Utilisation à long terme de Viltolarsen chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne en pratique clinique (VILT-502)

Critère d'intégration:

1. Le patient, le parent du patient ou le tuteur légal ont fourni un consentement éclairé écrit/une autorisation de publication du dossier médical avant toute procédure spécifique à l'étude d'extension, et le patient a fourni un consentement approprié à son âge et à son état de développement.
2. Le patient a terminé l'étude NS-065/NCNP-01-202 et a été jugé par l'investigateur comme approprié pour participer à l'étude VILT-502.
3. Le patient et le parent ou le tuteur légal sont disposés et capables de se conformer aux visites prévues, au plan d'administration du traitement de l'étude et aux procédures de l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Le patient a une allergie ou une hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses constituants.
2. Le patient a de graves problèmes comportementaux ou cognitifs qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur.
3. Le patient a une condition médicale antérieure ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre peu probable que le traitement et l'observation soient correctement terminés ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur.
4. Le patient a reçu un traitement dans le but d'induire la dystrophine ou sa protéine associée après avoir terminé l'étude NS-065/NCNP-01-202.
5. Le patient a pris tout autre médicament expérimental après avoir terminé l'étude NS-065/NCNP-01-202.
6. Le patient envisage de participer à un autre essai clinique.
7. Le patient a été jugé par l'investigateur et/ou le commanditaire comme n'étant pas approprié pour participer à l'étude pour des raisons autres que #1 - #6 ci-dessus.