Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания дозы гуанфацина пролонгированного действия для снижения агрессии и самоповреждающего поведения, связанного с синдромом Прадера-Вилли

24 августа 2020 г. обновлено: NYU Langone Health
Это плацебо-контролируемое клиническое исследование для оценки полезности гуанфацина пролонгированного высвобождения (GXR) в лечении пациентов с синдромом Прадера-Вилли (СПВ), которые проявляют значительную агрессию или членовредительство. Целью этого исследования является установление безопасности GXR с особым акцентом на метаболические эффекты.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Синдром Прадера-Вилли — это генетическое заболевание, связанное с потерей функции определенных генов. У новорожденных симптомы включают слабость мышц, плохое питание и медленное развитие. Начиная с детства человек постоянно голодает, что часто приводит к ожирению и сахарному диабету 2 типа. Кроме того, типичны легкая или умеренная неспособность к обучению и поведенческие проблемы.

Гуанфацин пролонгированного высвобождения (GXR), исследуемый препарат в этом исследовании, будет первым исследованием, в котором будет оцениваться препарат у пациентов с синдромом Прадера-Вилли. «Исследовательский» означает, что он не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для лечения синдрома Прадера-Вилли. Тем не менее, гуанфацин пролонгированного действия (GXR) является одобренным FDA препаратом, используемым для лечения детей и подростков с гипертонией и синдромом дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ). Считается, что GXR воздействует на части мозга, которые приводят к укреплению рабочей памяти, уменьшению отвлечения внимания, улучшению внимания и контроля импульсов. GXR обычно считается безопасным для детей, если он используется в соответствии с инструкциями по дозировке (до 4 мг) квалифицированного медицинского работника.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 4 года до 33 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • 6 и 35 лет
  • диагноз СПВ подтверждается генетическим тестированием.
  • Для поступления потребуется рейтинг умеренного или выше по шкале общего клинического впечатления-тяжести.

Критерий исключения:

  • Субъекты с положительным тестом на беременность, затрудненным глотанием и/или с активным психозом или манией будут исключены.
  • Лица с ранее существовавшей клинически значимой брадикардией (< 8 лет:
  • Субъектам, получающим антипсихотические препараты из-за задокументированного психоза или биполярного расстройства в анамнезе, будет разрешено продолжать прием препарата без изменения дозировки.
  • Гормон роста, заместительная терапия гормонами щитовидной железы и непсихиатрические лекарства будут разрешены.
  • N-ацетилцистеин и противосудорожные препараты (только если они прописаны при судорогах) будут разрешены к продолжению с особыми инструкциями не вносить никаких изменений в дозировку во время клинического испытания.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Фальшивый компаратор: Плацебо
Другой: Плацебо
Плацебо будет вводиться в то же время, что и GXR.
Экспериментальный: GXR
Сразу после 8-недельного слепого рандомизированного исследования будет проведена 8-недельная открытая фаза продолжения для дальнейшего определения эффективности и переносимости GXR, а также для установления его безопасности с особым вниманием к метаболическому профилю.
Лекарство: Расширенный выпуск гуанфацина (GXR)
Начальная доза для всех субъектов будет составлять 1 мг в сутки. Если препарат хорошо переносится, доза может быть увеличена до 2 мг до 28-го дня и до 3 мг в течение оставшихся 4 недель исследования. График дозирования не будет фиксированным; лечащий врач может отсрочить запланированное увеличение или снижение дозы, чтобы справиться с побочными эффектами. На 8-й неделе исследование будет раскрыто, и участники продолжат лечение еще 8 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Рейтинг по шкале CGI-I
Временное ограничение: 19 недель
Положительный клинический ответ будет определяться оценкой 1 или 2 (очень сильное/значительное улучшение) по шкале CGI-I в конце слепого испытания.
19 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения
Временное ограничение: 19 недель
Состоит из 2 субшкал; раздражительность (15 пунктов) и гиперактивность/несговорчивость (16 пунктов).
19 недель
Шкала самоповреждений
Временное ограничение: 19 недель
Было обнаружено, что баллы SHI 5 или выше указывают на пограничное расстройство личности. Часть 1 ранжируется на основе количества ран: 1 = одна (часто при легком СИБ, но редко при тяжелом случае), 2 = две или четыре раны (часто) и 3 = пять или более ран (редко). Тяжесть травмы оценивается на субъективной основе с помощью таких меток, как «легкая», «умеренная» и «тяжелая», сопровождаемых описанием наблюдаемого состояния анатомии. Часть 3 – это оценка текущего риска.
19 недель
Модифицированная шкала открытой агрессии
Временное ограничение: 19 недель
Шкала оценки поведения из четырех частей, используемая для оценки и документирования «частоты и серьезности» агрессивных эпизодов. Рейтинговая шкала состоит из четырех категорий; вербальная агрессия, агрессия против объектов, агрессия против себя и агрессия против других
19 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NYU Langone Health

Соавторы

Winthrop University Hospital

Следователи

  • Главный следователь: Deepan Singh, MD, New York Langone Health

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 августа 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 августа 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 августа 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 августа 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19-00936

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Serbia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться