Dlouhodobé užívání Viltolarsenu u chlapců s Duchennovou svalovou dystrofií v klinické praxi (VILT-502)
18. října 2022 aktualizováno: NS Pharma, Inc.
Studie VILT-502 je neintervenční studie (Spojené státy americké)/nízkointervenční klinická studie (Kanada) přípravku Viltolarsen podávaného intravenózně jednou týdně po dobu 10 let chlapcům s DMD, kteří dokončí studii NS-065/NCNP-01-202.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie VILT-502 je otevřená jednoramenná studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti viltolarsenu, terapie přeskočením exonu pro léčbu DMD. Pacienti, kteří dokončí dlouhodobou prodlouženou studii fáze II a splňují další kritéria pro zařazení a vyloučení podle tohoto protokolu, budou vyzváni, aby se zapsali. Viltolarsen bude podáván prostřednictvím týdenních IV infuzí v místě studie nebo doma.
Studie VILT-502 bude provedena jako neintervenční studie v USA a jako nízkointervenční klinická studie v Kanadě, kde viltolarsen zatím není komerčně dostupný kvůli rozdílům ve fázi schvalování regulačními orgány v obou zemích.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- UC Davis
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Lurie Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23230
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient, rodič nebo zákonný zástupce pacienta poskytli písemný informovaný souhlas/povolení k vydání lékařského záznamu před jakýmikoli postupy specifickými pro prodlouženou studii a pacient poskytl souhlas odpovídající jeho věku a vývojovému stavu.
- Pacient dokončil studii NS-065/NCNP-01-202 a byl vyšetřovatelem posouzen jako vhodný k účasti ve studii VILT-502.
- Pacient a rodič nebo zákonný zástupce jsou ochotni a schopni dodržovat plánované návštěvy, plán podávání studijní léčby a postupy studie.
Kritéria vyloučení:
- Pacient má alergii nebo přecitlivělost na studované léčivo nebo na kteroukoli z jeho složek.
- Pacient má vážné behaviorální nebo kognitivní problémy, které podle názoru zkoušejícího znemožňují účast ve studii.
- Pacient má předchozí nebo probíhající zdravotní stav, anamnézu, fyzikální nálezy nebo laboratorní abnormality, které by mohly ovlivnit bezpečnost, podle názoru zkoušejícího je nepravděpodobné, že léčba a pozorování budou správně dokončeny, nebo zhoršit hodnocení výsledků studie.
- Pacientovi byla po dokončení studie NS-065/NCNP-01-202 provedena léčba za účelem indukce dystrofinu nebo jeho příbuzných proteinů.
- Po dokončení studie NS-065/NCNP-01-202 pacient užil jakékoli další hodnocené léky.
- Pacient plánuje účast v další klinické studii.
- Pacient byl zkoušejícím a/nebo sponzorem posouzen jako nevhodný k účasti ve studii z jiných důvodů než #1 - #6 výše.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Neintervenční (Spojené státy americké) / Nízkointervenční (Kanada) : Viltolarsen
Pacienti budou dostávat viltolarsen (doporučená dávka 80 mg/kg/týden) po dobu léčby až 120 měsíců.
|
Přijímáno během týdenních intravenózních infuzí
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
|
|
Změna času vstát (TTSTAND)
Časové okno: výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
|
|
Změna času do běhu/chůze 10 metrů (TTRW)
Časové okno: výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
|
|
Změna výkonnosti horní končetiny (PUL)
Časové okno: výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
Škála Performance of the Upper Limb (PUL) je speciálně navržená pro hodnocení funkce horní končetiny u ambulantních i nechodících pacientů s DMD.
Skládá se z 22 položek rozdělených na úroveň ramen (6 položek), střední úroveň (9 položek) a distální úroveň (7 položek).
Položka se pohybuje od skóre 0 – žádná užitečná funkce ruky – po skóre 6 úplného únosu ramene.
|
výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
|
Ztráta pohybu (LOA)
Časové okno: výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
Ztráta pohybu (LOA) je definována neschopností dokončit čas do běhu/chůze 10 metrů (TTRW) za méně než 30 sekund.
|
výchozí stav až do 120 měsíců léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. června 2021
Primární dokončení (Očekávaný)
1. září 2032
Dokončení studie (Očekávaný)
1. října 2032
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. prosince 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. prosince 2020
První zveřejněno (Aktuální)
29. prosince 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VILT-502
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .