Duchenne 근이영양증이 있는 소년 임상에서 Viltolarsen의 장기 사용(VILT-502)
2022년 10월 18일 업데이트: NS Pharma, Inc.
VILT-502 연구는 NS-065/NCNP-01-202 연구를 완료한 DMD를 가진 소년들에게 10년 동안 매주 1회 Viltolarsen을 정맥 주사하는 비개입 연구(미국)/저개입 임상 시험(캐나다)입니다.
연구 개요
상세 설명
VILT-502 연구는 DMD 치료를 위한 엑손 건너뛰기 요법인 빌토라센(viltolarsen)의 장기 안전성과 유효성을 평가하기 위한 공개 라벨 단일군 연구다. 2상 장기 연장 연구를 완료하고 현재 프로토콜의 추가 포함 및 제외 기준을 충족하는 환자는 등록하도록 초대됩니다. Viltolarsen은 연구 현장이나 집에서 매주 IV 주입을 통해 투여됩니다.
VILT-502 연구는 미국에서는 비간섭적 연구로, 양국의 규제 승인 단계 차이로 인해 빌토라센이 아직 상용화되지 않은 캐나다에서는 저간섭적 임상시험으로 진행될 예정이다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23230
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 환자, 환자의 부모 또는 법적 보호자는 확장 연구 특정 절차 이전에 서면 동의서/의료 기록 공개 승인을 제공했으며 환자는 자신의 연령 및 발달 상태에 적절한 동의를 제공했습니다.
- 환자는 NS-065/NCNP-01-202 연구를 완료했으며 연구자가 VILT-502 연구에 참여하기에 적합하다고 판단했습니다.
- 환자와 부모 또는 법적 보호자는 예정된 방문, 연구 치료 관리 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 환자는 연구 약물 또는 그 구성 요소에 대한 알레르기 또는 과민증이 있습니다.
- 환자는 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하는 심각한 행동 또는 인지 문제가 있습니다.
- 환자는 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체적 소견 또는 검사실 이상이 있어 치료 및 관찰이 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.
- 환자는 NS-065/NCNP-01-202 연구 완료 후 디스트로핀 또는 관련 단백질 유도를 목적으로 한 치료를 받았습니다.
- 환자는 NS-065/NCNP-01-202 연구를 완료한 후 다른 연구용 약물을 복용했습니다.
- 환자는 다른 임상 시험에 참여할 계획입니다.
- 환자는 위의 #1 - #6 이외의 이유로 연구에 참여하기에 적합하지 않은 것으로 조사자 및/또는 후원자에 의해 판단되었습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 비간섭(미국) / 저간섭(캐나다) : Viltolarsen
환자는 최대 120개월의 치료 기간 동안 빌토라센(권장 용량 80mg/kg/주)을 투여받게 됩니다.
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주간 정맥 주입 중에 받음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v4.0에 의해 평가된 치료 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 최대 120개월의 치료
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기준선에서 최대 120개월의 치료
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대기 시간 변경(TTSTAND)
기간: 기준선에서 최대 120개월의 치료
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기준선에서 최대 120개월의 치료
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10미터 달리기/걷기 시간 변경(TTRW)
기간: 기준선에서 최대 120개월의 치료
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기준선에서 최대 120개월의 치료
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상지의 성능 변화(PUL)
기간: 기준선에서 최대 120개월의 치료
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PUL(Performance of the Upper Limb) 척도는 보행이 가능한 DMD 환자와 보행이 불가능한 DMD 환자의 상지 기능을 평가하기 위해 특별히 고안된 것입니다.
어깨수준(6항목), 중간수준(9항목), 원위수준(7항목) 차원으로 세분화된 22항목으로 구성되어 있다.
항목 범위는 0점(유용한 손 기능 없음)에서 6점 전체 어깨 외전까지입니다.
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기준선에서 최대 120개월의 치료
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보행 상실(LOA)
기간: 기준선에서 최대 120개월의 치료
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보행 상실(LOA)은 10미터 달리기/걷기 시간(TTRW)을 30초 이내에 완료하지 못하는 것으로 정의됩니다.
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기준선에서 최대 120개월의 치료
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 6월 10일
기본 완료 (예상)
2032년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2032년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 12월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 12월 23일
처음 게시됨 (실제)
2020년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 10월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 10월 18일
마지막으로 확인됨
2022년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VILT-502
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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