근위축성 측삭 경화증 치료를 위한 AMX0035의 3상 시험 (Phoenix)
2024년 8월 9일 업데이트: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
근위축성 측삭 경화증(ALS) 성인 환자의 48주 치료에 대한 AMX0035 대 위약의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 시험
Phoenix 시험은 ALS 치료를 위한 AMX0035의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위 이중 맹검 위약 통제 3상 시험입니다.
연구 개요
상세 설명
AMX0035는 미토콘드리아와 소포체(ER)에서 발생하는 주요 세포 사멸 경로를 차단해 신경세포 사멸을 줄이도록 설계된 병용 요법이다.
이 임상 시험은 치료가 안전하고 견딜 수 있으며 ALSFRS-R로 측정한 기능 저하 및 48주 동안의 생존을 늦출 수 있음을 입증하도록 설계되었습니다.
이 시험은 또한 AMX의 느린 폐활량, 삶의 질 및 혈장 바이오마커에 대한 AMX0035의 효과를 평가할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
664
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Utrecht, 네덜란드
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Berlin, 독일
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, 독일
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, 독일
- Hannover Medical School
-
Jena, 독일
- Jena University Hospital
-
Mannheim, 독일
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, 독일
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, 독일
- ULM University Medical Centre
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90033
- University of Southern California
-
Orange, California, 미국, 92868
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, 미국, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32068
- University of Florida
-
Tampa, Florida, 미국, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
-
Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Augusta University Neuroscience Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine Outpatient Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Healey & AMG Center for ALS Research at Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55415
- Hennepin Healthcare Research Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, 미국, 68510
- Somnos Clinical Research
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Rutgers University
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27109
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Austin, Texas, 미국, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, 미국, 72506
- Texas Neurology
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, 미국, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98122
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
-
-
-
Leuven, 벨기에
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Stockholm, 스웨덴
- Karolinska Institutet
-
Umeå, 스웨덴
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, 스페인
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Madrid, 스페인
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, 스페인
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, 스페인
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Dublin, 아일랜드
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
London, 영국
- King's College London
-
London, 영국
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, 영국
- University of Plymouth
-
Salford, 영국
- Salford Royal Hospital Barnes
-
Sheffield, 영국
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
-
-
-
Bari, 이탈리아
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, 이탈리아
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, 이탈리아
- University of Milan Medical School
-
Modena, 이탈리아
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, 이탈리아
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, 이탈리아
- University of Padua
-
Turin, 이탈리아
- University of Torino
-
-
-
-
-
Lisbon, 포르투갈
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
-
Kraków, 폴란드
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, 폴란드
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Bron, 프랑스
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, 프랑스
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, 프랑스
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, 프랑스
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, 프랑스
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, 프랑스
- CHU de Montpellier
-
Nice, 프랑스
- CHU NICE
-
Paris, 프랑스
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, 프랑스
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 또는 여성, 18세 이상
- ALS 진단(확실하거나 임상적으로 가능성 있음)
- ALS의 첫 증상 발병 이후 시간은 무작위 배정 전 24개월 미만이어야 합니다.
- 참가자가 시험 기간 동안 riluzole 및/또는 edaravone으로 치료를 받아야 하는 경우, riluzole 및/또는 edaravone 치료는 스크리닝 방문 시점에 시작되어 최소 14일 동안 안정적인 요법으로 유지되었습니다. riluzole 및/또는 edaravone의 전체 치료 주기에 대해;
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있음
- 시험 클리닉 방문 및 방문 요건을 포함하여 시험 절차를 따를 능력과 의지
- 가임 여성(예: 적어도 1년 동안 폐경 후가 아니거나 외과적으로 불임임) 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 임신할 계획이 없어야 합니다.
- 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 피임 실시에 동의해야 합니다. 남성은 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 아이를 낳거나 정자 기증을 제공할 계획을 세워서는 안 됩니다.
제외 기준:
- 기관절개술 또는 영구보조환기(PAV)의 유무
- SVC(Slow Vital Capacity) 55% 미만
- 페닐 부티레이트 또는 담즙산염에 대한 알려진 알레르기 병력
- 빌리루빈 수치 및/또는 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및/또는 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 정상 상한치의 5배로 정의되는 비정상적인 간 기능(첫 번째 투여로부터 12주 이내에 획득됨)
- eGFR <60 mL/min/1.73m^2로 정의되는 신부전 (첫 투여 후 12주 이내 획득)
- 임산부(초회 투여 7일 이내 임신테스트기로 확인) 또는 수유 중인 여성
- 예를 들어 활동성 담낭염, 원발성 담즙성 간경변증, 경화성 담관염, 담낭암, 담낭의 괴저, 담낭 농양을 포함하는 담즙 폐색에서 연구자의 의학적 판단을 초래할 수 있는 현재 심각한 담즙 질환
- 클래스 III/IV 심부전 병력(뉴욕 심장 협회 - NYHA 기준)
- 조사자의 임상적 판단에서, 치료로 인해 추가된 염분 섭취가 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 심각한 염 제한 하의 참가자
- 연구자의 판단에 따라 피험자의 동의를 제공할 수 있는 능력을 손상시킬 수 있는 불안정한 정신 질환, 인지 장애, 치매 또는 약물 남용의 존재
- 임상적으로 유의한 불안정한 의학적 상태(ALS 제외)(예: 심혈관 불안정, 전신 감염, 치료되지 않은 갑상선 기능 장애, 심각한 실험실 검사 이상 또는 임상적으로 유의한 심전도[ECG] 변화) 수사관의 판단에 따라 재판에 참여
- 세포 요법 또는 유전자 요법으로 ALS에 대한 이전 치료
- 현재 조사 요법의 사용과 관련된 또 다른 시험에 등록되어 있습니다.
- 스크리닝으로부터 30일 이내에 PB 또는 taurursodiol을 사용한 이전 치료
- 다이어프램 페이싱 시스템(DPS) 이식
- 지난 30일 이내에 현재 또는 이전에 치료를 받았거나 프로토콜의 섹션 6.8에 나열된 금지 약물에 대한 계획된 노출
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약
48주 동안 입으로 또는 영양관을 통해 위약 투여: 처음 3주 동안 매일 1회, 이후 참가자가 견딜 수 있는 경우 나머지 연구 동안 매일 2회
|
매칭 플라시보 비교기
|
|
실험적: AMX0035
48주 동안 입으로 또는 영양관을 통해 위약 투여: 처음 3주 동안 매일 1회, 이후 참가자가 견딜 수 있는 경우 나머지 연구 동안 매일 2회
|
타우루르소디올 및 페닐부티르산 나트륨의 독점 제형
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 기울기 변경
기간: 48주
|
치료 기간에 따른 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도(ALSFRS-R)의 기울기 변화.
ALSFRS-R은 기능의 4개 하위 영역(연수, 미세 운동, 대운동 및 호흡)에 걸쳐 12개 항목으로 구성되어 있으며 각 항목은 0(완전한 기능 상실)부터 4(기능 상실 없음)까지의 척도로 점수가 매겨집니다.
총점의 범위는 0~48점이며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 의미합니다.
|
48주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
부작용이 있는 참가자 수
기간: 48주
|
계획된 완료까지 부작용이 있는 참가자 수 그룹 간 비교
|
48주
|
|
느린 생명력(SVC) 감소율
기간: 48주
|
호흡근 기능은 느린 폐활량(SVC)에 따라 평가됩니다.
SVC는 평가당 최소 3번의 시행에 대해 수직 위치에서 측정됩니다.
SVC 볼륨은 연령, 성별 및 키를 기준으로 예측된 정상 값의 백분율로 표준화됩니다.
|
48주
|
|
참가자 삶의 질(QOL)
기간: 48주
|
QOL은 40개 항목의 근위축성 측삭 경화증 평가 설문지(ALSAQ-40) 환자 보고 결과(PRO)를 사용하여 측정됩니다.
|
48주
|
|
장기 생존 평가
기간: LPI로부터 3년
|
모든 원인에 의한 사망률을 모니터링하여 장기 생존을 확보합니다.
|
LPI로부터 3년
|
|
근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 기울기 변경
기간: 24주
|
치료 기간에 따른 근위축성 측삭 경화증 기능 평가 척도(ALSFRS-R)의 기울기 변화.
ALSFRS-R은 기능의 4개 하위 영역(연수, 미세 운동, 대운동 및 호흡)에 걸쳐 12개 항목으로 구성되어 있으며 각 항목은 0(완전한 기능 상실)부터 4(기능 상실 없음)까지의 척도로 점수가 매겨집니다.
총점의 범위는 0~48점이며, 점수가 높을수록 기능이 더 좋음을 의미합니다.
|
24주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Amylyx Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 10월 28일
기본 완료 (실제)
2024년 1월 19일
연구 완료 (추정된)
2026년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 20일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 8월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 8월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 8월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .