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Dose Clinical Trial of Guanfacine Extended Release for the Reduction of Aggression and Self-Injury Behavior Assozied with Prader-Willi Syndrome

24. August 2020 aktualisiert von: NYU Langone Health
Dies ist eine placebokontrollierte klinische Studie zur Bewertung des Nutzens von Guanfacine Extended Release (GXR) bei der Behandlung von Patienten mit Prader-Willi-Syndrom (PWS), die unter erheblicher Aggression oder Selbstverletzung leiden. Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit von GXR mit besonderem Fokus auf metabolische Wirkungen festzustellen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Prader-Willi-Syndrom ist eine genetische Störung, die auf den Funktionsverlust bestimmter Gene zurückzuführen ist. Bei Neugeborenen sind die Symptome schwache Muskeln, schlechte Nahrungsaufnahme und langsame Entwicklung. Bereits in der Kindheit leidet der Mensch unter ständigem Hunger, was häufig zu Übergewicht und Typ-2-Diabetes führt. Auch eine leichte bis mittelschwere Lernbehinderung und Verhaltensauffälligkeiten sind typisch.

Guanfacine Extended Release (GXR), das Prüfpräparat in dieser Studie, wäre die erste Studie, die das Medikament bei Patienten mit Prader-Willi-Syndrom bewertet. „Untersuchung“ bedeutet, dass es nicht von der Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung des Prader-Willi-Syndroms zugelassen ist. Guanfacine Extended Released (GXR) ist jedoch ein von der FDA zugelassenes Medikament zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen mit Bluthochdruck und Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS). Es wird angenommen, dass GXR auf Teile des Gehirns anspricht, die zur Stärkung des Arbeitsgedächtnisses, zur Verringerung der Ablenkung, zur Verbesserung der Aufmerksamkeit und Impulskontrolle führen. GXR gilt im Allgemeinen als sicher für Kinder, solange es gemäß den Dosierungsanweisungen (bis zu 4 mg) eines qualifizierten medizinischen Fachpersonals verwendet wird.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre bis 33 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 6 und 35 Jahre
  • Diagnose von PWS durch Gentests bestätigt.
  • Für die Teilnahme ist eine Bewertung von moderat oder höher auf der Clinical Global Impression-Severity Scale erforderlich.

Ausschlusskriterien:

  • Probanden mit einem positiven Schwangerschaftstest, Schluckbeschwerden und/oder mit aktiver Psychose oder Manie werden ausgeschlossen.
  • Personen mit vorbestehender, klinisch signifikanter Bradykardie (< 8 Jahre:
  • Personen, die antipsychotische Medikamente aufgrund einer dokumentierten Vorgeschichte von Psychosen oder bipolaren Störungen erhalten, dürfen die Medikamente ohne Dosisänderung weiter einnehmen.
  • Wachstumshormone, Schilddrüsenhormon-Ersatzbehandlungen und nicht-psychiatrische Arzneimittel dürfen fortgesetzt werden.
  • N-Acetylcystein und krampflösende Medikamente (nur wenn sie für Krampfanfälle verschrieben wurden) dürfen weiterhin verabreicht werden, mit ausdrücklichen Anweisungen, während der klinischen Studie keine Dosisänderungen vorzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Schein-Komparator: Placebo
Sonstiges: Placebo
Placebo wird zu denselben Zeiten wie GXR verabreicht
Experimental: GXR
Unmittelbar nach der 8-wöchigen verblindeten randomisierten Studie wird eine 8-wöchige offene Fortsetzungsphase durchgeführt, um die Wirksamkeit und Verträglichkeit von GXR weiter zu definieren und seine Sicherheit mit besonderem Fokus auf das Stoffwechselprofil zu ermitteln.
Arzneimittel: Guanfacin verlängerte Freisetzung (GXR)
Die Anfangsdosis für alle Probanden beträgt 1 mg pro Tag. Wenn das Medikament gut vertragen wird, kann die Dosis bis zum 28. Tag auf 2 mg und für die verbleibenden 4 Wochen der Studie auf 3 mg erhöht werden. Das Dosierungsschema wird nicht festgelegt; Der behandelnde Arzt kann eine geplante Erhöhung verschieben oder die Dosis verringern, um Nebenwirkungen zu bewältigen. In Woche 8 wird die Studie entblindet und die Probanden werden die Behandlung für weitere 8 Wochen fortsetzen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der CGI-I-Skala
Zeitfenster: 19 Wochen
Ein positives klinisches Ansprechen wird durch eine Bewertung von 1 oder 2 (sehr stark/stark verbessert) auf der CGI-I-Skala am Ende der Blindstudie bestimmt.
19 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Checkliste für abweichendes Verhalten
Zeitfenster: 19 Wochen
Besteht aus 2 Subskalen; Reizbarkeit (15 Items) und Hyperaktivität/Nichteinhaltung (16 Items).
19 Wochen
Selbstverletzungs-Trauma-Skala
Zeitfenster: 19 Wochen
SHI-Scores von 5 oder höher wurden als Hinweis auf eine Borderline-Persönlichkeitsstörung gefunden. Teil 1 ist basierend auf der Anzahl der Wunden eingestuft 1 = eine würde (häufig bei einer leichten SIB, aber selten in einem schweren Fall) 2 = zwei oder vier Wunden (häufig) und 3 = fünf oder mehr Wunden (selten). Die Schwere der Verletzung wird auf subjektiver Basis mit Bezeichnungen wie „leicht“, „mäßig“ und „schwer“ bewertet, begleitet von Beschreibungen des beobachteten Zustands der Anatomie. Teil 3 ist die Schätzung des aktuellen Risikos.
19 Wochen
Modifizierte offene Aggressionsskala
Zeitfenster: 19 Wochen
vierteilige Verhaltensbewertungsskala zur Bewertung und Dokumentation der "Häufigkeit und Schwere" aggressiver Episoden.[1] Die Bewertungsskala besteht aus vier Kategorien; verbale Aggression, Aggression gegen Objekte, Aggression gegen sich selbst und Aggression gegen andere
19 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NYU Langone Health

Mitarbeiter

Winthrop University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Deepan Singh, MD, New York Langone Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Dezember 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. August 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. August 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. August 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. August 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-00936

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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