만성 부갑상샘기능저하증이 있는 일본인 참가자의 rhPTH(1-84) 치료에 대한 임상 연구
2022년 10월 6일 업데이트: Shire
만성 부갑상선기능저하증이 있는 일본 피험자에서 rhPTH(1-84) 치료에 대한 3상 오픈 라벨 임상 연구
이 임상 연구는 26주 동안 만성 부갑상샘기능저하증이 있는 일본인 참가자에게 재조합 인간 부갑상샘 호르몬(rhPTH[1-84]) 반복 투여의 안전성과 효능을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Aichi-Ken
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Toyoake-shi, Aichi-Ken, 일본, 470-1192
- Fujita Health University Hospital
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Fukuoka-Ken
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Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, 일본, 807-8556
- University of Occupational and Environmental Health Japan
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Osaka-Fu
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Osaka-shi, Osaka-Fu, 일본, 545-8586
- Osaka City University Hospital
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Shimane-Ken
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Izumo-shi, Shimane-Ken, 일본, 693-8501
- Shimane University Hospital
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Tokushima-Ken
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Tokushima-shi, Tokushima-Ken, 일본, 770-8503
- Tokushima University Hospital
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Tokyo-To
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Bunkyo-ku, Tokyo-To, 일본, 113-8655
- University of Tokyo Hospital
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Koto-ku, Tokyo-To, 일본, 135-8550
- The Cancer Institute Hospital of JFCR
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Minato-ku, Tokyo-To, 일본, 105-8470
- Toranomon Hospital
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Shinjuku-ku, Tokyo-To, 일본, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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Shinjuku-ku, Tokyo-To, 일본, 160-8582
- Keio University Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
20년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 참가자는 정보에 입각한 동의서에 서명하고 날짜를 기입했습니다.
- 참가자는 20세에서 85세까지의 성인 남성 또는 여성입니다.
- 참가자는 일본에 거주하며 일본인입니다. 이 경우 일본인은 일본인 부모와 일본인 외조부모 사이에서 일본에서 태어난 것으로 정의됩니다.
- 참가자는 스크리닝 전 18개월 이상 발병한 만성 부갑상선기능저하증 진단을 받았습니다. 진단은 부적절하게 낮은 혈청 온전한 부갑상선 호르몬(PTH)이 수반되는 상황에서 저칼슘혈증의 과거 생화학적 증거를 기반으로 합니다. 그러한 증거를 사용할 수 없는 경우 만성 부갑상선기능저하증 진단은 다른 강력한 병력을 기반으로 Shire 의료 모니터에 의해 확인되어야 합니다.
- 참가자는 하루에 1마이크로그램(mcg) 이상(>=)의 알파칼시돌(또는 하루에 >=0.5mcg의 칼시트리올 또는 하루에 >=0.3mcg의 칼시트리올 등가 용량)을 사용하여 활성 비타민 D 요법으로 치료를 받았습니다. ) 기준선 이전.
- 참가자는 연구 약물의 매일 피하(SC) 자가 주사를 수행할 의향 및 능력을 나타냈습니다(또는 주사를 수행할 지정인, 즉 가족 구성원 또는 간병인이 있을 것임).
- 가임 여성은 프로토콜의 피임 요구 사항을 준수하는 데 동의해야 합니다.
- 25세 미만(<)인 참가자는 뼈 나이 X-레이(왼쪽 손목 및 손의 단일 후전방 X-레이)를 기반으로 한 스크리닝에서 골단 폐쇄의 방사선학적 증거를 보여줍니다.
참가자는 다음 기준 중 하나를 충족합니다.
- 갑상선 호르몬 대체 요법을 받고 있지 않은 경우 참가자는 스크리닝 시 정상 실험실 한도 내의 혈청 갑상선 자극 호르몬(TSH) 수치를 보입니다.
- 갑상선 호르몬 대체 요법을 받는 경우, 스크리닝 전 최소 3개월 동안 용량이 안정적이어야 하고 혈청 TSH 수치가 실험실 기준 범위 내에 있어야 합니다.
- 참가자는 25-하이드록시비타민 D 수치 >=50 nmol/L(밀리리터당 20 나노그램[ng/mL]) 및 < 실험실 참조 범위의 정상 상한(ULN)을 가집니다.
- 참가자의 혈청 크레아티닌 실험실 수치는 리터당 132.6마이크로몰(mcmoles/L) 미만입니다(데시리터당 1.5밀리그램[mg/dL]).
- 참가자는 기준선에서 실험실 참조 범위 내의 혈청 마그네슘 수치를 가지고 있습니다.
참가자는 조사자의 의견 및 스폰서의 의료 모니터에 의한 승인을 기반으로 스크리닝 6개월 이내에 표준 요법으로 적절하게 제어되지 않습니다. 예를 들어:
- 저칼슘혈증(알부민 보정 혈청 칼슘 <8.0 mg/dL) 또는
- 고칼슘뇨증(남성의 경우 소변 칼슘[mg/dL]/크레아티닌[mg/dL] 비율 >0.4 또는 24시간 소변 칼슘 배설 >7.5밀리몰(mmol)[300밀리그램{mg}]/24시간 및 >6.25밀리몰(mmol) [250mg]/여성의 경우 24시간) 또는,
- 부갑상선기능저하증의 증상.
제외 기준:
- 참가자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인(들)은 연구의 성격, 범위 및 가능한 결과를 이해할 수 없습니다.
- 참가자가 프로토콜을 준수할 수 없는 경우(예: 프로토콜 일정에 비협조적이거나, 모든 연구 절차에 동의하는 것을 거부하거나, 평가를 위해 돌아올 수 없거나, 연구를 완료할 가능성이 없는 경우) 감시 장치.
- 참여자는 활성 갑상선 기능 항진증, 파제트병, 제1형 당뇨병 또는 제대로 조절되지 않는 제2형 당뇨병(헤모글로빈 A1c[HbA1c] >8%)과 같은 부갑상선기능저하증 이외의 칼슘 대사 또는 칼슘-인산 항상성에 영향을 줄 수 있는 모든 질병이 있습니다. 및 만성 심장, 간 또는 신장 질환, 쿠싱 증후군, 신경근 질환, 류마티스성 관절염, 골수종, 췌장염, 영양실조, 구루병, 최근의 장기간 부동, 활동성 악성종양, 원발성 또는 속발성 부갑상샘기능항진증, 부갑상샘암의 병력, 뇌하수체기능저하증, 말단비대증 또는 다발성 내분비 신생물 유형 I 및 II.
- 참가자는 CaSR 유전자의 활성화 돌연변이 또는 PTH에 대한 반응 장애(pseudoparathyroidism)로 인해 발생하는 부갑상선 기능 저하증의 알려진 병력이 있습니다.
참가자는 각각의 금지 기간 동안 금지된 약물(아래에 나열됨) 또는 칼슘 및 뼈 대사에 영향을 미치는 것으로 알려진 기타 약물을 복용하고 있습니다.
a) 다음과 같은 금지 약물은 rhPTH(1-84)의 첫 번째 복용 전 지정된 일수 내에 복용해서는 안 됩니다. i) 30일: 루프 이뇨제, 티아지드 이뇨제, 인 결합제(탄산칼슘 제외), 칼시토닌 , 시나칼셋 염산염.
ii) 90일: 리튬. iii) 127일: 데노수맙. iv) 180일: 호르몬 대체 요법을 위한 디곡신, 랄록시펜 염산염, 에스트로겐 및 프로게스틴, 메토트렉세이트, 전신 코르티코스테로이드, 경구 비스포스포네이트*.
v) 365일: 불화나트륨, 비스포스포네이트 정맥주사*. 참고: *휴약 기간의 길이는 참가자가 사용하는 비스포스포네이트 투여 경로에 따라 다릅니다.
- 참가자는 PTH(1-84), PTH(1-34) 또는 PTH 또는 PTH 관련 단백질의 기타 N 말단 단편 또는 유사체를 포함하여 PTH 유사 약물로 이전에 치료를 받았거나 임상 시험에 참여한 적이 있습니다. 상영.
- 참여자는 스크리닝 이전 6개월 이내에 발작의 병력이 있는 비저칼슘혈증성 발작 장애/간질이 있습니다. 저칼슘혈증으로 인한 발작 이력이 있는 참가자는 허용됩니다.
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 참가자가 연구를 완료하지 못하게 할 가능성이 높거나 참가자가 연구 요구 사항을 적절하게 준수할 수 없거나 따르지 않을 질병 또는 상태를 가지고 있습니다.
- 참가자는 이 연구를 위한 스크리닝 전 6개월 이내에 조사 약물 또는 장치 수령이 발생한 다른 조사 시험에 참여했습니다.
- 참가자가 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 참가자는 지난 3년 이내에 진단된 약물 또는 알코올 의존의 병력이 있습니다.
- 참가자는 통풍 병력이 있습니다.
- 참가자는 단장 증후군, 장 절제술, 열대 스프루, 셀리악병, 궤양성 대장염 및 크론병을 포함하지만 이에 제한되지 않는 위장 흡수에 악영향을 미칠 수 있는 질병 과정을 가지고 있습니다.
- 참가자는 심부전(뉴욕심장협회 분류 클래스 II에서 클래스 IV에 따름)(Dolgin 및 NYHA 1994), 부정맥, 서맥(안정시 맥박수 <50 비트/ 분) 또는 저혈압(수은주(mmHg)의 수축기 및 확장기 혈압이 각각 <100 및 60밀리미터).
- 참가자는 뇌혈관 사고의 병력이 있습니다.
- 참가자는 조사 제품, PTH 유도체 또는 명시된 성분에 대해 알려진 또는 의심되는 불내성 또는 과민증이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rhPTH(1-84)
참가자는 허벅지에 1일 1회(QD) rhPTH(1-84) 50mcg의 초기 용량을 피하주사로 투여합니다(매일 대체 허벅지).
알부민 보정 혈청 칼슘(ACSC; [mg/dL] = 혈청 칼슘[mg/dL] +0.8*[4-혈청 알부민(g/dL)])이 >2.25mmol/L(>9.0mg/dL)인 경우 , 25mcg의 시작 용량이 고려됩니다.
4주 간격으로 rhPTH(1-84) 용량을 25mcg씩 증량하여 최대 용량인 100mcg SC QD까지 늘릴 수 있습니다.
안전상의 이유로 필요에 따라 연구 중 언제든지 rhPTH(1-84) 용량을 25mcg 감소하여 최소 25mcg QD로 줄일 수 있습니다.
ACSC가 >2.97mmol/L(>11.9mg/dL)이면 칼슘 수치가 교정될 때까지 시험약을 중단해야 합니다.
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참가자는 허벅지에 1일 1회(QD) rhPTH(1-84) 50mcg의 초기 용량을 피하주사로 투여합니다(매일 대체 허벅지).
알부민 보정 혈청 칼슘(ACSC; [mg/dL] = 혈청 칼슘[mg/dL] +0.8*[4-혈청 알부민(g/dL)])이 >2.25mmol/L(>9.0mg/dL)인 경우 , 25mcg의 시작 용량이 고려됩니다.
4주 간격으로 rhPTH(1-84) 용량을 25mcg씩 증량하여 최대 용량인 100mcg SC QD까지 늘릴 수 있습니다.
안전상의 이유로 필요에 따라 연구 중 언제든지 rhPTH(1-84) 용량을 25mcg 감소하여 최소 25mcg QD로 줄일 수 있습니다.
ACSC가 >2.97mmol/L(>11.9mg/dL)이면 칼슘 수치가 교정될 때까지 시험약을 중단해야 합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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26주차 반응자 수
기간: 26주차
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기준선과 비교하여 유지되거나 정상화되고 실험실 기준 범위의 상한을 초과하지 않는 알부민 보정 총 혈청 칼슘 농도를 달성한 참가자 수, 활성 비타민 D 요법의 기준선 양에서 최소 50% 감소 기준 경구 칼슘 보충제 용량에서 최소 50% 감소(이 기준은 참가자의 기준 칼슘 용량이 1000mg 미만이고 연구 중에 증가하지 않으면 보고될 것입니다.
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26주차
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 연구 치료 시작부터 최대 30주까지
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유해 사례(AE)는 의약품을 투여받은 임상 조사 참여자에게 발생하며 본 연구 치료와 반드시 인과 관계가 있는 것은 아닌 모든 뜻밖의 의학적 발생입니다.
TEAE는 시험용 제품 또는 의약품으로 치료를 시작한 시점 또는 이후에 나타나거나 나타나는 모든 사례 또는 시험용 제품 또는 의약품에 노출된 후 강도 또는 빈도가 악화되는 기존 사례로 정의됩니다.
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연구 치료 시작부터 최대 30주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈청 인산염 수준의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 20, 24, 26 및 30주
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혈청 인산염 수준의 기준선으로부터의 변화가 보고될 것입니다.
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기준선, 1, 2, 4, 6, 8, 10, 12, 14, 16, 20, 24, 26 및 30주
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소변 칼슘 수치의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 26주차
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소변 칼슘 수준의 기준선으로부터의 변화가 보고될 것입니다.
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기준선, 26주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2022년 8월 31일
기본 완료 (예상)
2023년 5월 31일
연구 완료 (예상)
2023년 5월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 3월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 3월 15일
처음 게시됨 (실제)
2019년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- SHP634-301
- JapicCTI-194828 (레지스트리 식별자: JapicCTI)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있으므로 공유되지 않습니다(연구 참가자/연구 사이트의 수가 제한됨으로 인해).
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .