Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Lademirsen (SAR339375) u pacientů s Alportovým syndromem (HERA)

10. září 2025 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti, farmakodynamiky a farmakokinetiky přípravku Lademirsen (SAR339375) pro subkutánní injekci podávanou každý týden pacientům s Alportovým syndromem

Primární cíle:

  • Posoudit účinnost lademirsenu (SAR339375) při snižování poklesu renálních funkcí
  • K posouzení bezpečnosti a snášenlivosti lademirsenu (SAR339375) u subjektů s Alportovým syndromem

Sekundární cíle:

  • Stanovit plazmatické farmakokinetické (PK) parametry mateřské sloučeniny a jejích metabolitů
  • K posouzení potenciální tvorby protilátek proti léčivům (ADA) po podání lademirsenu (SAR339375)
  • Zhodnotit farmakodynamický účinek lademirsenu (SAR339375) na miR-21 a na změny biomarkerů poškození ledvin a funkce.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Plánovaná délka účasti ve studii u každého subjektu je až cca 110 týdnů (od screeningu po ukončení sledování). To zahrnuje:

  • Screening/základní období až 4 týdny
  • Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná léčebná doba 48 týdnů
  • Otevřená prodloužená léčba v délce 48 týdnů (všechny subjekty vstoupí do 48týdenního otevřeného prodlouženého období a dostanou aktivní léčbu lademirsenem (SAR339375))
  • Doba sledování po léčbě 10 týdnů

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

43

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Investigational Site Number :0360003
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Investigational Site Number :0360001
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Investigational Site Number :0360002
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Investigational Site Number :2500001
      • Toulouse, Francie, 31403
        • Investigational Site Number :2500002
  • Německo
      • Cologne, Německo, 50937
        • Uniklinik Köln, Innere Medizin II - Nephrologie, Rheumatologie, Diabetologie und Allgemeine Innere Medizin_Investigational Site Number :2760001
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen, Klinik für Nephrologie und Rheumatologie_Investigational Site Number :2760002
  • Spojené království
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE7 7DN
        • Investigational Site Number :8260003
    • London, City of
      • London, London, City of, Spojené království, NW3 2QG
        • Investigational Site Number :8260001
    • Nottinghamshire
      • Nottingham, Nottinghamshire, Spojené království, NG5 1PB
        • Investigational Site Number :8260002
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90024
        • Investigational Site Number :8400002
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota Childrens' Hospital_Investigational Site Number :8400003
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center_Investigational Site Number :8400004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • The Cleveland Clinic Foundation_Investigational Site Number :8400001
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah_Investigational Site Number :8400005
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100034
        • Investigational Site Number :1560001
      • Beijing, Čína, 100730
        • Investigational Site Number :1560002
      • Guangzhou, Čína, 510080
        • Investigational Site Number :1560004
  • Španělsko
      • Granada, Španělsko, 18014
        • Investigational Site Number :7240003
    • Andalusia
      • Córdoba, Andalusia, Španělsko, 14004
        • Investigational Site Number :7240005
    • Barcelona [Barcelona]
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Španělsko, 08025
        • Investigational Site Number :7240001
      • Barcelona, Barcelona [Barcelona], Španělsko, 08035
        • Investigational Site Number :7240004
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid / Madrid, Madrid, Comunidad de, Španělsko, 28040
        • Investigational Site Number :7240002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Muž nebo žena

  • Potvrzená diagnóza Alportova syndromu

    1. Klinická diagnóza (hematurie, rodinná anamnéza, ztráta sluchu, změna oka), AND
    2. Genetické potvrzení Alportova syndromu u subjektu nebo člena rodiny, NEBO
    3. Biopsie ledvin ukazující abnormality glomerulární bazální membrány (např. významné ztenčení, ztluštění, nepravidelnost nebo světlost) v souladu s Alportovým syndromem.
  • Věk 18-55 let
  • eGFR > 35 ml/min/1,73 m^2 a

  • Kritéria funkce ledvin (pacienti musí splňovat alespoň jedno z následujících KRITÉRIÍ A, B nebo C):

    • A) Pokles eGFR ≥4 ml/min/1,73 m^2/rok (sklon eGFR
    • B) proteinurie (UPCR) >2000 mg/g (UACR>1000 mg/g)
    • C) eGFR upravená podle věku a pohlaví (na základě CKD-Epi; eGFR u mužů 18–23 let
  • ACE inhibitor a/nebo ARB, dávkovací režim by měl být stabilní alespoň 30 dní před screeningem
  • Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a sexuálně zralí muži musí souhlasit s tím, že budou praktikovat skutečnou abstinenci v souladu se svým preferovaným a obvyklým životním stylem nebo s používáním dvou přijatelných účinných metod antikoncepce po celou dobu trvání studie a alespoň 6 týdnů po poslední dávka.
  • Negativní drogový screening na opiáty, kokain, heroin, fencyklidin, amfetaminy (včetně extáze), barbituráty, benzodiazepiny a kanabinoidy. Podle uvážení zkoušejícího mohou být povoleny subjekty předepsané benzodiazepiny, kanabinoidy nebo opiáty s pozitivními výsledky na drogovém screeningu.
  • Negativní výsledky screeningu na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg), protilátky proti viru hepatitidy C (HCV) a protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Normální biologické testy
  • Schopný porozumět všem postupům studie ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a ochotný dodržovat všechny aspekty protokolu

Kritéria vyloučení:

  • Příčiny chronického onemocnění ledvin kromě Alportova syndromu (včetně, ale bez omezení na jiné dědičné poruchy vedoucí k chronickému onemocnění ledvin, diabetické nefropatii, hypertenzní nefropatii, lupusové nefritidě, IgA nefropatii)
  • ESRD, o čemž svědčí pokračující dialyzační léčba nebo transplantace ledvin v anamnéze
  • Jakékoli klinicky významné onemocnění během 30 dnů před screeningem nebo chirurgický nebo zdravotní stav (jiný než Alportův syndrom), které by mohlo narušovat soulad subjektu se studiem; zmást výsledky studie; bezpečnost předmětu nárazu; nebo významně změnit absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování léků.
  • Hmotnost > 110 kg
  • Jakákoli anamnéza aktivní malignity během posledního 1 roku (anamnéza lokalizovaného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu a cervikálního karcinomu in situ, který byl excidován/vhodně léčen, nebo plně excidovaná maligní léze s nízkou pravděpodobností recidivy nebude považována za vylučující)
  • Předchozí léčba bardoxolonem během 90 dnů před screeningem
  • Anamnéza nebo přítomnost alkoholismu nebo zneužívání drog během 2 let před screeningem nebo jiných souběžných sociálních podmínek, které by potenciálně narušovaly soulad subjektu se studiem, podle uvážení zkoušejícího
  • Účast v nedávné výzkumné studii a obdržení testovaného léku nebo testovaného použití registrovaného léku během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před screeningem
  • Anamnéza nebo přítomnost hypersenzitivity nebo idiosynkratické, alergické nebo jiné klinicky významné reakce na studovaný lék (včetně placeba), neaktivní složky nebo příbuzné sloučeniny (např. jiné oligonukleotidové produkty)
  • Jakákoli jiná podmínka nebo okolnost, která podle názoru zkoušejícího může způsobit, že subjekt nedokončí studii nebo nesplní studijní postupy a požadavky, nebo mohou představovat riziko pro bezpečnost a pohodu subjektu.

Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast pacienta v klinickém hodnocení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Placebo/Lademirsen
Účastníci dostávali subkutánní (SC) dávky placeba (odpovídající lademirsenu) každý týden (QW) během 48 týdnů dvojitě zaslepeného (DB) léčebného období. Účastníci, kteří dostávali placebo a dokončili období léčby DB, vstoupili do období otevřeného prodloužení (OLE) a dostávali lademirsen v dávce 110 miligramů (mg) QW po dobu dalších 48 týdnů (tj. do 96. týdne).
Lék: lademirsen (SAR339375)
Léková forma: Injekční roztok Cesta podání: Subkutánní injekce
Experimentální: Lademirsen/Lademirsen
Účastníci dostávali SC dávky lademirsenu 110 mg QW během 48 týdnů období léčby DB. Účastníci, kteří dokončili období léčby DB, vstoupili do období léčby OLE a pokračovali ve stejné léčbě lademirsenem v období OLE dalších 48 týdnů (tj. do 96. týdne).
Lék: Placebo
Léková forma: Injekční roztok Cesta podání: Subkutánní injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TESAE)
Časové okno: DB: od 1. dávky IMP do 1. dávky IMP v OLE pro účastníka, který vstoupil do OLE (48. týden); až 7 dní po poslední dávce pro účastníka, který nepokračuje v OLE (49. týden); OLE: 1. dávka IMP (v týdnu 48) v OLE až 10 týdnů po poslední dávce (týden 106)
Nežádoucí příhoda (AE): jakákoliv nepříznivá zdravotní událost u účastníka, který dostával studovaný lék a nemusel nutně mít příčinnou souvislost s léčbou. Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce: vedla k úmrtí, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou , byla z lékařského hlediska významná událost. TEAE: AE s nástupem po první dávce hodnoceného léčivého přípravku (IMP) nebo existující AE, které se zhoršily během období TEAE (pro období DB: od prvního podání IMP až po první podání v období OLE pro účastníka, který vstoupil do období OLE; a až do 7 dní po poslední administraci IMP pro účastníka, který nepokračuje v období OLE; pro otevřené období: čas od 1. administrace IMP v otevřeném režimu do poslední administrace IMP + 10 týdnů).
DB: od 1. dávky IMP do 1. dávky IMP v OLE pro účastníka, který vstoupil do OLE (48. týden); až 7 dní po poslední dávce pro účastníka, který nepokračuje v OLE (49. týden); OLE: 1. dávka IMP (v týdnu 48) v OLE až 10 týdnů po poslední dávce (týden 106)
Období DB: Anualizovaná změna od výchozí hodnoty v odhadované míře glomerulární filtrace (eGFR) ve 48. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 48
Anualizovaná změna eGFR byla vypočtena pomocí kreatininové rovnice pro spolupráci při epidemiologii chronických onemocnění ledvin (CKD-EPI) (pro účastníky s věkem vyšším než 16 let) jako: eGFR=142*min(Scr/K, 1)α*max(Scr/K , 1)^-1,200*0,9938^Věk*1,012 [pokud jsou ženy], kde Scr = sérový kreatinin v miligramech na decilitr (mg/dl), K = 0,7 pro ženy (F) a 0,9 pro muže (M), α = -0,241 (F) a -0,302(M); věk=roky, vypočteno v době měření kreatininu. Měření eGFR shromážděná od výchozího stavu do 48. týdne byla proměnnou odezvy a zahrnovala fixní účinky léčby (lademirsen nebo placebo), screeningový stratifikační faktor eGFR (méně než [<]60 versus větší nebo rovno [>=]60 mililitrů za minutu za minutu 1,73 metru čtverečního [ml/min/1,73 m^2]), čas a interakce mezi léčbou. Průměr nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba (SE) odhadnuté lineárním modelem se smíšeným efektem.
Výchozí stav, týden 48

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Období DB: Absolutní změna od výchozí hodnoty v hodnotách eGFR v týdnu 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
eGFR byl použit k měření úrovně funkce ledvin a stanovení stadia onemocnění ledvin. eGFR byla vypočtena pomocí CKD-EPI kreatininové rovnice jako: eGFR = 142*min (Scr/K, 1) a*max (Scr/K, 1)^-1,200*0,9938^Věk*1,012 [pokud žena], kde Scr byl sérový kreatinin v mg/dl, K je 0,7 pro ženy a 0,9 pro muže, α bylo -0,241 pro ženy a -0,302 pro muže. Jednotkou věku byly roky, vypočítané tak, aby odrážely věk v době měření kreatininu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Procentuální změna hodnot eGFR oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
eGFR byl použit k měření úrovně funkce ledvin a stanovení stadia onemocnění ledvin. eGFR byla vypočtena pomocí CKD-EPI kreatininové rovnice jako: eGFR = 142*min (Scr/K, 1) a*max (Scr/K, 1)^-1,200*0,9938^Věk*1,012 [pokud žena], kde Scr byl sérový kreatinin v mg/dl, K je 0,7 pro ženy a 0,9 pro muže, α bylo -0,241 pro ženy a -0,302 pro muže. Jednotkou věku byly roky, vypočítané tak, aby odrážely věk v době měření kreatininu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Počet účastníků se snížením eGFR od výchozí hodnoty <10 %, <20 %, <30 % nebo <40 % v týdnech 24 a 48
Časové okno: Ve 24. a 48. týdnu
Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace byla použita k měření úrovně funkce ledvin a stanovení stadia onemocnění ledvin. eGFR byla vypočtena pomocí CKD-EPI kreatininové rovnice jako: eGFR = 142*min(Scr/K,1)α*max(Scr/K,1)^-1,200*0,9938^Věk*1,012 [pokud žena], kde Scr byl sérový kreatinin v mg/dl, K je 0,7 pro ženy a 0,9 pro muže, α bylo -0,241 pro ženy a -0,302 pro muže. Počet účastníků se snížením hodnoty eGFR od výchozí hodnoty <10 %, <20 %, <30 % nebo <40 % v týdnech 24 a 48 byl uveden v tomto výsledném měření.
Ve 24. a 48. týdnu
Období DB: Počet účastníků, u kterých se vyvinulo konečné stadium renálního onemocnění (ESRD)
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
ESRD bylo definováno jako: eGFR <=15 ml/min/1,73 m^2; nebo zahájení hemodialýzy; nebo podstoupení transplantace ledvin během dvojitě zaslepeného léčebného období.
Od základního stavu do 48. týdne
DB období: Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami (PCSA): Hematologické parametry
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Kritéria pro PCSA zahrnovala: Hemoglobin (Hb): <= 115 gramů na litr (g/l) (muži), <= 95 g/l (ženy); větší nebo rovno (>=) 185 g/l (18,5 g/dl) (muž), >= 165 g/l (16,5 g/dl) (žena); pokles od základní linie (DFB) = 20 g/l (2 g/dl); Hematokrit: <= 0,37 objem/objem (v/v) (muž); <= 0,32 v/v (samice); >= 0,55 obj./obj. (samci); >= 0,5 v/v (samice); Červené krvinky (RBC):>=6 Tera/litr (L) a krevní destičky: <100 Giga/L; >= 700 Giga/L.
Od základního stavu do 48. týdne
Období DB: Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Parametry funkce ledvin
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality: Kreatinin: >=150 mikromol/l (dospělí); >=30% změna od výchozího stavu, >=100% změna od výchozího stavu; Dusík močoviny v krvi: >=17 milimolů na litr (mmol/l); kyselina močová: <120 mikromol/l; >408 mikromol/l; Clearance kreatininu: <15 ml/min; >=15 až <30 ml/min; >=30 až <60 ml/min; >=60 až <90 ml/min; >=90 ml/min; eGFR: < 15 ml/min/1,73 m^2; >=15 až <30 ml/min/1,73 m^2; >=30 až <60 ml/min/1,73 m^2; >=60 až <90 ml/min/1,73 m^2; >=90 ml/min. Účastníci mohou být započítáni více než jednou pro určité kategorie.
Od základního stavu do 48. týdne
Období DB: Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými laboratorními abnormalitami: Parametry jaterních funkcí
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Kritéria pro PCSA: Celkový bilirubin (TBILI): >1,5 horní hranice normy (ULN); >2 ULN; Alaninaminotransferáza (ALT): >3 ULN; >5 ULN; >10 ULN; >20 ULN; Aspartátaminotransferáza (AST): >3ULN; >5 ULN; >10 ULN; >20 ULN; Alkalická fosfatáza: >1,5 ULN; ALT>3 ULN a TBILI>2 ULN a přímý bilirubin> 35 % TBILI a TBILI> 1,5 ULN.
Od základního stavu do 48. týdne
Období DB: Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami vitálních funkcí
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality vitálních funkcí: Systolický krevní tlak (SBP):<=95 mmHg a DFB >=20 mmHg; >=160 mmHg a zvýšení od výchozí hodnoty (IFB) >=20 mmHg; SBP (ortostatický): <=-20 mmHg; Diastolický krevní tlak (DBP): <=45 mmHg a DFB >=10 mmHg; >=110 mmHg a IFB >=10 mmHg; DBP (ortostatické): <=10 mmHg; srdeční frekvence (HR): <=50 tepů za minutu (bpm) a DFB >=20 tepů za minutu; >=120 bpm a IFB>=20 bpm a hmotnost: >=5 % DFB; >=5 % IFB.
Od základního stavu do 48. týdne
Období DB: Počet účastníků s potenciálně klinicky významnými abnormalitami v nálezech 12svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Od základního stavu do 48. týdne
Kritéria pro potenciálně klinicky významné abnormality EKG: HR: <50 bpm; <50 bpm a DFB >=20 bpm; <40 bpm; <40 bpm a DFB >=20 bpm; <30 bpm; <30 bpm a DFB >=20 bpm; >90 bpm; >=90 bpm a IFB >=20 bpm; >100 bpm; >=100 bpm a IFB >=20 bpm; >120 bpm; >=120 bpm a IFB >=20 bpm; PR interval: >200 milisekund (ms); >200 ms a IFB >=25 %; >220 ms; >220 ms a IFB >=25 %; >240 ms; >240 ms a IFB > = 25 %; QRS interval: >110 ms; >110 ms a IFB >=25 %; >120 ms; >120 ms a IFB >=25 %; QT interval: >500 ms a QTc Fridericia (QTc F): >450 ms; >480 ms; >500 ms; IFB >30 a <=60 ms; IFB >60 ms.
Od základního stavu do 48. týdne
DB období: Farmakokinetika (PK): Plazmatická koncentrace Lademirsen, jeho metabolit (RG0005) a SUM (Lademirsen+RG0005)
Časové okno: Po dávce (4 hodiny) 1. den, 24. a 48. týden
Plazmatická koncentrace lademirsenu, jeho aktivního hlavního metabolitu (RG0005) a SUM (lademirsen+RG0005) po dávce (4 hodiny) v den 1 a v týdnech 24 a 48 jsou uvedeny ve výsledném měření. 4hodinové koncentrace SUM jsou vypočtené hodnoty (součet naměřených hodnot lademirsen+RG0005).
Po dávce (4 hodiny) 1. den, 24. a 48. týden
DB období: Farmakokinetika: Minimální plazmatické koncentrace (Ctrough) SUM (Lademirsen+RG0005)
Časové okno: Před podáním dávky (až 4 hodiny před podáním studovaného léku) ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Ctrough byla měřena ze vzorků plazmy odebraných v týdnech 4, 12, 24, 36 a 48 před podáním dávky (až 4 hodiny před podáním studovaného léku). Koncentrace SUM (lademirsen+RG0005) jsou naměřené hodnoty (test měří lademirsen+ RG0005).
Před podáním dávky (až 4 hodiny před podáním studovaného léku) ve 4., 12., 24., 36. a 48. týdnu
Období DB: Počet účastníků s odezvou protidrogových protilátek (ADA) vyžadujících léčbu
Časové okno: Od první administrace IMP (1. den) do první administrace v období OLE pro účastníka, který vstoupil do období OLE (tj. do W48) a do 7 dnů po poslední administraci IMP pro účastníka, který nepokračuje v období OLE (tj. do W49)
ADA reakce byly kategorizovány jako: léčbou indukovaná a léčbou zesílená reakce. Účastník, jehož stav ADA byl negativní na začátku, ale pozitivní (hodnota titru ADA >=50) kdykoli po výchozí hodnotě nebo chyběl na začátku, byl považován za účastníka, který má ADA vyvolanou léčbou. Účastník, jehož stav ADA byl pozitivní na začátku (předběžná ADA) a hladina titru ADA kdykoli po výchozí hodnotě byla významně vyšší (>= dvojnásobek minimálního požadovaného ředění) než na začátku, byl považován za účastníka, který má ADA zesílenou léčbou.
Od první administrace IMP (1. den) do první administrace v období OLE pro účastníka, který vstoupil do období OLE (tj. do W48) a do 7 dnů po poslední administraci IMP pro účastníka, který nepokračuje v období OLE (tj. do W49)
Období DB: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) spojenými s odpověďmi protilátek (ADA)
Časové okno: Od první administrace IMP (1. den) do první administrace v období OLE pro účastníka, který vstoupil do období OLE (tj. do W48) a do 7 dnů po poslední administraci IMP pro účastníka, který nepokračuje v období OLE (tj. do W49)
TEAE: AE se vyvinul/zhoršil/stal se závažným během období TEAE (od prvního podání IMP v období DB do prvního podání v období OLE u těch, kteří vstoupili do OLE (tj. do W48), až 7 dní po poslední dávce u těch, kteří nepokračují do období OLE (tj. do W49). TESAE: jakákoli neobvyklá lékařská událost, která měla za následek smrt, byla život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci/prodloužení hospitalizace, měla za následek přetrvávající/značnou invaliditu, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo lékařsky významnou událostí. Odpověď ADA byla kategorizována jako léčba vyvolaná (účastník, jehož stav ADA byl pozitivní [hodnota titru ADA >=50] kdykoli po výchozím stavu a byl negativní/chybějící při výchozím stavu), posílená léčbou (účastník, jehož stav ADA byl pozitivní na začátku a ADA hladina titru kdykoli po výchozí hodnotě byla významně vyšší). V tomto měření výsledku byl hlášen počet účastníků s TEAE podle odpovědí ADA (pozitivních nebo negativních).
Od první administrace IMP (1. den) do první administrace v období OLE pro účastníka, který vstoupil do období OLE (tj. do W48) a do 7 dnů po poslední administraci IMP pro účastníka, který nepokračuje v období OLE (tj. do W49)
Období DB: Změna od výchozího stavu v cirkulující MicroRNA-21 v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Cirkulující mikroRNA-21 byly podpůrné biomarkery hodnocené ve studii.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna hodnot dusíku močoviny v krvi (BUN) od výchozích hodnot v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
BUN byl podpůrný biomarker hodnocený během studie. V tomto výsledném ukazateli byla hlášena změna BUN od výchozí hodnoty ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna poměru protein/kreatinin v moči oproti výchozí hodnotě v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Protein v moči a kreatinin byly podpůrným biomarkerem hodnoceným během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v poměru bílkovin v moči ke kreatininu ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna poměru albumin/kreatinin v moči oproti výchozí hodnotě v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Močový albumin a kreatinin byly podpůrnými biomarkery hodnocenými během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v poměru albuminu a kreatininu v moči ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna poměru epidermálního růstového faktoru (EGF)/kreatininu oproti výchozí hodnotě v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
EGF a kreatinin byly podpůrným biomarkerem hodnoceným během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v poměru EGF ke kreatininu v moči ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna hodnot kreatininu v krvi od výchozích hodnot v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Kreatinin byl podpůrným biomarkerem hodnoceným během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna hodnot kreatininu v krvi od výchozích hodnot ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna hodnot kreatininu v moči oproti výchozí hodnotě v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Kreatinin byl podpůrným biomarkerem hodnoceným během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna hodnot kreatininu v moči od výchozích hodnot ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna hodnot cystatinu C v krvi od výchozích hodnot v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Cystatin C byl podpůrným biomarkerem hodnoceným během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty hodnot cystatinu C v krvi ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna poměru cystatinu C/kreatininu v moči oproti výchozí hodnotě v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Cystatin C a kreatinin byly podpůrné biomarkery hodnocené během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna poměru cystatinu C ke kreatininu oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 a 48.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna hodnot krevního transformačního růstového faktoru Beta 1 oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Transformující růstový faktor beta 1 byl podpůrným biomarkerem hodnoceným během studie. Změna hodnot krevního transformačního růstového faktoru beta 1 oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 a 48 byla hlášena v tomto výsledném měření.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna poměru růstového faktoru transformujícího moč beta 1/kreatininu oproti výchozí hodnotě v týdnu 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
V průběhu studie byly hodnoceny podpůrné biomarkery transformující růstový faktor beta 1 a kreatinin. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v poměru růstového faktoru beta 1 transformujícího moč ke kreatininu ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna hodnot krevního lipokalinu-2 od výchozích hodnot v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Krevní Lipocalin-2 byl podpůrným biomarkerem hodnoceným během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty v krevním lipokalinu-2 ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden
Období DB: Změna poměru lipokalin-2/kreatinin v moči oproti výchozí hodnotě v týdnech 24 a 48
Časové okno: Výchozí stav, 24. a 48. týden
Lipocalin-2 a kreatinin byly podpůrné biomarkery hodnocené během studie. V tomto výsledném měření byla hlášena změna od výchozí hodnoty poměru lipokalinu-2 ke kreatininu v moči ve 24. a 48. týdnu.
Výchozí stav, 24. a 48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

22. září 2022

Dokončení studie (Aktuální)

22. září 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. srpna 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

4. srpna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

11. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACT16248
  • 2019-004394-10 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Alportův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit