Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosis klinisk forsøg med Guanfacine Extended Release til reduktion af aggression og selvskadeadfærd forbundet med Prader-Willi syndrom

24. august 2020 opdateret af: NYU Langone Health
Dette er et placebokontrolleret klinisk forsøg til vurdering af anvendeligheden af ​​Guanfacine Extended Release (GXR) i behandlingen af ​​patienter med Prader Willi Syndrome (PWS), som har betydelig aggression eller selvskade. Formålet med dette forsøg er at fastslå sikkerheden af ​​GXR med et specifikt fokus på metaboliske effekter.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Prader-Willi syndrom er en genetisk lidelse, der skyldes tab af funktion af specifikke gener. Hos nyfødte omfatter symptomerne svage muskler, dårlig fodring og langsom udvikling. Begyndende i barndommen bliver personen konstant sulten, hvilket ofte fører til overvægt og type 2-diabetes. Også milde til moderate indlæringsvanskeligheder og adfærdsproblemer er typiske.

Guanfacine Extended Release (GXR), forsøgslægemidlet i denne undersøgelse ville være det første studie, der evaluerede lægemidlet hos patienter med Prader Willi syndrom. "Investigational" betyder, at det ikke er godkendt af Food and Drug Administration (FDA) til at behandle Prader Willi Syndrome. Guanfacine Extended Released (GXR) er dog et FDA-godkendt lægemiddel, der bruges til at behandle børn og unge med hypertension og opmærksomhedsunderskud hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD). GXR menes at reagere på dele af hjernen, der fører til at styrke arbejdshukommelsen, reducere distraktion, forbedre opmærksomhed og impulskontrol. GXR anses generelt for at være sikkert for børn, så længe det bruges i henhold til doseringsinstruktionerne (op til 4 mg) fra en kvalificeret læge.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 31 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 6 og 35 år
  • diagnose af PWS bekræftet ved genetisk testning.
  • vurdering af moderat eller højere på Clinical Global Impression-Severity Scale vil være påkrævet for adgang.

Ekskluderingskriterier:

  • Personer med positiv graviditetstest, synkebesvær og/eller med aktiv psykose eller mani vil blive udelukket.
  • Personer med allerede eksisterende, klinisk signifikant bradykardi (< 8 år:
  • Forsøgspersoner, der modtager antipsykotisk medicin på grund af en dokumenteret historie med psykose eller bipolar lidelse, vil få lov til at fortsætte med at tage medicinen uden dosisændring.
  • Væksthormon, thyreoideahormonerstatningsbehandling og ikke-psykiatrisk medicin vil få lov til at fortsætte.
  • N-acetylcystein og antikonvulsiv medicin (kun hvis det er ordineret til anfald) vil få lov til at fortsætte med specifikke instruktioner om ikke at foretage nogen dosisændringer under det kliniske forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Sham-komparator: Placebo
Andet: Placebo
Placebo vil blive administreret på samme tidspunkt som GXR
Eksperimentel: GXR
Umiddelbart efter det 8-ugers blindede randomiserede forsøg vil en 8-ugers åben-label fortsættelsesfase blive forfulgt for yderligere at definere effektivitet og tolerabilitet af GXR og for at etablere dets sikkerhed med specifikt fokus på metabolisk profil.
Medicin: Guanfacine forlænget frigivelse (GXR)
Startdosis for alle forsøgspersoner vil være 1 mg pr. dag. Hvis medicinen tolereres godt, kan dosis hæves til 2 mg indtil dag 28 og øges til 3 mg i de resterende 4 uger af forsøget. Dosisplanen vil ikke være fast; den behandlende kliniker kan forsinke en planlagt stigning eller sænke dosis for at håndtere bivirkninger. I uge 8 vil undersøgelsen være afblindet, og forsøgspersoner vil fortsætte behandlingen i 8 uger mere.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CGI-I skalavurdering
Tidsramme: 19 uger
Et positivt klinisk respons vil blive bestemt ved en vurdering på 1 eller 2 (meget/meget forbedret) på CGI-I-skalaen ved afslutningen af ​​det blindede forsøg.
19 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tjekliste for afvigende adfærd
Tidsramme: 19 uger
Består af 2 underskalaer; irritabilitet (15 genstande) og hyperaktivitet/ikke-compliance (16 genstande).
19 uger
Traumeskala til selvskade
Tidsramme: 19 uger
SHI-score på 5 eller højere viste sig at være tegn på borderline personlighedsforstyrrelse. Del 1 er rangordnet baseret på antallet af sår 1=en ville (almindelig i en mild SIB, men sjælden i et alvorligt tilfælde) 2=to eller fire sår (almindelige) og 3=fem eller flere sår (sjælden). Skadens sværhedsgrad bedømmes på subjektiv basis med etiketter som "mild", "moderat" og "alvorlig" ledsaget af beskrivelser af den observerede tilstand af anatomien. Del 3 er skøn over nuværende risiko.
19 uger
Ændret åbenlys Aggressionsskala
Tidsramme: 19 uger
firedelt adfærdsvurderingsskala, der bruges til at evaluere og dokumentere "hyppigheden og sværhedsgraden" af aggressive episoder.[1] Bedømmelsesskalaen er opbygget af fire kategorier; verbal aggression, aggression mod objekter, aggression mod sig selv og aggression mod andre
19 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Samarbejdspartnere

Winthrop University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Deepan Singh, MD, New York Langone Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

21. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. august 2019

Først opslået (Faktiske)

26. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-00936

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner