Uso a lungo termine di Viltolarsen nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne nella pratica clinica (VILT-502)
18 ottobre 2022 aggiornato da: NS Pharma, Inc.
Lo studio VILT-502 è uno studio non interventistico (Stati Uniti)/sperimentazione clinica a basso intervento (Canada) di Viltolarsen somministrato per via endovenosa una volta alla settimana per 10 anni a ragazzi con DMD che completano lo studio NS-065/NCNP-01-202.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo studio VILT-502 è uno studio in aperto a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di viltolarsen, una terapia per saltare l'esone per il trattamento della DMD. I pazienti che completano lo studio di estensione a lungo termine di Fase II e soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione aggiuntivi del presente protocollo saranno invitati ad arruolarsi. Viltolarsen verrà somministrato tramite infusioni endovenose settimanali, presso il sito dello studio oa casa.
Lo studio VILT-502 sarà condotto come studio non interventistico negli Stati Uniti e come studio clinico a basso intervento in Canada, dove viltolarsen non è ancora disponibile in commercio, a causa delle differenze nella fase di approvazione normativa nei due paesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
9
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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California
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University Medical Center
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23230
- Children's Hospital of Richmond at VCU
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Il paziente, il genitore o il tutore legale del paziente hanno fornito il consenso informato scritto/l'autorizzazione al rilascio della cartella clinica prima di qualsiasi procedura specifica dello studio di estensione e il paziente ha fornito il consenso appropriato alla sua età e al suo stato di sviluppo.
- Il paziente ha completato lo studio NS-065/NCNP-01-202 ed è stato giudicato dallo sperimentatore idoneo a partecipare allo studio VILT-502.
- Il paziente e il genitore o il tutore legale sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del trattamento dello studio e le procedure dello studio.
Criteri di esclusione:
- - Il paziente ha un'allergia o un'ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti.
- Il paziente ha gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio, a parere dello sperimentatore.
- Il paziente presenta condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e l'osservazione vengano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo l'opinione dello sperimentatore.
- Il paziente è stato sottoposto a un trattamento allo scopo di indurre la distrofina o la relativa induzione proteica dopo aver completato lo studio NS-065/NCNP-01-202.
- Il paziente ha assunto altri farmaci sperimentali dopo aver completato lo studio NS-065/NCNP-01-202.
- Il paziente prevede di partecipare a un altro studio clinico.
- Il paziente è stato giudicato dallo sperimentatore e/o dallo sponsor come non idoneo a partecipare allo studio per motivi diversi da #1 - #6 di cui sopra.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Non interventistico (Stati Uniti) / Basso interventistico (Canada): Viltolarsen
I pazienti riceveranno viltolarsen (dose raccomandata 80 mg/kg/settimana) durante un periodo di trattamento fino a 120 mesi.
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Ricevuto durante le infusioni endovenose settimanali
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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Modifica del tempo di attesa (TTSTAND)
Lasso di tempo: basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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Modifica del tempo per correre/camminare per 10 metri (TTRW)
Lasso di tempo: basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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Variazione delle prestazioni dell'arto superiore (PUL)
Lasso di tempo: basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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La scala Performance of the Upper Limb (PUL) è una scala specificamente progettata per valutare la funzione dell'arto superiore in pazienti deambulanti e non deambulanti con DMD.
Consiste di 22 item suddivisi in livello di spalla (6 item), livello medio (9 item) e livello distale (7 item).
L'item va dal punteggio 0 - nessuna funzione utile della mano - al punteggio 6 abduzione completa della spalla.
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basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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Perdita di deambulazione (LOA)
Lasso di tempo: basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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La perdita di deambulazione (LOA) è definita dall'incapacità di completare il tempo di corsa/camminata per 10 metri (TTRW) in meno di 30 secondi.
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basale fino a un massimo di 120 mesi di trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
10 giugno 2021
Completamento primario (Anticipato)
1 settembre 2032
Completamento dello studio (Anticipato)
1 ottobre 2032
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 dicembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 dicembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
29 dicembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
19 ottobre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 ottobre 2022
Ultimo verificato
1 ottobre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- VILT-502
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .