Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie dávkování guanfacinu s prodlouženým uvolňováním pro snížení agrese a sebepoškozování chování spojeného se syndromem Prader-Willi

24. srpna 2020 aktualizováno: NYU Langone Health
Toto je placebem kontrolovaná klinická studie k posouzení užitečnosti Guanfacine Extended Release (GXR) při léčbě pacientů se syndromem Prader Willi (PWS), kteří mají významnou agresi nebo sebepoškozování. Účelem této studie je stanovit bezpečnost GXR se specifickým zaměřením na metabolické účinky.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Prader-Willi syndrom je genetická porucha způsobená ztrátou funkce specifických genů. U novorozenců příznaky zahrnují slabé svaly, špatné krmení a pomalý vývoj. Počínaje dětstvím má člověk neustálý hlad, což často vede k obezitě a cukrovce 2. typu. Typické jsou také lehké až středně těžké poruchy učení a problémy s chováním.

Guanfacine Extended Release (GXR), zkoumaný lék v této studii, by byl první studií, která by vyhodnotila lék u pacientů se syndromem Prader Willi. "Vyšetřovací" znamená, že není schválen Food and Drug Administration (FDA) k léčbě syndromu Prader Willi. Nicméně, Guanfacine Extended Released (GXR) je lék schválený FDA používaný k léčbě dětí a dospívajících s hypertenzí a poruchou pozornosti s hyperaktivitou (ADHD). Předpokládá se, že GXR reaguje na části mozku, které vedou k posílení pracovní paměti, snížení rozptýlení, zlepšení pozornosti a kontroly impulzů. GXR je obecně považován za bezpečný pro děti, pokud se používá podle pokynů pro dávkování (až 4 mg) kvalifikovaného lékaře.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 31 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 6 a 35 let
  • diagnóza PWS potvrzená genetickým vyšetřením.
  • Pro vstup bude vyžadováno hodnocení střední nebo vyšší na stupnici klinického globálního dojmu-závažnosti.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s pozitivním těhotenským testem, potížemi s polykáním a/nebo s aktivní psychózou nebo mánií budou vyloučeny.
  • Jedinci s již existující, klinicky významnou bradykardií (< 8 let:
  • Subjekty, které dostávají antipsychotické léky kvůli zdokumentované anamnéze psychózy nebo bipolární poruchy, budou moci pokračovat v užívání léků bez úpravy dávkování.
  • Růstový hormon, substituční léčba hormony štítné žlázy a nepsychiatrické léky budou moci pokračovat.
  • N-acetylcystein a antikonvulzivní léky (pouze pokud jsou předepsány pro záchvaty) budou moci pokračovat s konkrétními pokyny, abyste během klinického hodnocení neprováděli žádné změny dávkování.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Falešný srovnávač: Placebo
Jiný: Placebo
Placebo bude podáváno ve stejnou dobu jako GXR
Experimentální: GXR
Bezprostředně po 8týdenní zaslepené randomizované studii bude následovat 8týdenní otevřená pokračovací fáze, aby se dále definovala účinnost a snášenlivost GXR a stanovila se jeho bezpečnost se specifickým zaměřením na metabolický profil.
Lék: Guanfacine s prodlouženým uvolňováním (GXR)
Počáteční dávka pro všechny subjekty bude 1 mg denně. Pokud je lék dobře snášen, lze dávku zvýšit na 2 mg do 28. dne a zvýšit na 3 mg po zbývající 4 týdny ve studii. Dávkovací schéma nebude pevně stanoveno; ošetřující lékař může oddálit plánované zvýšení nebo snížení dávky, aby zvládl nežádoucí účinky. V týdnu 8 bude studie odslepena a subjekty budou pokračovat v léčbě dalších 8 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení stupnice CGI-I
Časové okno: 19 týdnů
Pozitivní klinická odpověď bude určena hodnocením 1 nebo 2 (Velmi/Hodně lepší) na stupnici CGI-I na konci zaslepené studie.
19 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování
Časové okno: 19 týdnů
Skládá se ze 2 subškál; podrážděnost (15 položek) a hyperaktivita/neshoda (16 položek).
19 týdnů
Sebepoškozování Trauma stupnice
Časové okno: 19 týdnů
Bylo zjištěno, že skóre SHI 5 nebo vyšší ukazuje na hraniční poruchu osobnosti. Část 1 je klasifikována na základě počtu zranění 1 = jedna by (časté u mírného SIB, ale vzácné v těžkém případě) 2 = dvě nebo čtyři zranění (běžné) a 3 = pět nebo více zranění (vzácné). Závažnost zranění je hodnocena na subjektivním základě s popisky jako „mírné“, „střední“ a „těžké“ doprovázené popisy pozorovaného stavu anatomie. Část 3 je Odhad současného rizika.
19 týdnů
Modifikovaná stupnice zjevné agrese
Časové okno: 19 týdnů
čtyřdílná hodnotící stupnice chování používaná k hodnocení a dokumentaci „frekvence a závažnosti“ agresivních epizod.[1] Hodnotící škála se skládá ze čtyř kategorií; verbální agrese, agrese vůči předmětům, agrese vůči sobě samému a agrese vůči ostatním
19 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Spolupracovníci

Winthrop University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Deepan Singh, MD, New York Langone Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

21. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

21. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. srpna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

26. srpna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. srpna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. srpna 2020

Naposledy ověřeno

1. srpna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19-00936

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit