동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HOFH) 환자의 ARO-ANG3 연구 (Gateway)
2026년 5월 20일 업데이트: Arrowhead Pharmaceuticals
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HOFH) 환자에서 ARO-ANG3의 안전성 및 유효성을 평가하기 위한 2상 연구
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)이 있고 사전 동의를 제공한 참가자는 ARO-ANG3의 공개 라벨 용량을 2회 투여받고 36주 동안 안전성 및 효능 매개변수를 평가받게 됩니다.
처음 36주의 치료 기간을 완료한 참가자는 추가로 24개월 연장 기간을 선택하여 ARO-ANG3의 공개 라벨 용량을 최대 8회 투여받을 수 있습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Johannesburg, 남아프리카, 2193
- Research Site 7
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New York
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Mount Sinai, New York, 미국, 10029
- Research Site 4
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45227
- Research Site 5
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Quebec
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Chicoutimi, Quebec, 캐나다, G7H 7K9
- Research Site 2
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Québec, Quebec, 캐나다, G1V 4W2
- Research Site 1
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, 호주, 2050
- Research Site 8
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
- Research Site 3
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 시 공복 LDL-C >100 mg/dL
- 체중 ≥ 40kg 및 체질량 지수 ≥ 18.5 및 ≤ 40kg/m2
- 지원 유전자 검사 또는 임상 진단에 근거한 HoFH 진단
- 안정적으로 최대한 견딜 수 있는 지질 저하 요법
- 1일 전 최소 4주 동안 안정적인 저지방, 저콜레스테롤, 심장 건강에 좋은 식단을 준수할 의향이 있음
- 가임 가능성이 있는 참가자(남성 및 여성)는 연구 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여로부터 최소 24주 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 가임 여성은 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 모유 수유를 할 수 없습니다.
- 호르몬 피임약을 사용하는 가임 여성은 1일 이전에 > 2 월경 주기 동안 약물을 안정적으로 사용해야 합니다.
- 서면 동의서를 제공하고 연구 요건을 준수할 의향이 있는 자
제외 기준:
- 모든 간세포 표적화 작은 간섭 RNA 올리고뉴클레오티드(siRNA) 또는 안티센스 올리고뉴클레오시드 분자의 현재 사용 또는 1일부터 365일 이내에 사용
- 에비나쿠맙 사용(일부 예외 적용)
- 스크리닝 시 공복 TG > 300 mg/dL
- 혈청 지질 또는 지단백에 영향을 미치는 것으로 알려진 임상적으로 유의한 조절되지 않는 내분비 질환의 존재
- 새로 진단(정보에 입각한 동의 전 3개월 이내) 또는 제대로 조절되지 않는 당뇨병(헤모글로빈 A1c > 9%)
- 전신 코르티코스테로이드 사용(일부 예외 적용)
- 심근 허혈 또는 심한 좌심실 기능 장애의 증상
- 1일차로부터 3년 이내의 전이성 악성 종양 병력(일부 예외 적용)
- 관상동맥우회술(CABG) 수술, 경피적 관상동맥 중재술(PCI), 경동맥 수술 또는 스텐트 삽입 또는 경동맥 혈관재생술과 같은 계획된 심장 시술/수술
참고: 프로토콜에 따라 추가 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ARO-ANG3 용량 1
ARO-ANG3 용량 레벨 1 피하(SC)
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참가자는 연구 초기 36주 동안 1일차와 84일차 및 연장 기간의 1일차와 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21개월에 무작위로 ARO-ANG3 SC를 투여받게 됩니다.
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실험적: ARO-ANG3 도스 2
ARO-ANG3 용량 레벨 2 SC
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참가자는 연구 초기 36주 동안 1일차와 84일차 및 연장 기간의 1일차와 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21개월에 무작위로 ARO-ANG3 SC를 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C at Week 24
기간: Baseline, Week 24
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LDL-C, computed using Friedewald formula, Martin-Hopkins methodology and preparative ultracentrifugation (PUC).
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Baseline, Week 24
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
기간: From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
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An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence, which does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment.
A serious adverse event (SAE) is an AE occurring during any study phase that: results in death; is immediately life-threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent or significant disability or incapacity; results in a congenital abnormality or birth defect; is an important medically important event or reaction that may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
AEs are considered treatment-related if the relationship to the study drug is 'possibly related', 'probably related'.
A TEAE is defined as an AE that occurs following IP administration or a pre-existing condition exacerbated following IP administration.
Injection site reactions are assessed at every visit starting on Day 1 and include any Preferred Term containing 'Injection Site'.
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From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
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Percentage of Participants Meeting United States National Lipid Association Apheresis Eligibility Criteria of LDL-C ≥ 300 mg/dL at Week 24
기간: Week 24
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Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation.The National Lipid Association outlines eligibility criteria for apheresis, particularly for patients with familial hypercholesterolemia who have not achieved target LDL cholesterol levels despite maximally tolerated pharmacotherapy.
LDL-C ≥ 300 mg/dL is a criterion.
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Week 24
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Percentage of Participants Meeting European Union (EU) Apheresis Eligibility Criteria Per German Apheresis Working Group at Week 24
기간: Week 24
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Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation. The European Union (EU) apheresis eligibility criteria (per German Apheresis Working Group) include the following categories:
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Week 24
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Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting ANGPTL3 Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Total Apolipoprotein B (ApoB) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Total ApoB Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting High-Density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting HDL-C Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Very-Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting VLDL-C Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Total Cholesterol (TC) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting TC Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Triglycerides (TG) Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting TG Over Time
기간: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Number of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADAs) to ARO-ANG3 Over Time
기간: Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)
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Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Dimitriadis K, Theofilis P, Iliakis P, Pyrpyris N, Dri E, Sakalidis A, Soulaidopoulos S, Tsioufis P, Fragkoulis C, Chrysohoou C, Tsiachris D, Tsioufis K. Management of dyslipidemia in coronary artery disease: the present and the future. Coron Artery Dis. 2024 Sep 1;35(6):516-524. doi: 10.1097/MCA.0000000000001375. Epub 2024 Apr 29.
- Raal FJ, Bergeron J, Gaudet D, Rosenson RS, Sullivan DR, Turner T, Hegele RA, Ballantyne CM, Knowles JW, Leeper NJ, Goldberg IJ, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Hamilton J, Watts GF. Zodasiran, an RNAi therapeutic targeting ANGPTL3, for treating patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (GATEWAY): an open-label, randomised, phase 2 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2026 Feb;14(2):123-136. doi: 10.1016/S2213-8587(25)00290-6. Epub 2025 Dec 18.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 4월 22일
기본 완료 (실제)
2023년 5월 2일
연구 완료 (실제)
2025년 11월 13일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 1월 20일
처음 게시됨 (실제)
2022년 2월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 20일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AROANG3-2003
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .