Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langvarig brug af Viltolarsen hos drenge med Duchenne muskeldystrofi i klinisk praksis (VILT-502)

18. oktober 2022 opdateret af: NS Pharma, Inc.
VILT-502-studiet er ikke-interventionsstudie (USA)/lav-intervention klinisk forsøg (Canada) af Viltolarsen administreret intravenøst ​​én gang om ugen i 10 år til drenge med DMD, som fuldfører NS-065/NCNP-01-202-undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

VILT-502-studiet er et åbent, enkeltarmsstudie til vurdering af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af viltolarsen, en exon-overspringsbehandling til behandling af DMD. Patienter, der gennemfører fase II langtidsforlængelsestudiet og opfylder de yderligere inklusions- og eksklusionskriterier i denne protokol, vil blive inviteret til at tilmelde sig. Viltolarsen vil blive administreret gennem ugentlige IV-infusioner, på undersøgelsesstedet eller derhjemme.

VILT-502-studiet vil blive udført som et ikke-interventionsstudie i USA og som et klinisk lav-interventionsstudie i Canada, hvor viltolarsen endnu ikke er kommercielt tilgængelig på grund af forskelle i stadiet for regulatorisk godkendelse i de to lande.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23230
        • Children's Hospital of Richmond at VCU

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient, patientens forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke/tilladelse til frigivelse af lægejournal forud for eventuelle forlængede undersøgelsesspecifikke procedurer, og patienten har givet samtykke, der er passende for hans alder og udviklingsstatus.
  2. Patienten gennemførte NS-065/NCNP-01-202-undersøgelsen og blev af investigator bedømt som passende til at deltage i VILT-502-undersøgelsen.
  3. Patient og forælder eller værge er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, administrationsplan for studiebehandling og undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller nogen af ​​dets bestanddele.
  2. Patienten har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter investigator.
  3. Patienten har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og observation vil blive korrekt gennemført eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter investigator.
  4. Patienten fik en behandling, der blev lavet med henblik på dystrofin eller dets relaterede proteininduktion efter at have afsluttet NS-065/NCNP-01-202-undersøgelsen.
  5. Patienten tog andre undersøgelseslægemidler efter at have afsluttet NS-065/NCNP-01-202 undersøgelsen.
  6. Patienten planlægger at deltage i et andet klinisk forsøg.
  7. Patienten blev af investigator og/eller sponsor vurderet som uegnet til at deltage i undersøgelsen af ​​andre årsager end #1 - #6 ovenfor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Ikke-interventionel (USA) / Lav-interventionel (Canada) : Viltolarsen
Patienterne vil modtage viltolarsen (anbefalet dosis 80 mg/kg/uge) i en behandlingsperiode på op til 120 måneder.
Medicin: Viltolarsen
Modtaget under ugentlige intravenøse infusioner

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.0
Tidsramme: baseline til op til 120 måneders behandling
baseline til op til 120 måneders behandling
Ændring i tid til at stå (TTSTAND)
Tidsramme: baseline til op til 120 måneders behandling
baseline til op til 120 måneders behandling
Ændring i tid til at løbe/gå 10 meter (TTRW)
Tidsramme: baseline til op til 120 måneders behandling
baseline til op til 120 måneders behandling
Ændring i ydeevne af øvre lemmer (PUL)
Tidsramme: baseline til op til 120 måneders behandling
PUL-skalaen (Performance of the Upper Limb) er en specifikt designet til at vurdere funktion af øvre lemmer hos ambulante og ikke-ambulante patienter med DMD. Den består af 22 genstande opdelt i skulderniveau (6 genstande), mellemniveau (9 genstande) og distalt niveau (7 genstande). Elementet spænder fra score 0 -ingen nyttig håndfunktion -til score 6 fuld skulderabduktion.
baseline til op til 120 måneders behandling
Tab af ambulation (LOA)
Tidsramme: baseline til op til 120 måneders behandling
Loss of Ambulation (LOA) er defineret ved manglende evne til at gennemføre Time to Run/Walk 10 meter (TTRW) på mindre end 30 sekunder.
baseline til op til 120 måneders behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NS Pharma, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. juni 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2032

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2020

Først opslået (Faktiske)

29. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VILT-502

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner