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Studio di Lademirsen (SAR339375) in pazienti con sindrome di Alport (HERA)

10 settembre 2025 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacodinamica e la farmacocinetica di Lademirsen (SAR339375) per l'iniezione sottocutanea somministrata ogni settimana in pazienti con sindrome di Alport

Obiettivi primari:

  • Valutare l'efficacia di lademirsen (SAR339375) nel ridurre il declino della funzionalità renale
  • Valutare la sicurezza e la tollerabilità di lademirsen (SAR339375) in soggetti con sindrome di Alport

Obiettivi secondari:

  • Per valutare i parametri di farmacocinetica plasmatica (PK) del composto originario e dei suoi metaboliti
  • Valutare la potenziale formazione di anticorpi anti-farmaco (ADA) in seguito alla somministrazione di lademirsen (SAR339375)
  • Per valutare l'effetto farmacodinamico di lademirsen (SAR339375) su miR-21 e sui cambiamenti nella lesione renale e nei biomarcatori funzionali.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La durata pianificata della partecipazione allo studio per ciascun soggetto è di circa 110 settimane (dallo screening fino al completamento del follow-up). Ciò comprende:

  • Periodo di screening/basale fino a 4 settimane
  • Periodo di trattamento in doppio cieco, controllato con placebo di 48 settimane
  • Periodo di estensione del trattamento in aperto di 48 settimane (tutti soggetti a entrare in un periodo di estensione in aperto di 48 settimane e ricevere un trattamento attivo con lademirsen (SAR339375))
  • Periodo di follow-up post-trattamento di 10 settimane

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

43

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Investigational Site Number :0360003
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Investigational Site Number :0360001
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Investigational Site Number :0360002
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100034
        • Investigational Site Number :1560001
      • Beijing, Cina, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Guangzhou, Cina, 510080
        • Investigational Site Number :1560004
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Investigational Site Number :2500001
      • Toulouse, Francia, 31403
        • Investigational Site Number :2500002
  • Germania
      • Cologne, Germania, 50937
        • Uniklinik Köln, Innere Medizin II - Nephrologie, Rheumatologie, Diabetologie und Allgemeine Innere Medizin_Investigational Site Number :2760001
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Nephrologie und Rheumatologie_Investigational Site Number :2760002
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
        • Investigational Site Number :8260003
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, NW3 2QG
        • Investigational Site Number :8260001
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Regno Unito, NG5 1PB
        • Investigational Site Number :8260002
  • Spagna
      • Granada, Spagna, 18014
        • Investigational Site Number :7240003
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Spagna, 14004
        • Investigational Site Number :7240005
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08025
        • Investigational Site Number :7240001
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Spagna, 08035
        • Investigational Site Number :7240004
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad de, Spagna, 28040
        • Investigational Site Number :7240002
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • Investigational Site Number :8400002
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota Childrens' Hospital_Investigational Site Number :8400003
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center_Investigational Site Number :8400004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation_Investigational Site Number :8400001
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah_Investigational Site Number :8400005

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • Maschio o femmina

  • Diagnosi confermata della sindrome di Alport

    1. Diagnosi clinica (ematuria, storia familiare, perdita dell'udito, alterazione oculare), E
    2. Conferma genetica della sindrome di Alport nel soggetto o nel familiare, OPPURE
    3. Biopsia renale che mostra anomalie della membrana basale glomerulare (p. es., significativo assottigliamento, ispessimento, irregolarità o trasparenza) coerenti con la sindrome di Alport.
  • Età 18-55 anni
  • eGFR > 35 ml/min/1,73 m^2 e

  • Criteri di funzionalità renale (i pazienti devono soddisfare almeno uno dei seguenti CRITERI A, B o C):

    • A) Diminuzione dell'eGFR di ≥4 ml/min/1,73 m^2/anno (pendenza eGFR
    • B) proteinuria (UPCR) >2000 mg/g (UACR>1000 mg/g)
    • C) eGFR aggiustato per età e sesso (basato su CKD-Epi; maschi 18-23 eGFR
  • ACE inibitore e/o ARB, il regime posologico deve essere stabile per almeno 30 giorni prima dello screening
  • I soggetti di sesso femminile sessualmente attivi in ​​età fertile e i soggetti di sesso maschile sessualmente maturi devono accettare di praticare una vera astinenza in linea con il loro stile di vita preferito e abituale o di utilizzare due metodi contraccettivi efficaci accettabili per l'intera durata dello studio e per almeno 6 settimane dopo l'ultimo dose.
  • Test antidroga negativo per oppiacei, cocaina, eroina, fenciclidina, anfetamine (compresa l'ecstasy), barbiturici, benzodiazepine e cannabinoidi. A discrezione dell'investigatore, possono essere ammessi soggetti a cui sono state prescritte benzodiazepine, cannabinoidi o oppiacei con risultati positivi su uno screening farmacologico.
  • Risultati negativi dello screening per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) e l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Test biologici normali
  • In grado di comprendere tutte le procedure dello studio nel modulo di consenso informato (ICF) e disposto a rispettare tutti gli aspetti del protocollo

Criteri di esclusione:

  • Cause di malattia renale cronica a parte la sindrome di Alport (incluse ma non limitate ad altre malattie ereditarie che portano a malattia renale cronica, nefropatia diabetica, nefropatia ipertensiva, nefrite da lupus, nefropatia da IgA)
  • ESRD come evidenziato dalla terapia di dialisi in corso o storia di trapianto renale
  • Qualsiasi malattia clinicamente significativa entro 30 giorni prima dello screening o condizione medica o chirurgica (diversa dalla sindrome di Alport) che potrebbe interferire con la compliance allo studio del soggetto; confondere i risultati dello studio; sicurezza dei soggetti da impatto; o alterare in modo significativo l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci.
  • Peso > 110 kg
  • Qualsiasi storia di tumore maligno attivo nell'ultimo anno (storia di carcinoma basocellulare o squamocellulare localizzato e carcinoma cervicale in situ che è stato asportato/trattato in modo appropriato o una lesione maligna completamente asportata con una bassa probabilità di recidiva non sarà considerata esclusa)
  • Precedente trattamento con Bardoxolone entro 90 giorni prima dello screening
  • Storia o presenza di alcolismo o abuso di droghe entro 2 anni prima dello screening o altre condizioni sociali concomitanti che potrebbero potenzialmente interferire con la compliance allo studio del soggetto, a discrezione dello Sperimentatore
  • Partecipazione a un recente studio sperimentale e ricezione di un farmaco sperimentale o uso sperimentale di un farmaco autorizzato entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening
  • Anamnesi o presenza di ipersensibilità o reazione idiosincratica, allergica o altra reazione clinicamente significativa al farmaco in studio (incluso il placebo), ingredienti inattivi o composti correlati (ad esempio, altri prodotti oligonucleotidici)
  • Qualsiasi altra condizione o circostanza che, secondo l'opinione dello sperimentatore, possa rendere improbabile che il soggetto completi lo studio o si conformi alle procedure e ai requisiti dello studio, o possa rappresentare un rischio per la sicurezza e il benessere del soggetto

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni relative alla potenziale partecipazione di un paziente a uno studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Placebo/Lademirsen
I partecipanti hanno ricevuto dosi sottocutanee (SC) di placebo (abbinate a lademirsen) ogni settimana (QW) durante le 48 settimane del periodo di trattamento in doppio cieco (DB). I partecipanti che hanno ricevuto placebo e hanno completato il periodo di trattamento DB sono entrati nel periodo di trattamento di estensione in aperto (OLE) e hanno ricevuto lademirsen alla dose di 110 milligrammi (mg) una volta a settimana per altre 48 settimane (ovvero fino alla settimana 96).
Droga: lademirsen (SAR339375)
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: iniezione sottocutanea
Sperimentale: Lademirsen/Lademirsen
I partecipanti hanno ricevuto dosi SC di lademirsen 110 mg una volta a settimana durante le 48 settimane del periodo di trattamento DB. I partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento DB sono entrati nel periodo di trattamento OLE e hanno continuato lo stesso trattamento con lademirsen nel periodo OLE per altre 48 settimane (ovvero fino alla settimana 96).
Droga: Placebo
Forma farmaceutica: soluzione iniettabile Via di somministrazione: iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (TESAE)
Lasso di tempo: DB: dalla 1a dose di IMP fino alla 1a dose di IMP in OLE per i partecipanti che sono entrati in OLE (settimana 48); fino a 7 giorni dopo l'ultima dose per i partecipanti che non continuano l'OLE (settimana 49); OLE: prima dose di IMP (alla settimana 48) in OLE fino a 10 settimane dopo l'ultima dose (settimana 106)
Evento avverso (EA): qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio e non doveva necessariamente avere una relazione causale con il trattamento. Per evento avverso grave (SAE) si intende qualsiasi evento medico spiacevole che, a qualsiasi dosaggio: abbia provocato la morte, abbia messo in pericolo la vita, abbia richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, abbia provocato disabilità/incapacità persistente o significativa, sia un'anomalia congenita/difetto alla nascita , è stato un evento importante dal punto di vista medico. TEAE: EA con insorgenza dopo la prima dose di medicinale sperimentale (IMP) o EA esistenti che sono peggiorati durante il periodo TEAE (per il periodo DB: dalla prima somministrazione IMP fino alla prima somministrazione nel periodo OLE per i partecipanti che sono entrati nel periodo OLE; e fino a 7 giorni dopo l'ultima somministrazione di IMP per i partecipanti che non continuano il periodo OLE; per in aperto: tempo dalla prima somministrazione di IMP in aperto all'ultima somministrazione di IMP + 10 settimane).
DB: dalla 1a dose di IMP fino alla 1a dose di IMP in OLE per i partecipanti che sono entrati in OLE (settimana 48); fino a 7 giorni dopo l'ultima dose per i partecipanti che non continuano l'OLE (settimana 49); OLE: prima dose di IMP (alla settimana 48) in OLE fino a 10 settimane dopo l'ultima dose (settimana 106)
Periodo DB: variazione annualizzata rispetto al basale del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) alla settimana 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 48
La variazione annualizzata dell'eGFR è stata calcolata utilizzando l'equazione della creatinina della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) (per partecipanti con età superiore a 16 anni) come: eGFR=142*min(Scr/K, 1)α*max(Scr/K , 1)^-1.200*0.9938^Età*1.012 [se femmina], dove Scr = creatinina sierica in milligrammi per decilitro (mg/dL), K = 0,7 per le femmine (F) e 0,9 per i maschi (M), α = -0,241(F) e -0,302(M); età=anni, calcolata al momento della misurazione della creatinina. Le misurazioni dell'eGFR raccolte dal basale alla settimana 48 erano la variabile di risposta e includevano gli effetti fissi del trattamento (lademirsen o placebo), il fattore di stratificazione dell'eGFR di screening (meno di [<]60 rispetto a maggiore o uguale a [>=]60 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati [mL/min/1,73 m^2]), tempo e interazione trattamento per tempo. Media dei minimi quadrati (LS) ed errore standard (SE) stimati dal modello lineare a effetti misti.
Riferimento, settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo DB: variazione assoluta rispetto al basale dei valori eGFR alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
L’eGFR è stato utilizzato per misurare il livello di funzionalità renale e determinare lo stadio della malattia renale. eGFR è stato calcolato utilizzando l'equazione della creatinina CKD-EPI come: eGFR =142*min (Scr/K, 1) α*max (Scr/K, 1)^-1,200*0,9938^Età*1,012 [se femmina], dove Scr era la creatinina sierica in mg/dL, K è 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi, α era -0,241 per le femmine e -0,302 per i maschi. L'unità di età era anni, calcolata per riflettere l'età al momento in cui è stata misurata la creatinina.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione percentuale rispetto al basale nei valori eGFR alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
L’eGFR è stato utilizzato per misurare il livello di funzionalità renale e determinare lo stadio della malattia renale. eGFR è stato calcolato utilizzando l'equazione della creatinina CKD-EPI come: eGFR =142*min (Scr/K, 1) α*max (Scr/K, 1)^-1,200*0,9938^Età*1,012 [se femmina], dove Scr era la creatinina sierica in mg/dL, K è 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi, α era -0,241 per le femmine e -0,302 per i maschi. L'unità di età era anni, calcolata per riflettere l'età al momento in cui è stata misurata la creatinina.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: numero di partecipanti con una riduzione rispetto al basale dell'eGFR di <10%, <20%, <30% o <40% alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Alle settimane 24 e 48
La velocità di filtrazione glomerulare stimata è stata utilizzata per misurare il livello di funzionalità renale e determinare lo stadio della malattia renale. eGFR è stato calcolato utilizzando l'equazione della creatinina CKD-EPI come: eGFR = 142*min(Scr/K,1)α*max(Scr/K,1)^-1,200*0,9938^Età*1,012 [se femmina], dove Scr era la creatinina sierica in mg/dL, K è 0,7 per le femmine e 0,9 per i maschi, α era -0,241 per le femmine e -0,302 per i maschi. In questa misura di risultato è stato riportato il numero di partecipanti con una riduzione rispetto al basale del valore eGFR di <10%, <20%, <30% o <40% alle settimane 24 e 48.
Alle settimane 24 e 48
Periodo DB: numero di partecipanti che hanno sviluppato una malattia renale allo stadio terminale (ESRD)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
L'ESRD è stata definita come: eGFR <=15 ml/min/1,73 m^2; o inizio dell'emodialisi; o che hanno ricevuto un trapianto renale durante il periodo di trattamento in doppio cieco.
Dal basale fino alla settimana 48
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative (PCSA): parametri ematologici
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
I criteri per PCSA includevano: Emoglobina (Hb): <= 115 grammi per litro (g/L) (maschio), <= 95 g/L (femmina); maggiore o uguale a (>=) 185 g/L (18,5 g/dL) (maschi), >= 165 g/L (16,5 g/dL) (femmine); diminuzione rispetto al basale (DFB) = 20 g/L (2 g/dL); Ematocrito: <= 0,37 volume/volume (v/v) (maschio); <= 0,32 v/v (femmina); >= 0,55 v/v (maschi); >= 0,5 v/v (Femmina); Globuli Rossi (RBC):>=6 Tera/litro (L) e Piastrine: <100 Giga/L; >= 700 Giga/l.
Dal basale fino alla settimana 48
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri di funzionalità renale
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Criteri per anomalie potenzialmente clinicamente significative: Creatinina: >=150 micromol/L (adulti); variazione >=30% rispetto al basale, variazione >=100% rispetto al basale; Azoto ureico nel sangue: >=17 millimoli per litro (mmol/L); Acido urico: <120 micromol/L; >408 micromol/L; Clearance della creatinina: <15 ml/min; >=15 a <30 ml/min; >=30 a <60 ml/min; >=60 a <90 ml/min; >=90 ml/min; eGFR: < 15 ml/min/1,73 m^2; >=da 15 a <30 ml/min/1,73 m^2; >= da 30 a <60 ml/min/1,73 m^2; >= da 60 a <90 ml/min/1,73 m^2; >=90ml/min. I partecipanti potrebbero essere conteggiati più di una volta per le categorie specificate.
Dal basale fino alla settimana 48
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie di laboratorio potenzialmente clinicamente significative: parametri di funzionalità epatica
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Criteri per PCSA: Bilirubina totale (TBILI): >1,5 limite superiore della norma (ULN); >2ULN; Alanina aminotransferasi (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 LULN; >20 LULN; Aspartato aminotransferasi (AST): >3ULN; >5 ULN; >10 LULN; >20 LULN; Fosfatasi alcalina: >1,5 ULN; ALT>3 ULN e TBILI>2 ULN e bilirubina diretta>35% TBILI e TBILI>1,5 ULN.
Dal basale fino alla settimana 48
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative nei segni vitali
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Criteri per anomalie dei segni vitali potenzialmente clinicamente significative: pressione arteriosa sistolica (SBP): <=95 mmHg e DFB>=20 mmHg; >=160 mmHg e aumento rispetto al basale (IFB) >=20 mmHg; PAS (ortostatico): <=-20 mmHg; Pressione arteriosa diastolica (DBP): <=45 mmHg e DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg e IFB >=10 mmHg; PAD (ortostatico): <=10 mmHg; frequenza cardiaca (FC): <=50 battiti al minuto (bpm) e DFB >=20 bpm; >=120 bpm e IFB>=20 bpm e Peso: >=5% DFB; >=5% IFB.
Dal basale fino alla settimana 48
Periodo DB: numero di partecipanti con anomalie potenzialmente clinicamente significative nei risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 48
Criteri per anomalie ECG potenzialmente clinicamente significative: FC: <50 bpm; <50 bpm e DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm e DFB >=20 bpm; <30 bpm; <30 bpm e DFB >=20 bpm; >90 bpm; >=90 bpm e IFB >=20 bpm; >100 bpm; >=100 bpm e IFB >=20 bpm; >120 bpm; >=120 bpm e IFB >=20 bpm; Intervallo PR: >200 millisecondi (ms); >200 ms e IFB >=25%; >220ms; >220 ms e IFB >=25%; >240ms; >240 ms e IFB>=25%; Intervallo QRS: >110 ms; >110 ms e IFB >=25%; >120ms; >120 ms e IFB >=25%; Intervallo QT: >500 ms e QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 e <=60 ms; IFB >60 ms.
Dal basale fino alla settimana 48
Periodo DB: farmacocinetica (PK): concentrazione plasmatica di Lademirsen, del suo metabolita (RG0005) e SUM (Lademirsen+RG0005)
Lasso di tempo: Post-dose (4 ore) il Giorno 1, settimane 24 e 48
La concentrazione plasmatica post-dose (4 ore) di lademirsen, del suo principale metabolita attivo (RG0005) e di SUM (lademirsen+RG0005) al giorno 1 e alle settimane 24 e 48 è riportata nella misura degli esiti. Le concentrazioni SUM di 4 ore sono valori calcolati (somma di lademirsen+RG0005 misurati).
Post-dose (4 ore) il Giorno 1, settimane 24 e 48
Periodo DB: farmacocinetica: concentrazioni plasmatiche minime (Ctrough) di SUM (Lademirsen+RG0005)
Lasso di tempo: Pre-dose (fino a 4 ore prima della somministrazione del farmaco in studio) nelle settimane 4, 12, 24, 36 e 48
Il valore Ctrough è stato misurato dai campioni di plasma pre-dose (fino a 4 ore prima della somministrazione del farmaco in studio) raccolti alle settimane 4, 12, 24, 36 e 48. Le concentrazioni di SOMMA (lademirsen+RG0005) sono valori misurati (misure di dosaggio lademirsen+ RG0005).
Pre-dose (fino a 4 ore prima della somministrazione del farmaco in studio) nelle settimane 4, 12, 24, 36 e 48
Periodo DB: numero di partecipanti con risposta agli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione IMP (giorno 1) fino alla prima somministrazione nel periodo OLE per il partecipante che è entrato nel periodo OLE (ovvero fino a W48) e fino a 7 giorni dopo l'ultima somministrazione IMP per il partecipante che non continua il periodo OLE (ovvero fino a W49)
Le risposte ADA sono state classificate come: risposta indotta dal trattamento e risposta potenziata dal trattamento. Il partecipante il cui stato ADA era negativo al basale ma positivo (valore del titolo ADA >=50) in qualsiasi momento dopo il basale o mancante al basale è stato considerato affetto da ADA indotto dal trattamento. È stato considerato che il partecipante il cui stato ADA era positivo al basale (ADA preesistente) e il livello del titolo ADA in qualsiasi momento successivo al basale era significativamente più alto (>= due volte la diluizione minima richiesta) rispetto a quello al basale.
Dalla prima somministrazione IMP (giorno 1) fino alla prima somministrazione nel periodo OLE per il partecipante che è entrato nel periodo OLE (ovvero fino a W48) e fino a 7 giorni dopo l'ultima somministrazione IMP per il partecipante che non continua il periodo OLE (ovvero fino a W49)
Periodo DB: numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) associati a risposte anticorpali antifarmaco (ADA)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione IMP (giorno 1) fino alla prima somministrazione nel periodo OLE per il partecipante che è entrato nel periodo OLE (ovvero fino a W48) e fino a 7 giorni dopo l'ultima somministrazione IMP per il partecipante che non continua il periodo OLE (ovvero fino a W49)
TEAE: gli eventi avversi si sono sviluppati/peggiorati/sono diventati gravi durante il periodo TEAE (dalla prima somministrazione IMP nel periodo DB alla prima somministrazione nel periodo OLE per coloro che sono entrati in OLE (ovvero fino a W48), fino a 7 giorni dopo l'ultima dose per coloro che non hanno continuato al periodo OLE (ovvero fino a W49). TESAE: qualsiasi evento medico spiacevole che ha provocato la morte, ha messo in pericolo la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, ha provocato disabilità persistente/significativa, è stato un'anomalia congenita/difetto congenito o un evento importante dal punto di vista medico. La risposta ADA è stata classificata come indotta dal trattamento (partecipante il cui stato ADA era positivo [valore del titolo ADA >=50] in qualsiasi momento dopo il basale ed era negativo/mancante al basale), potenziata dal trattamento (partecipante il cui stato ADA era positivo al basale e ADA il livello del titolo in qualsiasi momento successivo al basale era significativamente più alto). In questa misura di risultato, è stato riportato il numero di partecipanti con TEAE secondo le risposte ADA (positive o negative).
Dalla prima somministrazione IMP (giorno 1) fino alla prima somministrazione nel periodo OLE per il partecipante che è entrato nel periodo OLE (ovvero fino a W48) e fino a 7 giorni dopo l'ultima somministrazione IMP per il partecipante che non continua il periodo OLE (ovvero fino a W49)
Periodo DB: variazione rispetto al basale nel MicroRNA-21 circolante alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
I microRNA-21 circolanti erano i biomarcatori di supporto valutati nello studio.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale dei valori di azoto ureico nel sangue (BUN) alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
BUN è stato il biomarcatore di supporto valutato durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del BUN alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale del rapporto proteine ​​urinarie/creatinina alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
Le proteine ​​urinarie e la creatinina erano i biomarcatori di supporto valutati durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del rapporto proteine ​​urinarie/creatinina alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale del rapporto albumina/creatinina urinaria alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
L’albumina urinaria e la creatinina erano i biomarcatori di supporto valutati durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del rapporto tra albumina urinaria e creatinina alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale del rapporto fattore di crescita epidermico (EGF)/creatinina nelle urine alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
EGF e creatinina sono stati i biomarcatori di supporto valutati durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione dal basale del rapporto EGF urinario rispetto alla creatinina alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale dei valori di creatinina nel sangue alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
La creatinina era il biomarcatore di supporto valutato durante lo studio. In questa misura di risultato è stata riportata la variazione rispetto al basale dei valori di creatinina nel sangue alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale dei valori di creatinina urinaria alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
La creatinina era il biomarcatore di supporto valutato durante lo studio. In questa misura di risultato è stata riportata la variazione rispetto al basale dei valori di creatinina urinaria alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale dei valori di cistatina C nel sangue alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
La cistatina C è stata il biomarcatore di supporto valutato durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale dei valori di cistatina C nel sangue alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale del rapporto cistatina C/creatinina nelle urine alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
La cistatina C e la creatinina sono stati i biomarcatori di supporto valutati durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del rapporto cistatina C/creatinina nelle urine alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale dei valori del fattore di crescita beta 1 di trasformazione del sangue alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
Il fattore di crescita trasformante beta 1 è stato il biomarcatore di supporto valutato durante lo studio. In questa misura di risultato è stata riportata la variazione rispetto al basale dei valori del fattore di crescita beta 1 di trasformazione del sangue alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale del rapporto fattore di crescita trasformante beta 1/creatinina delle urine alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
Il fattore di crescita trasformante beta 1 e la creatinina sono stati i biomarcatori di supporto valutati durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del fattore di crescita beta 1 trasformante l'urina rispetto al rapporto della creatinina alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale dei valori di lipocalina-2 nel sangue alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
La lipocalina-2 nel sangue è stato il biomarcatore di supporto valutato durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale della lipocalina-2 nel sangue alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48
Periodo DB: variazione rispetto al basale del rapporto lipocalina-2/creatinina nelle urine alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Riferimento, settimane 24 e 48
Lipocalina-2 e Creatinina sono stati i biomarcatori di supporto valutati durante lo studio. In questa misura di esito è stata riportata la variazione rispetto al basale del rapporto lipocalina-2/creatinina nelle urine alle settimane 24 e 48.
Riferimento, settimane 24 e 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

22 settembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

22 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 agosto 2016

Primo Inserito (Stimato)

4 agosto 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

11 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACT16248
  • 2019-004394-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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