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Dose Sperimentazione clinica di Guanfacine a rilascio prolungato per la riduzione dell'aggressività e del comportamento autolesionista associato alla sindrome di Prader-Willi

24 agosto 2020 aggiornato da: NYU Langone Health
Si tratta di uno studio clinico controllato con placebo per valutare l'utilità di Guanfacine a rilascio prolungato (GXR) nella gestione dei pazienti con sindrome di Prader Willi (PWS) che presentano aggressività o autolesionismo significativi. Lo scopo di questo studio è stabilire la sicurezza di GXR con un focus specifico sugli effetti metabolici.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Prader-Willi è una malattia genetica dovuta alla perdita di funzione di geni specifici. Nei neonati, i sintomi includono muscoli deboli, scarsa alimentazione e sviluppo lento. A partire dall'infanzia, la persona diventa costantemente affamata, il che spesso porta all'obesità e al diabete di tipo 2. Inoltre, sono tipici disturbi dell'apprendimento da lievi a moderati e problemi comportamentali.

Guanfacine Extended Release (GXR), il farmaco sperimentale in questo studio sarebbe il primo studio a valutare il farmaco nei pazienti con sindrome di Prader Willi. "Investigativo" significa che non è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della sindrome di Prader Willi. Tuttavia, Guanfacine Extended Released (GXR) è un farmaco approvato dalla FDA utilizzato per il trattamento di bambini e adolescenti con ipertensione e disturbo da deficit di attenzione e iperattività (ADHD). Si pensa che GXR risponda a parti del cervello che portano a rafforzare la memoria di lavoro, ridurre la distrazione, migliorare l'attenzione e il controllo degli impulsi. GXR è generalmente considerato sicuro per i bambini fintanto che viene utilizzato secondo le istruzioni di dosaggio (fino a 4 mg) di un medico qualificato.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 33 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 6 e 35 anni
  • diagnosi di PWS confermata da test genetici.
  • per l'ingresso sarà richiesta una valutazione di moderata o superiore sulla scala clinica globale di gravità delle impressioni.

Criteri di esclusione:

  • Saranno esclusi i soggetti con test di gravidanza positivo, difficoltà di deglutizione e/o che presentano psicosi attiva o mania.
  • Individui con bradicardia preesistente clinicamente significativa (<8 anni:
  • I soggetti che ricevono farmaci antipsicotici a causa di una storia documentata di psicosi o disturbo bipolare potranno continuare a prendere il farmaco senza modificare il dosaggio.
  • L'ormone della crescita, il trattamento sostitutivo dell'ormone tiroideo e i medicinali non psichiatrici potranno continuare.
  • L'N-acetil cisteina e i farmaci anticonvulsivanti (solo se prescritti per le convulsioni) potranno continuare, con istruzioni specifiche per non apportare modifiche al dosaggio durante la sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore fittizio: Placebo
Altro: Placebo
Il placebo verrà somministrato negli stessi orari del GXR
Sperimentale: GXR
Immediatamente dopo lo studio randomizzato in cieco di 8 settimane, verrà perseguita una fase di continuazione in aperto di 8 settimane per definire ulteriormente l'efficacia e la tollerabilità di GXR e per stabilirne la sicurezza con particolare attenzione al profilo metabolico.
Droga: Rilascio esteso Guanfacine (GXR)
La dose iniziale per tutti i soggetti sarà di 1 mg al giorno. Se il farmaco è ben tollerato, la dose può essere aumentata a 2 mg fino al giorno 28 e aumentata a 3 mg per le restanti 4 settimane dello studio. Il programma di dosaggio non sarà fisso; il medico curante può ritardare un aumento pianificato o ridurre la dose per gestire gli effetti avversi. Alla settimana 8, lo studio sarà aperto e i soggetti continueranno il trattamento per altre 8 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della scala CGI-I
Lasso di tempo: 19 settimane
Una risposta clinica positiva sarà determinata da un punteggio di 1 o 2 (Molto/Molto migliorato) sulla scala CGI-I alla fine dello studio in cieco.
19 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Lista di controllo del comportamento aberrante
Lasso di tempo: 19 settimane
Consiste di 2 sottoscale; irritabilità (15 item) e iperattività/non conformità (16 item).
19 settimane
Scala del trauma autolesionistico
Lasso di tempo: 19 settimane
I punteggi SHI di 5 o superiori sono risultati indicativi di disturbo borderline di personalità. La parte 1 è classificata in base al numero di ferite 1=una sarebbe (comune in un lieve autolesionismo ma raro in un caso grave) 2=due o quattro ferite (comune) e 3=cinque o più ferite (raro). La gravità della lesione è valutata su base soggettiva con etichette come "lieve", "moderato" e "severo" accompagnate da descrizioni dello stato osservato dell'anatomia. La parte 3 è la stima del rischio attuale.
19 settimane
Scala di aggressione palese modificata
Lasso di tempo: 19 settimane
scala di valutazione del comportamento in quattro parti utilizzata per valutare e documentare la "frequenza e gravità" degli episodi aggressivi.[1] La scala di valutazione è composta da quattro categorie; aggressività verbale, aggressività contro gli oggetti, aggressività contro se stessi e aggressività contro gli altri
19 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Collaboratori

Winthrop University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Deepan Singh, MD, New York Langone Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

21 agosto 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

21 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 agosto 2019

Primo Inserito (Effettivo)

26 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 19-00936

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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