Długotrwałe stosowanie Viltolarsena u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a w praktyce klinicznej (VILT-502)
18 października 2022 zaktualizowane przez: NS Pharma, Inc.
Badanie VILT-502 jest badaniem nieinterwencyjnym (Stany Zjednoczone)/badaniem klinicznym o niskim stopniu interwencji (Kanada) dotyczącym Viltolarsena podawanego dożylnie raz w tygodniu przez 10 lat chłopcom z DMD, którzy ukończyli badanie NS-065/NCNP-01-202.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie VILT-502 jest badaniem otwartym, jednoramiennym, mającym na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności viltolarsenu, terapii z pominięciem egzonu w leczeniu DMD. Pacjenci, którzy ukończą długoterminowe badanie przedłużone fazy II i spełnią dodatkowe kryteria włączenia i wyłączenia niniejszego protokołu, zostaną zaproszeni do zapisania się. Viltolarsen będzie podawany w cotygodniowych infuzjach dożylnych w ośrodku badawczym lub w domu.
Badanie VILT-502 zostanie przeprowadzone jako badanie nieinterwencyjne w Stanach Zjednoczonych oraz jako badanie kliniczne o niskim stopniu interwencji w Kanadzie, gdzie viltolarsen nie jest jeszcze dostępny na rynku ze względu na różnice w etapie zatwierdzania przez organy regulacyjne w obu krajach.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
9
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- UC Davis
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Lurie Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23230
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent, rodzic pacjenta lub opiekun prawny dostarczyli pisemną świadomą zgodę/upoważnienie do udostępnienia dokumentacji medycznej przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem rozszerzonym, a pacjent wyraził zgodę odpowiednią do jego wieku i stanu rozwojowego.
- Pacjent ukończył badanie NS-065/NCNP-01-202 i został uznany przez badacza za odpowiedniego do udziału w badaniu VILT-502.
- Pacjent i rodzic lub opiekun prawny chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu podawania badanego leczenia i procedur badawczych.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjent ma alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników.
- Pacjent ma poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu.
- Pacjent ma w przeszłości lub trwa stan chorobowy, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych, które w opinii badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja będą mało prawdopodobne lub zaburzają ocenę wyników badania.
- Po zakończeniu badania NS-065/NCNP-01-202 pacjentka została poddana leczeniu w celu indukcji dystrofiny lub jej białek pokrewnych.
- Po zakończeniu badania NS-065/NCNP-01-202 pacjent przyjmował inne badane leki.
- Pacjent planuje udział w kolejnym badaniu klinicznym.
- Pacjent został uznany przez badacza i/lub Sponsora za nieodpowiedniego do udziału w badaniu z powodów innych niż punkty 1–6 powyżej.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Nieinterwencyjne (Stany Zjednoczone) / Niskointerwencyjne (Kanada): Viltolarsen
Pacjenci będą otrzymywać viltolarsen (zalecana dawka 80 mg/kg mc./tydzień) w okresie leczenia trwającym do 120 miesięcy.
|
Otrzymywane podczas cotygodniowych wlewów dożylnych
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
|
|
Zmiana czasu do wstania (TTSTAND)
Ramy czasowe: linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
|
|
Zmiana czasu biegu/chodu na 10 metrów (TTRW)
Ramy czasowe: linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
|
|
Zmiana wydajności kończyny górnej (PUL)
Ramy czasowe: linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
Skala Performance of the Upper Limb (PUL) jest specjalnie zaprojektowana do oceny funkcji kończyny górnej u chodzących i niechodzących pacjentów z DMD.
Składa się z 22 pozycji podzielonych na poziom barku (6 pozycji), średni poziom (9 pozycji) i poziom dystalny (7 pozycji).
Pozycja mieści się w zakresie od 0 – brak użytecznej funkcji ręki – do 6 pełnych odwodzeń barku.
|
linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
|
Utrata możliwości poruszania się (LOA)
Ramy czasowe: linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
Utrata zdolności poruszania się (LOA) jest definiowana jako niezdolność do ukończenia czasu biegu/ marszu na 10 metrów (TTRW) w czasie krótszym niż 30 sekund.
|
linii podstawowej do 120 miesięcy leczenia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 czerwca 2021
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 września 2032
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 października 2032
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 grudnia 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
19 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 października 2022
Ostatnia weryfikacja
1 października 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VILT-502
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .