Prader-Willi 증후군과 관련된 공격성 및 자해 행동 감소를 위한 Guanfacine 연장 방출의 용량 임상 시험
연구 개요
상세 설명
프래더-윌리 증후군은 특정 유전자의 기능 상실로 인한 유전 질환입니다. 신생아의 경우 근육 약화, 수유 불량, 발달 지연 등의 증상이 나타납니다. 어린 시절부터 사람은 지속적으로 배고파지며, 이는 종종 비만과 제2형 당뇨병으로 이어집니다. 또한 경증에서 중등도의 학습 장애 및 행동 문제가 일반적입니다.
이 연구의 시험약인 Guanfacine Extended Release (GXR)는 Prader Willi Syndrome 환자에서 약물을 평가하는 첫 번째 연구입니다. "조사"는 FDA(Food and Drug Administration)에서 Prader Willi Syndrome을 치료하도록 승인하지 않았음을 의미합니다. 그러나 Guanfacine Extended Released(GXR)는 고혈압 및 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD)가 있는 어린이 및 청소년을 치료하는 데 사용되는 FDA 승인 약물입니다. GXR은 작업 기억력을 강화하고 산만함을 줄이며 주의력과 충동 조절을 향상시키는 뇌 부분에 반응하는 것으로 생각됩니다. GXR은 일반적으로 자격을 갖춘 의료 전문가의 투약 지침(최대 4mg)에 따라 사용하는 한 어린이에게 안전한 것으로 간주됩니다.
연구 유형
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone Health
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 6세 및 35세
- 유전자 검사로 확인된 PWS 진단.
- 참가하려면 Clinical Global Impression-Severity Scale에서 중간 이상의 등급이 필요합니다.
제외 기준:
- 양성 임신 테스트, 삼키기 어려움 및/또는 활동성 정신병 또는 조증이 있는 피험자는 제외됩니다.
- 기존에 임상적으로 유의미한 서맥이 있는 개인(8세 미만:
- 기록된 정신병 또는 양극성 장애 병력으로 인해 항정신병 약물을 투여받는 피험자는 용량 변경 없이 약물을 계속 복용할 수 있습니다.
- 성장호르몬, 갑상선호르몬 대체요법, 비정신과 약물은 계속 허용한다.
- N-아세틸 시스테인과 항경련제(발작에 대해 처방된 경우에만)는 임상 시험 기간 동안 복용량을 변경하지 말라는 구체적인 지침과 함께 계속 허용될 것입니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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가짜 비교기: 위약
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위약은 GXR과 동일한 시간에 투여됩니다.
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실험적: GXR
8주간의 맹검 무작위 시험 직후 GXR의 효능과 내약성을 추가로 정의하고 대사 프로필에 중점을 둔 안전성을 확립하기 위해 8주간의 공개 라벨 지속 단계를 추구할 것입니다.
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모든 피험자의 시작 용량은 1일 1mg입니다.
내약성이 좋으면 28일까지는 2mg으로, 나머지 4주 동안은 3mg으로 증량할 수 있다.
복용량 일정은 고정되지 않습니다. 치료하는 임상의는 부작용을 관리하기 위해 계획된 증가를 지연시키거나 용량을 낮출 수 있습니다.
8주차에 연구는 눈가림이 해제되고 피험자는 8주 더 치료를 계속할 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CGI-I 척도 평가
기간: 19주
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맹검 시험 종료 시 CGI-I 척도에서 1 또는 2 등급(매우 많이/많이 개선됨)에 의해 긍정적인 임상 반응이 결정됩니다.
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19주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비정상적인 행동 체크리스트
기간: 19주
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2개의 하위 척도로 구성됩니다. 과민성(15개 항목) 및 과잉 행동/비순응(16개 항목).
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19주
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자해 외상 척도
기간: 19주
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SHI 점수가 5 이상이면 경계선 성격 장애를 나타내는 것으로 밝혀졌습니다.
파트 1은 상처의 수를 기준으로 순위가 매겨집니다. 1=1개(경증 SIB에서는 일반적이지만 심각한 경우에는 드뭅니다), 2=2개 또는 4개 상처(공통) 및 3=5개 이상의 상처(드물게)입니다.
부상 심각도는 관찰된 해부학적 상태에 대한 설명과 함께 "가벼움" "보통" 및 "심각"과 같은 레이블을 사용하여 주관적으로 점수가 매겨집니다.
파트 3은 현재 위험의 추정입니다.
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19주
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수정된 명백한 공격성 척도
기간: 19주
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공격적 에피소드의 "빈도 및 심각도"를 평가하고 문서화하는 데 사용되는 4단계 행동 평가 척도.[1]
등급 척도는 네 가지 범주로 구성됩니다. 언어적 공격성, 대상에 대한 공격성, 자기 자신에 대한 공격성, 타인에 대한 공격성
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19주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Deepan Singh, MD, New York Langone Health
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 19-00936
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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