Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne dawki Guanfacine o przedłużonym uwalnianiu w celu zmniejszenia zachowań agresywnych i samookaleczeń związanych z zespołem Pradera-Williego

24 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: NYU Langone Health
Jest to kontrolowane placebo badanie kliniczne mające na celu ocenę przydatności Guanfacine o przedłużonym uwalnianiu (GXR) w leczeniu pacjentów z zespołem Pradera Williego (PWS), którzy wykazują znaczną agresję lub samookaleczenia. Celem tego badania jest ustalenie bezpieczeństwa GXR ze szczególnym naciskiem na efekty metaboliczne.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Pradera-Williego jest chorobą genetyczną spowodowaną utratą funkcji określonych genów. U noworodków objawy obejmują słabe mięśnie, złe odżywianie i powolny rozwój. Począwszy od dzieciństwa, osoba staje się stale głodna, co często prowadzi do otyłości i cukrzycy typu 2. Typowe są również łagodne do umiarkowanych trudności w uczeniu się i problemy behawioralne.

Guanfacine Extended Release (GXR), badany lek w tym badaniu, byłby pierwszym badaniem oceniającym lek u pacjentów z zespołem Pradera Williego. „Badanie” oznacza, że ​​nie jest zatwierdzone przez Food and Drug Administration (FDA) do leczenia zespołu Pradera Williego. Jednak Guanfacine Extended Released (GXR) jest lekiem zatwierdzonym przez FDA, stosowanym w leczeniu dzieci i młodzieży z nadciśnieniem tętniczym i zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD). Uważa się, że GXR reaguje na części mózgu, które prowadzą do wzmocnienia pamięci roboczej, zmniejszenia rozproszenia, poprawy uwagi i kontroli impulsów. GXR jest ogólnie uważany za bezpieczny dla dzieci, o ile jest stosowany zgodnie z instrukcjami dawkowania (do 4 mg) wykwalifikowanego personelu medycznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 31 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 6 i 35 lat
  • rozpoznanie PWS potwierdzone badaniami genetycznymi.
  • do wpisu wymagana będzie ocena umiarkowana lub wyższa w Globalnej Skali Ogólnych Wrażeń Klinicznych.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z pozytywnym wynikiem testu ciążowego, trudnościami w połykaniu i/lub z aktywną psychozą lub manią zostaną wykluczone.
  • Osoby z występującą wcześniej klinicznie istotną bradykardią (< 8 lat:
  • Pacjenci otrzymujący leki przeciwpsychotyczne z powodu udokumentowanej historii psychozy lub choroby afektywnej dwubiegunowej będą mogli kontynuować przyjmowanie leku bez modyfikacji dawkowania.
  • Hormon wzrostu, leczenie zastępcze hormonem tarczycy i leki niepsychiatryczne będą mogły być kontynuowane.
  • N-acetylocysteina i leki przeciwdrgawkowe (tylko przepisane na napady padaczkowe) będą nadal dozwolone, z wyraźnymi instrukcjami, aby nie zmieniać dawkowania podczas badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Pozorny komparator: Placebo
Inny: Placebo
Placebo będzie podawane w tych samych godzinach co GXR
Eksperymentalny: GXR
Bezpośrednio po 8-tygodniowym badaniu z randomizacją i ślepą próbą zostanie przeprowadzona 8-tygodniowa otwarta faza kontynuacji w celu dalszego określenia skuteczności i tolerancji GXR oraz ustalenia jego bezpieczeństwa ze szczególnym uwzględnieniem profilu metabolicznego.
Lek: Rozszerzone wydanie Guanfacine (GXR)
Dawka początkowa dla wszystkich pacjentów wynosi 1 mg na dobę. Jeśli lek jest dobrze tolerowany, dawkę można zwiększyć do 2 mg do 28. dnia i do 3 mg przez pozostałe 4 tygodnie badania. Schemat dawkowania nie zostanie ustalony; lekarz prowadzący może opóźnić planowane zwiększenie lub zmniejszenie dawki w celu opanowania działań niepożądanych. W 8. tygodniu badanie zostanie odślepione, a pacjenci będą kontynuować leczenie przez kolejne 8 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena w skali CGI-I
Ramy czasowe: 19 tygodni
Pozytywna odpowiedź kliniczna zostanie określona na podstawie oceny 1 lub 2 (bardzo duża/znaczna poprawa) w skali CGI-I pod koniec zaślepionego badania.
19 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań
Ramy czasowe: 19 tygodni
Składa się z 2 podskal; drażliwość (15 pozycji) i nadpobudliwość/niezgodność (16 pozycji).
19 tygodni
Skala urazów związanych z samouszkodzeniami
Ramy czasowe: 19 tygodni
Stwierdzono, że wyniki SHI wynoszące 5 lub więcej wskazują na zaburzenie osobowości typu borderline. Część 1 jest uszeregowana na podstawie liczby ran 1 = jedna (często w łagodnym SIB, ale rzadko w ciężkim przypadku) 2 = dwie lub cztery rany (często) i 3 = pięć lub więcej ran (rzadko). Ciężkość urazu jest oceniana subiektywnie za pomocą etykiet, takich jak „łagodny”, „umiarkowany” i „poważny”, wraz z opisami obserwowanego stanu anatomicznego. Część 3 to Oszacowanie Bieżącego Ryzyka.
19 tygodni
Zmodyfikowana Skala Otwartej Agresji
Ramy czasowe: 19 tygodni
czteroczęściowa skala oceny zachowania używana do oceny i dokumentowania „częstotliwości i nasilenia” epizodów agresji.[1] Skala ocen składa się z czterech kategorii; agresja słowna, agresja wobec przedmiotów, agresja wobec siebie i agresja wobec innych
19 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NYU Langone Health

Współpracownicy

Winthrop University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Deepan Singh, MD, New York Langone Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19-00936

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj