ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HOFH）の参加者におけるARO-ANG3の研究 (Gateway)
2024年4月30日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HOFH）の被験者におけるARO-ANG3の安全性と有効性を評価する第2相試験
インフォームドコンセントを提供した文書化されたホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の参加者は、ARO-ANG3の2回の非盲検用量を受け取り、36週間まで安全性と有効性パラメーターについて評価されます。
最初の 36 週間の治療期間を完了した参加者は、追加の 24 か月の延長期間を継続することを選択でき、その間、ARO-ANG3 の非盲検用量を最大 8 回受けることができます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Mount Sinai、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227
- Metabolic and Atherosclerosis Research Center
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Royal Prince Alfred Hospital
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Linear Clinical Research
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Ecogene-21
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc
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Johannesburg、南アフリカ、2193
- WCR-Lipids, Carbohydrate Metabolism Unit Area 551, Department of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時の空腹時 LDL-C >100 mg/dL
- -体重が40kg以上で、ボディマス指数が18.5以上かつ40kg/m2以下
- 支持遺伝子検査または臨床診断に基づくHoFHの診断
- 安定した最大耐量の脂質低下療法について
- -1日目の少なくとも4週間前から、安定した低脂肪、低コレステロール、心臓に健康的な食事を喜んで順守する
- -出産の可能性のある参加者（男性と女性）は、研究中および研究薬の最後の投与から少なくとも24週間、非常に効果的な避妊薬を使用することに同意する必要があります。
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳中であってはなりません
- -ホルモン避妊薬で出産の可能性のある女性は、1日目の前に> 2月経周期の薬で安定している必要があります
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思がある
除外基準:
- -肝細胞を標的とする低分子干渉RNAオリゴヌクレオチド（siRNA）またはアンチセンスオリゴヌクレオシド分子の現在の使用または1日目から365日以内の使用
- エビナクマブの使用（一部例外あり）
- -スクリーニング時の空腹時TG> 300 mg / dL
- -血清脂質またはリポタンパク質に影響を与えることが知られている臨床的に重要な制御されていない内分泌疾患の存在
- -新たに診断された（インフォームドコンセントの3か月以内）または制御が不十分な糖尿病（ヘモグロビンA1c > 9％）
- 全身性コルチコステロイドの使用 (いくつかの例外が適用されます)
- 心筋虚血または重度の左心室機能障害の症状
- -1日目から3年以内の転移性悪性腫瘍の病歴（いくつかの例外が適用されます）
- 冠動脈バイパス移植（CABG）手術、経皮的冠動脈インターベンション（PCI）、頸動脈手術またはステント留置術、または頸動脈血行再建術などの計画された心臓手術/手術
注：プロトコルごとに追加の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARO-ANG3 1回分
ARO-ANG3 用量レベル 1 皮下 (SC)
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参加者は無作為に割り付けられ、研究の最初の 36 週間の 1 日目と 84 日目に、延長期間の 1 日目と 3、6、9、12、15、18、および 21 か月目に ARO-ANG3 SC が投与されます。
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実験的：ARO-ANG3 投与量 2
ARO-ANG3 用量レベル 2 SC
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参加者は無作為に割り付けられ、研究の最初の 36 週間の 1 日目と 84 日目に、延長期間の 1 日目と 3、6、9、12、15、18、および 21 か月目に ARO-ANG3 SC が投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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24 週目までの分取超遠心法 (LDL-C [PUC]) により計算された低密度リポタンパク質コレステロール (LDL-C) および LDL-C の空腹時のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、24 週目まで
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ベースライン、24 週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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24週目にLDL-C≧300 mg/dLの米国脂質協会アフェレーシス適格基準を満たす参加者の割合
時間枠：24週目
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24週目
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第 24 週のドイツ アフェレーシス ワーキング グループごとの欧州連合 (EU) アフェレーシス適格基準を満たす参加者の割合
時間枠：24週目
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24週目
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空腹時 LDL-C (PUC) の経時的なベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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空腹時LDL-C（PUC）の経時的なベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的に計算された絶食時のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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絶食時のベースラインからの絶対変化 計算された LDL-C の経時変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時アンジオポエチン様 3 (ANGPTL3) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な絶食ANGPTL3のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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絶食時の総アポリポタンパク質 B (ApoB) の経時的なベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時総ApoBのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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空腹時高密度リポタンパク質コレステロール (HDL-C) の経時的なベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36 週まで（初期治療期間）、24 か月まで（延長期間） 36
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ベースライン、36 週まで（初期治療期間）、24 か月まで（延長期間） 36
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空腹時 HDL-C の経時的なベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時非高密度リポタンパク質 - コレステロール (非 HDL-C) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な非 HDL-C 空腹時のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時超低密度リポタンパク質コレステロール（VLDL-C）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的なVLDL-Cのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時総コレステロール（TC）のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時TCのベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時トリグリセリド (TG) のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的な空腹時 TG のベースラインからの絶対変化
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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治療緊急有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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経時的なARO-ANG3に対する抗薬物抗体（ADA）を有する参加者の数
時間枠：ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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ベースライン、36週まで（初期治療期間）、24か月まで（延長期間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月22日
一次修了 (実際)
2023年5月2日
研究の完了 (推定)
2025年5月1日
試験登録日
最初に提出
2022年1月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月20日
最初の投稿 (実際)
2022年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年5月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月30日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AROANG3-2003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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