III faza badania AMX0035 w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (Phoenix)
9 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Amylyx Pharmaceuticals Inc.
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy III oceniające bezpieczeństwo i skuteczność AMX0035 w porównaniu z placebo w 48-tygodniowym leczeniu dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)
Phoenix Trial to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy III, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności AMX0035 w leczeniu ALS
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
AMX0035 to terapia skojarzona zaprojektowana w celu zmniejszenia śmierci neuronów poprzez blokadę kluczowych komórkowych szlaków śmierci pochodzących z mitochondriów i retikulum endoplazmatycznego (ER).
To badanie kliniczne ma na celu wykazanie, że leczenie jest bezpieczne, tolerowane i może spowolnić pogorszenie funkcji mierzone za pomocą ALSFRS-R i przeżycia powyżej 48 tygodni.
Badanie będzie również oceniać wpływ AMX0035 na powolną pojemność życiową, jakość życia i biomarkery ALS w osoczu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
664
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leuven, Belgia
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
-
Bron, Francja
- Hospices Civils de Lyon Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer Cellule Mutualisée de Recherche Clinique (CMRC)
-
Clermont-Ferrand, Francja
- Hopital Gabriel Montpied Service de Neurologie
-
Lille, Francja
- CHRU de Lille - Hôpital Roger Salengro
-
Limoges, Francja
- CHU de Limoges - Hopital Dupuytren
-
Marseille, Francja
- Hôpitaux Universitaires de Marseille Timone
-
Montpellier, Francja
- CHU de Montpellier
-
Nice, Francja
- CHU NICE
-
Paris, Francja
- Hôpital de la Salpétrière
-
Tours, Francja
- Le Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Universitari de Bellvitge-IDIBELL
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital San Rafael
-
San Sebastián, Hiszpania
- Biodonostia Health Research Institute; Hospital Universitario Donostia
-
Valencia, Hiszpania
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia
- University Medical Center Utrecht
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Trinity College Dublin/Beaumont Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Dresden, Niemcy
- Uniklinikum Dresden
-
Hannover, Niemcy
- Hannover Medical School
-
Jena, Niemcy
- Jena University Hospital
-
Mannheim, Niemcy
- Medizinische Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg
-
Rostock, Niemcy
- University Medical Center Rostock
-
Ulm, Niemcy
- ULM University Medical Centre
-
-
-
-
-
Kraków, Polska
- Centrum Medyczne Linden
-
Warsaw, Polska
- City Clinic Warsaw
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa-Norte
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
- Barrow Neurological Institute
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- University of Southern California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California Irvine
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94109
- California Pacific Medical Center Research Institute
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32068
- University of Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Augusta University Neuroscience Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine Outpatient Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Healey & AMG Center for ALS Research at Massachusetts General Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusetts
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55415
- Hennepin Healthcare Research Institute
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68510
- Somnos Clinical Research
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
- Rutgers University
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27109
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
- Lewis Katz School of Medicine at Temple University
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 72506
- Texas Neurology
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122
- Swedish Neuroscience Institute
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja
- Karolinska Institutet
-
Umeå, Szwecja
- Umeå University Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Włochy
- Università degli studi di Bari Aldo Moro
-
Milan, Włochy
- Centro Clinico NeMO
-
Milan, Włochy
- University of Milan Medical School
-
Modena, Włochy
- Azienda Ospedaliero Universitaria di Modena
-
Napoli, Włochy
- Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
-
Padova, Włochy
- University of Padua
-
Turin, Włochy
- University of Torino
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- King's College London
-
London, Zjednoczone Królestwo
- UCL Queen Square Institute of Neurology
-
Plymouth, Zjednoczone Królestwo
- University of Plymouth
-
Salford, Zjednoczone Królestwo
- Salford Royal Hospital Barnes
-
Sheffield, Zjednoczone Królestwo
- Sheffield Institute for Translational Neuroscience (SITraN)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta, co najmniej 18 lat
- Rozpoznanie ALS (ostateczne lub klinicznie prawdopodobne)
- Czas od wystąpienia pierwszego objawu ALS powinien wynosić <24 miesiące przed randomizacją;
- Jeśli uczestnik ma być leczony riluzolem i/lub edarawonem w trakcie trwania badania, wówczas leczenie riluzolem i/lub edarawonem zostało rozpoczęte w czasie wizyty przesiewowej i utrzymywane według stałego schematu przez co najmniej 14 dni dla riluzolu i/lub dla pełnego cyklu leczenia dla edarawonu;
- Zdolne do wyrażenia świadomej zgody
- Zdolny i chętny do przestrzegania procedur badania, w tym wizyt w klinice badania i wymagań dotyczących wizyt;
- Kobiety w wieku rozrodczym (np. nie po menopauzie przez co najmniej jeden rok lub bez sterylności chirurgicznej) muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas trwania badania i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku. Kobiety nie mogą planować zajścia w ciążę w czasie trwania badania i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku
- Mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji przez cały czas trwania badania i 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Mężczyznom nie wolno planować spłodzenia dziecka ani zapewniać dawstwa nasienia przez czas trwania badania i 3 miesiące po ostatniej dawce badanego leku
Kryteria wyłączenia:
- Obecność tracheostomii lub stałej wentylacji wspomaganej (PAV)
- Wolna pojemność życiowa (SVC) poniżej 55%
- Historia znanej alergii na maślan fenylu lub sole kwasów żółciowych
- Nieprawidłowa czynność wątroby definiowana jako stężenie bilirubiny i (lub) aminotransferazy asparaginianowej (AspAT) i (lub) aminotransferazy alaninowej (AlAT) > 5 razy powyżej górnej granicy normy (uzyskane w ciągu 12 tygodni od podania pierwszej dawki)
- Niewydolność nerek zdefiniowana jako eGFR <60 ml/min/1,73m^2 (uzyskane w ciągu 12 tygodni od pierwszej dawki)
- Kobiety w ciąży (potwierdzone testem ciążowym w ciągu 7 dni od przyjęcia pierwszej dawki) lub karmiące piersią
- Obecna ciężka choroba dróg żółciowych, która może skutkować w ocenie lekarza Badacza niedrożnością dróg żółciowych, w tym na przykład czynne zapalenie pęcherzyka żółciowego, pierwotna marskość żółciowa, stwardniające zapalenie dróg żółciowych, rak pęcherzyka żółciowego, zgorzel pęcherzyka żółciowego, ropień pęcherzyka żółciowego
- Historia niewydolności serca klasy III/IV (według New York Heart Association – NYHA)
- Uczestnik podlegający surowym ograniczeniom soli, w przypadku gdy dodatkowe spożycie soli w związku z leczeniem naraziłoby uczestnika na ryzyko, w ocenie klinicznej badacza
- Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania substancji, które mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody, zgodnie z oceną badacza
- Klinicznie istotny niestabilny stan medyczny (inny niż ALS) (np. niestabilność układu sercowo-naczyniowego, infekcja ogólnoustrojowa, nieleczona dysfunkcja tarczycy, poważna nieprawidłowość w wynikach badań laboratoryjnych lub klinicznie istotne zmiany elektrokardiogramu [EKG]), który stanowiłby ryzyko dla uczestnika, gdyby miał uczestniczyć w rozprawie, zgodnie z orzeczeniem Śledczego
- Wcześniejsze leczenie ALS za pomocą terapii komórkowych lub terapii genowych
- Obecnie zakwalifikowany do innego badania obejmującego stosowanie eksperymentalnej terapii
- Wcześniejsze leczenie PB lub taurursodiolem w ciągu 30 dni od badania przesiewowego
- Implantacja układu stymulującego przeponę (DPS)
- Obecnie lub wcześniej leczony w ciągu ostatnich 30 dni lub planowany kontakt z jakimikolwiek zabronionymi lekami wymienionymi w sekcji 6.8 protokołu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane doustnie lub przez sondę do karmienia przez 48 tygodni: raz dziennie przez pierwsze 3 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez pozostałą część badania, jeśli uczestnik toleruje
|
Dopasowany komparator placebo
|
|
Eksperymentalny: AMX0035
Placebo podawane doustnie lub przez sondę do karmienia przez 48 tygodni: raz dziennie przez pierwsze 3 tygodnie, a następnie dwa razy dziennie przez pozostałą część badania, jeśli uczestnik toleruje
|
Zastrzeżona formuła taurursodiolu i fenylomaślanu sodu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana nachylenia funkcjonalnej skali stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Zmiana nachylenia skorygowanej skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R) w czasie trwania leczenia.
ALSFRS-R składa się z 12 pozycji w 4 poddomenach funkcji (opuszkowa, mała motoryka, duża motoryka i oddychanie), przy czym każdy element jest oceniany w skali od 0 (całkowita utrata funkcji) do 4 (brak utraty funkcji).
Całkowite wyniki wahają się od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
|
48 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Porównanie między grupami liczby uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi do planowanego zakończenia
|
48 tygodni
|
|
Tempo spadku powolnej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
Czynność mięśni oddechowych zostanie oceniona zgodnie z powolną pojemnością życiową (SVC).
SVC mierzy się w pozycji pionowej przez co najmniej trzy próby na ocenę.
Objętości SVC zostaną znormalizowane do procentu przewidywanej wartości normalnej na podstawie wieku, płci i wzrostu.
|
48 tygodni
|
|
Jakość życia uczestników (QOL)
Ramy czasowe: 48 tygodni
|
QOL będzie mierzona przy użyciu 40-punktowego kwestionariusza oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSAQ-40) zgłaszanego przez pacjenta (PRO)
|
48 tygodni
|
|
Oceń przeżycie długoterminowe
Ramy czasowe: 3 lata od LPI
|
Długoterminowe przeżycie zostanie osiągnięte poprzez monitorowanie śmiertelności ze wszystkich przyczyn
|
3 lata od LPI
|
|
Zmiana nachylenia funkcjonalnej skali stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Zmiana nachylenia skorygowanej skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R) w czasie trwania leczenia.
ALSFRS-R składa się z 12 pozycji w 4 poddomenach funkcji (opuszkowa, mała motoryka, duża motoryka i oddychanie), przy czym każdy element jest oceniany w skali od 0 (całkowita utrata funkcji) do 4 (brak utraty funkcji).
Całkowite wyniki wahają się od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie.
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Amylyx Study Director, Amylyx Pharmaceuticals
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 października 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
19 stycznia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 stycznia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
20 sierpnia 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 sierpnia 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 sierpnia 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- A35-004
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .