakokinetiske (PK) parametre for moderstoffet og dets metabolitter
  • At vurdere den potentielle dannelse af anti-lægemiddel-antistoffer (ADA'er) efter administration af lademirsen (SAR339375)
  • At vurdere den farmakodynamiske effekt af lademirsen (SAR339375) på miR-21 og på ændringer i nyreskade og funktionsbiomarkører.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Den planlagte varighed af deltagelse i undersøgelsen for hvert individ er op til ca. 110 uger (fra screening til afslutning af opfølgning). Dette omfatter:

  • Screening/baseline periode på op til 4 uger
  • Dobbeltblind, placebokontrolleret behandlingsperiode på 48 uger
  • Open-label forlænget behandlingsperiode på 48 uger (alle er underlagt en 48-ugers åben forlængelsesperiode og modtage aktiv behandling med lademirsen (SAR339375))
  • Efterbehandlingsperiode på 10 uger

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

43

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Investigational Site Number :0360003
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Investigational Site Number :0360001
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Investigational Site Number :0360002
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Investigational Site Number :8260003
    • London, City of
      • London, London, City of, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Investigational Site Number :8260001
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Investigational Site Number :8260002
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90024
        • Investigational Site Number :8400002
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota Childrens' Hospital_Investigational Site Number :8400003
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center_Investigational Site Number :8400004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation_Investigational Site Number :8400001
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah_Investigational Site Number :8400005
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Investigational Site Number :2500001
      • Toulouse, Frankrig, 31403
        • Investigational Site Number :2500002
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100034
        • Investigational Site Number :1560001
      • Beijing, Kina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Guangzhou, Kina, 510080
        • Investigational Site Number :1560004
  • Spanien
      • Granada, Spanien, 18014
        • Investigational Site Number :7240003
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Spanien, 14004
        • Investigational Site Number :7240005
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08025
        • Investigational Site Number :7240001
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08035
        • Investigational Site Number :7240004
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanien, 28040
        • Investigational Site Number :7240002
  • Tyskland
      • Cologne, Tyskland, 50937
        • Uniklinik Köln, Innere Medizin II - Nephrologie, Rheumatologie, Diabetologie und Allgemeine Innere Medizin_Investigational Site Number :2760001
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Nephrologie und Rheumatologie_Investigational Site Number :2760002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde

  • Bekræftet diagnose af Alport syndrom

    1. Klinisk diagnose (hæmaturi, familiehistorie, høretab, øjenforandring), OG
    2. Genetisk bekræftelse af Alports syndrom hos individet eller familiemedlemmet, ELLER
    3. Nyrebiopsi, der viser glomerulære basalmembranabnormiteter (f.eks. betydelig udtynding, fortykkelse, uregelmæssighed eller lucens) i overensstemmelse med Alports syndrom.
  • Alder 18-55 år
  • eGFR > 35 ml/min/1,73m^2 og

  • Kriterier for nyrefunktion (patienter skal opfylde mindst et af følgende KRITERIER A, B eller C):

    • A) Fald i eGFR på ≥4 ml/min/1,73 m^2/år (eGFR-hældning
    • B) proteinuri (UPCR) >2000 mg/g (UACR>1000 mg/g)
    • C) Alders- og kønsjusteret eGFR (baseret på CKD-Epi; mand 18-23 eGFR
  • ACE-hæmmer og/eller ARB, skal doseringsregimet være stabilt i mindst 30 dage før screening
  • Seksuelt aktive kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og seksuelt modne mandlige forsøgspersoner skal acceptere at praktisere ægte afholdenhed i overensstemmelse med deres foretrukne og sædvanlige livsstil eller at bruge to acceptable effektive præventionsmetoder i hele undersøgelsens varighed og i mindst 6 uger efter sidst. dosis.
  • Negativ stofscreening for opiater, kokain, heroin, phencyclidin, amfetamin (inklusive ecstasy), barbiturater, benzodiazepiner og cannabinoider. Efter efterforskerens skøn kan forsøgspersoner ordineret benzodiazepiner, cannabinoider eller opiater med positive resultater på en lægemiddelskærm tillades.
  • Negative screeningsresultater for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C virus (HCV) antistof og humant immundefekt virus (HIV) antistof
  • Normale biologiske tests
  • I stand til at forstå alle undersøgelsesprocedurer i den informerede samtykkeformular (ICF) og villig til at overholde alle aspekter af protokollen

Ekskluderingskriterier:

  • Årsager til kronisk nyresygdom bortset fra Alport syndrom (herunder, men ikke begrænset til andre arvelige lidelser, der fører til kronisk nyresygdom, diabetisk nefropati, hypertensiv nefropati, lupus nefritis, IgA nefropati)
  • ESRD som påvist ved igangværende dialysebehandling eller tidligere nyretransplantation
  • Enhver klinisk signifikant sygdom inden for 30 dage før screening eller kirurgisk eller medicinsk tilstand (bortset fra Alports syndrom), der kan forstyrre forsøgspersonens efterlevelse af undersøgelsen; forvirre undersøgelsesresultaterne; indvirkning emne sikkerhed; eller signifikant ændre absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler.
  • Vægt > 110 kg
  • Enhver anamnese med aktiv malignitet inden for det sidste 1 år (historie med lokaliseret basalcelle- eller pladecellecarcinom og cervixcarcinom in situ, som er blevet skåret ud/hensigtsmæssigt behandlet eller en fuldt udskåret malign læsion med lav sandsynlighed for recidiv vil ikke blive betragtet som ekskluderende)
  • Forudgående behandling med Bardoxolon inden for 90 dage før screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse af alkoholisme eller stofmisbrug inden for 2 år før screening eller andre samtidige sociale forhold, der potentielt ville kunne forstyrre forsøgspersonens efterlevelse af undersøgelsen, efter investigators skøn
  • Deltagelse i en nylig afprøvningsundersøgelse og modtagelse af et forsøgslægemiddel eller forsøgsbrug af et godkendt lægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screening
  • Anamnese eller tilstedeværelse af overfølsomhed eller idiosynkratisk, allergisk eller anden klinisk signifikant reaktion på undersøgelseslægemidlet (inklusive placebo), inaktive ingredienser eller relaterede forbindelser (f.eks. andre oligonukleotidprodukter)
  • Enhver anden betingelse eller omstændighed, der efter efterforskerens opfattelse kan gøre forsøgspersonen usandsynlig til at gennemføre undersøgelsen eller overholde undersøgelsesprocedurer og krav, eller kan udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed og velbefindende

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Placebo/Lademirsen
Deltagerne modtog subkutane (SC) doser af placebo (matchet til lademirsen) hver uge (QW) i løbet af de 48 uger med dobbeltblind (DB) behandlingsperiode. Deltagere, der modtog placebo og afsluttede DB-behandlingsperiode, gik ind i en åben forlængelse (OLE) behandlingsperiode og modtog lademirsen i en dosis på 110 milligram (mg) QW i yderligere 48 uger (dvs. op til uge 96).
Medicin: lademirsen (SAR339375)
Lægemiddelform: Injektionsvæske, opløsning. Indgivelsesvej: Subkutan injektion
Eksperimentel: Lademirsen/Lademirsen
Deltagerne modtog SC-doser af lademirsen 110 mg QW i løbet af de 48 ugers DB-behandlingsperiode. Deltagere, der gennemførte DB-behandlingsperiode, gik ind i OLE-behandlingsperiode og fortsatte den samme lademirsen-behandling i OLE-periode i yderligere 48 uger (dvs. op til uge 96).
Medicin: Placebo
Lægemiddelform: Injektionsvæske, opløsning. Indgivelsesvej: Subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og behandlingsfremkomne alvorlige bivirkninger (TESAE'er)
Tidsramme: DB: fra 1. dosis IMP op til 1. dosis IMP i OLE for deltager, der gik ind i OLE (uge 48); op til 7 dage efter sidste dosis for deltager, der ikke fortsætter med OLE (Uge 49); OLE: 1. dosis af IMP (i uge 48) i OLE op til 10 uger efter sidste dosis (uge 106)
Bivirkninger (AE): enhver uheldig medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelseslægemidlet og ikke nødvendigvis skulle have en årsagssammenhæng med behandlingen. Alvorlig uønsket hændelse (SAE) var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis: resulterede i døden, var livstruende, krævede hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt , var en medicinsk vigtig begivenhed. TEAE'er: AE'er med debut efter den første dosis af forsøgslægemiddel (IMP) eller eksisterende AE'er, der forværredes i TEAE-perioden (for DB-perioden: fra første IMP-administration til første administration i OLE-perioden for deltager, der gik ind i OLE-perioden; og op til 7 dage efter sidste IMP-administration for deltager, der ikke fortsætter OLE-periode; for open-label: tid fra 1. IMP-administration i open-label til sidste IMP-administration + 10 uger).
DB: fra 1. dosis IMP op til 1. dosis IMP i OLE for deltager, der gik ind i OLE (uge 48); op til 7 dage efter sidste dosis for deltager, der ikke fortsætter med OLE (Uge 49); OLE: 1. dosis af IMP (i uge 48) i OLE op til 10 uger efter sidste dosis (uge 106)
DB-periode: Årlig ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) i uge 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​48
Årlig ændring i eGFR blev beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) kreatininligning (for deltagere med en alder over 16 år) som: eGFR=142*min(Scr/K, 1)α*max(Scr/K) , 1)^-1.200*0.9938^Alder*1.012 [hvis kvinde], hvor Scr = serumkreatinin i milligram pr. deciliter (mg/dL), K = 0,7 for kvinder (F) og 0,9 for mænd (M), α = -0,241(F) og -0,302 (M); alder=år, beregnet på tidspunktet for kreatininmåling. eGFR-målinger indsamlet fra baseline til uge 48 var responsvariablen og omfattede faste virkninger af behandling (lademirsen eller placebo), screening af eGFR-stratifikationsfaktor (mindre end [<]60 versus større end eller lig med [>=]60 milliliter pr. minut pr. 1,73 meter i kvadrat [ml/min/1,73 m^2]), tid og interaktion mellem behandling og tid. Mindste kvadratisk (LS) middelværdi og standardfejl (SE) estimeret ved lineær blandet effektmodel.
Baseline, uge ​​48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Absolut ændring fra baseline i eGFR-værdier i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
eGFR blev brugt til at måle niveauet af nyrefunktion og bestemme stadiet af nyresygdom. eGFR blev beregnet ved hjælp af CKD-EPI kreatininligning som: eGFR =142*min (Scr/K, 1) α*max (Scr/K, 1)^-1.200*0.9938^Alder*1.012 [hvis kvinde], hvor Scr var serumkreatinin i mg/dL, K er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd, α var -0,241 for kvinder og -0,302 for mænd. Aldersenhed var år, beregnet til at afspejle alderen på det tidspunkt, hvor kreatinin blev målt.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Procentvis ændring fra baseline i eGFR-værdier i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
eGFR blev brugt til at måle niveauet af nyrefunktion og bestemme stadiet af nyresygdom. eGFR blev beregnet ved hjælp af CKD-EPI kreatininligning som: eGFR =142*min (Scr/K, 1) α*max (Scr/K, 1)^-1.200*0.9938^Alder*1.012 [hvis kvinde], hvor Scr var serumkreatinin i mg/dL, K er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd, α var -0,241 for kvinder og -0,302 for mænd. Aldersenhed var år, beregnet til at afspejle alderen på det tidspunkt, hvor kreatinin blev målt.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Antal deltagere med en reduktion fra baseline i eGFR på <10 %, <20 %, <30 % eller <40 % i uge 24 og 48
Tidsramme: I uge 24 og 48
Estimeret glomerulær filtrationshastighed blev brugt til at måle niveauet af nyrefunktion og bestemme stadiet af nyresygdom. eGFR blev beregnet ved hjælp af CKD-EPI kreatininligning som: eGFR = 142*min(Scr/K,1)α*max(Scr/K,1)^-1.200*0.9938^Alder*1.012 [hvis kvinde], hvor Scr var serumkreatinin i mg/dL, K er 0,7 for kvinder og 0,9 for mænd, α var -0,241 for kvinder og -0,302 for mænd. Antallet af deltagere med en reduktion fra baseline i eGFR-værdi på <10 %, <20 %, <30 % eller <40 % i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
I uge 24 og 48
DB-periode: Antal deltagere, der udviklede slutstadie nyresygdom (ESRD)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
ESRD blev defineret som: eGFR <=15 ml/min/1,73 m^2; eller initiering af hæmodialyse; eller modtager en nyretransplantation i den dobbeltblindede behandlingsperiode.
Fra baseline op til uge 48
DB-periode: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter (PCSA): Hæmatologiske parametre
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Kriterier for PCSA inkluderet: Hæmoglobin (Hb): <= 115 gram pr. liter (g/l) (mand), <= 95 g/l (kvinde); større end eller lig med (>=) 185 g/L (18,5 g/dL) (Han), >= 165 g/L (16,5 g/dL) (Hun); fald fra basislinje (DFB) = 20 g/l (2 g/dL); Hæmatokrit: <= 0,37 volumen/volumen (v/v) (han); <= 0,32 v/v (hun); >= 0,55 v/v (han); >= 0,5 v/v (hun); Røde blodlegemer (RBC'er):>=6 Tera/liter (L) og blodplader: <100 Giga/L; >= 700 Giga/L.
Fra baseline op til uge 48
DB-periode: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: Nyrefunktionsparametre
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Kriterier for potentielt klinisk signifikante abnormiteter: Kreatinin: >=150 mikromol/L (voksne); >=30% ændring fra baseline, >=100% ændring fra baseline; Blodurea-nitrogen: >=17 millimol pr. liter (mmol/L); Urinsyre: <120 mikromol/L; >408 mikromol/L; Kreatininclearance: <15 ml/min; >=15 til <30 ml/min; >=30 til <60 ml/min; >=60 til <90 ml/min; >=90 ml/min; eGFR: < 15 ml/min/1,73 m^2; >=15 til <30 ml/min/1,73m^2; >=30 til <60 ml/min/1,73m^2; >=60 til <90 ml/min/1,73m^2; >=90 ml/min. Deltagere kan blive talt mere end én gang for bestemte kategorier.
Fra baseline op til uge 48
DB-periode: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter: Leverfunktionsparametre
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Kriterier for PCSA: Total bilirubin (TBILI): >1,5 øvre normalgrænse (ULN); >2 ULN; Alanin Aminotransferase (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN; >20 ULN; Aspartataminotransferase (AST): >3ULN; >5 ULN; >10 ULN; >20 ULN; Alkalisk fosfatase: >1,5 ULN; ALT>3 ULN og TBILI>2 ULN og direkte bilirubin> 35% TBILI og TBILI> 1,5 ULN.
Fra baseline op til uge 48
DB-periode: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Kriterier for potentielt klinisk signifikante vitale tegnabnormiteter: Systolisk blodtryk (SBP):<=95 mmHg og DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg og stigning fra baseline (IFB) >=20 mmHg; SBP (ortostatisk): <=-20 mmHg; Diastolisk blodtryk (DBP): <=45 mmHg og DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg og IFB >=10 mmHg; DBP (ortostatisk): <=10 mmHg; hjertefrekvens (HR): <=50 slag pr. minut (bpm) og DFB >=20 bpm; >=120 bpm og IFB>=20 bpm og vægt: >=5 % DFB; >=5 % IFB.
Fra baseline op til uge 48
DB-periode: Antal deltagere med potentielt klinisk signifikante abnormiteter i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) fund
Tidsramme: Fra baseline op til uge 48
Kriterier for potentielt klinisk signifikante EKG-abnormiteter: HR: <50 bpm; <50 bpm og DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm og DFB >=20 bpm; <30 bpm; <30 bpm og DFB >=20 bpm; >90 bpm; >=90 bpm og IFB >=20 bpm; >100 bpm; >=100 bpm og IFB >=20 bpm; >120 bpm; >=120 bpm og IFB >=20 bpm; PR-interval: >200 millisekund(ms); >200 ms og IFB >=25%; >220 ms; >220 ms og IFB >=25%; >240 ms; >240 ms og IFB>=25%; QRS-interval: >110 ms; >110 ms og IFB >=25%; >120 ms; >120 ms og IFB >=25%; QT-interval: >500 ms og QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 og <=60 ms; IFB >60 ms.
Fra baseline op til uge 48
DB-periode: Farmakokinetik (PK): Plasmakoncentration af Lademirsen, dens metabolit (RG0005) og SUM (Lademirsen+RG0005)
Tidsramme: Efter dosis (4 timer) på dag 1, uge ​​24 og 48
Post-dosis (4 timer) plasmakoncentration af lademirsen, dets aktive hovedmetabolit (RG0005) og SUM (lademirsen+RG0005) på dag 1 og i uge 24 og 48 er rapporteret i resultatmålet. 4-timers SUM-koncentrationer er beregnede værdier (summen af ​​målt lademirsen+RG0005).
Efter dosis (4 timer) på dag 1, uge ​​24 og 48
DB-periode: Farmakokinetik: Laveste plasmakoncentrationer (Ctrough) af SUM (Lademirsen+RG0005)
Tidsramme: Præ-dosis (op til 4 timer før administration af studielægemidlet) i uge 4, 12, 24, 36 og 48
Ctrough blev målt ud fra præ-dosis (op til 4 timer før administration af undersøgelseslægemidlet) plasmaprøver indsamlet i uge 4, 12, 24, 36 og 48. SUM-koncentrationer (lademirsen+RG0005) er målte værdier (assay måler lademirsen+ RG0005).
Præ-dosis (op til 4 timer før administration af studielægemidlet) i uge 4, 12, 24, 36 og 48
DB-periode: Antal deltagere med behandlingsfremkaldende antistof-antistoffer (ADA)-respons
Tidsramme: Fra første IMP-administration (dag 1) op til første administration i OLE-perioden for deltager, der gik ind i OLE-perioden (dvs. op til W48) og op til 7 dage efter sidste IMP-administration for deltager, der ikke fortsætter OLE-perioden (dvs. op til W49)
ADA-responser blev kategoriseret som: behandlingsinduceret og behandlingsboostet respons. Deltager, hvis ADA-status var negativ ved baseline, men positiv (ADA-titerværdi >=50) når som helst efter baseline eller mangler ved baseline, blev anset for at have behandlingsinduceret ADA. Deltager, hvis ADA-status var positiv ved baseline (præ-eksisterende ADA), og ADA-titerniveauet når som helst efter baseline var signifikant højere (>= det dobbelte af den mindst nødvendige fortynding) end ved baseline blev anset for at have behandlingsboostet ADA.
Fra første IMP-administration (dag 1) op til første administration i OLE-perioden for deltager, der gik ind i OLE-perioden (dvs. op til W48) og op til 7 dage efter sidste IMP-administration for deltager, der ikke fortsætter OLE-perioden (dvs. op til W49)
DB-periode: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) associeret med antistof-antistof-responser (ADA)
Tidsramme: Fra første IMP-administration (dag 1) op til første administration i OLE-perioden for deltager, der gik ind i OLE-perioden (dvs. op til W48) og op til 7 dage efter sidste IMP-administration for deltager, der ikke fortsætter OLE-perioden (dvs. op til W49)
TEAE'er: AE udviklede/forværredes/blev alvorligt i TEAE-perioden (fra første IMP-administration i DB-perioden til første administration i OLE-perioden for dem, der kom ind i OLE (dvs. op til W48), op til 7 dage efter sidste dosis for dem, der ikke fortsætter til OLE-periode (dvs. op til W49). TESAE'er: enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i død, var livstruende, krævede indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende/betydelig invaliditet, var en medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medicinsk vigtig begivenhed. ADA-respons blev kategoriseret som behandlingsinduceret (deltager, hvis ADA-status var positiv [ADA-titerværdi >=50] når som helst efter baseline og var negativ/manglede ved baseline), behandlingsboostet (deltager, hvis ADA-status var positiv ved baseline og ADA titerniveau når som helst post-baseline var signifikant højere). I dette resultatmål blev antallet af deltagere med TEAE'er i henhold til ADA-svar (positive eller negative) rapporteret.
Fra første IMP-administration (dag 1) op til første administration i OLE-perioden for deltager, der gik ind i OLE-perioden (dvs. op til W48) og op til 7 dage efter sidste IMP-administration for deltager, der ikke fortsætter OLE-perioden (dvs. op til W49)
DB-periode: Ændring fra baseline i cirkulerende MicroRNA-21 i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Cirkulerende microRNA-21 var de understøttende biomarkører vurderet i undersøgelsen.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i blodurea-nitrogen-værdier (BUN) i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
BUN var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i BUN i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i urinprotein/kreatinin-forhold i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Urinprotein og kreatinin var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i urinprotein til kreatinin-forhold i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i urinalbumin/kreatinin-forhold i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Urinalbumin og kreatinin var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i urinalbumin til kreatininforhold i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i urin epidermal vækstfaktor (EGF)/kreatinin-forhold i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
EGF og kreatinin var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i urin-EGF til kreatinin-forhold i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i blodkreatininværdier i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Kreatinin var den understøttende biomarkør, der blev vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i blodkreatininværdier i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i urinkreatininværdier i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Kreatinin var den understøttende biomarkør, der blev vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i urinkreatininværdier i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i blodcystatin C-værdier i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Cystatin C var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i blodcystatin C-værdier i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i urincystatin C/kreatinin-forhold i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Cystatin C og kreatinin var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i urin cystatin C til kreatinin ratio i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i blodtransformerende vækstfaktor Beta 1-værdier i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Transformerende vækstfaktor beta 1 var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i blodtransformerende vækstfaktor beta 1-værdier ved uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i urintransformerende vækstfaktor Beta 1/kreatininforhold i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Transformerende vækstfaktor beta 1 og kreatinin var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i urin transformerende vækstfaktor beta 1 til kreatinin ratio i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i blodlipocalin-2-værdier i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Blodlipocalin-2 var den understøttende biomarkør, der blev vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i blodlipocalin-2 i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48
DB-periode: Ændring fra baseline i urin Lipocalin-2/Creatinin ratio i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og 48
Lipocalin-2 og kreatinin var den understøttende biomarkør vurderet under undersøgelsen. Ændring fra baseline i urin lipocalin-2 til kreatinin ratio i uge 24 og 48 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

22. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

22. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. juli 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. august 2016

Først opslået (Anslået)

4. august 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

11. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACT16248
  • 2019-004394-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alport syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner