ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HOFH）の参加者におけるARO-ANG3の研究 (Gateway)
2026年5月20日 更新者：Arrowhead Pharmaceuticals
ホモ接合性家族性高コレステロール血症（HOFH）の被験者におけるARO-ANG3の安全性と有効性を評価する第2相試験
インフォームドコンセントを提供した文書化されたホモ接合性家族性高コレステロール血症（HoFH）の参加者は、ARO-ANG3の2回の非盲検用量を受け取り、36週間まで安全性と有効性パラメーターについて評価されます。
最初の 36 週間の治療期間を完了した参加者は、追加の 24 か月の延長期間を継続することを選択でき、その間、ARO-ANG3 の非盲検用量を最大 8 回受けることができます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
18
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New York
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Mount Sinai、New York、アメリカ、10029
- Research Site 4
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45227
- Research Site 5
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New South Wales
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Camperdown、New South Wales、オーストラリア、2050
- Research Site 8
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- Research Site 3
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7K9
- Research Site 2
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Québec、Quebec、カナダ、G1V 4W2
- Research Site 1
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Johannesburg、南アフリカ、2193
- Research Site 7
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- スクリーニング時の空腹時 LDL-C >100 mg/dL
- -体重が40kg以上で、ボディマス指数が18.5以上かつ40kg/m2以下
- 支持遺伝子検査または臨床診断に基づくHoFHの診断
- 安定した最大耐量の脂質低下療法について
- -1日目の少なくとも4週間前から、安定した低脂肪、低コレステロール、心臓に健康的な食事を喜んで順守する
- -出産の可能性のある参加者（男性と女性）は、研究中および研究薬の最後の投与から少なくとも24週間、非常に効果的な避妊薬を使用することに同意する必要があります。
- 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければならず、授乳中であってはなりません
- -ホルモン避妊薬で出産の可能性のある女性は、1日目の前に> 2月経周期の薬で安定している必要があります
- -書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究要件を順守する意思がある
除外基準:
- -肝細胞を標的とする低分子干渉RNAオリゴヌクレオチド（siRNA）またはアンチセンスオリゴヌクレオシド分子の現在の使用または1日目から365日以内の使用
- エビナクマブの使用（一部例外あり）
- -スクリーニング時の空腹時TG> 300 mg / dL
- -血清脂質またはリポタンパク質に影響を与えることが知られている臨床的に重要な制御されていない内分泌疾患の存在
- -新たに診断された（インフォームドコンセントの3か月以内）または制御が不十分な糖尿病（ヘモグロビンA1c > 9％）
- 全身性コルチコステロイドの使用 (いくつかの例外が適用されます)
- 心筋虚血または重度の左心室機能障害の症状
- -1日目から3年以内の転移性悪性腫瘍の病歴（いくつかの例外が適用されます）
- 冠動脈バイパス移植（CABG）手術、経皮的冠動脈インターベンション（PCI）、頸動脈手術またはステント留置術、または頸動脈血行再建術などの計画された心臓手術/手術
注：プロトコルごとに追加の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ARO-ANG3 1回分
ARO-ANG3 用量レベル 1 皮下 (SC)
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参加者は無作為に割り付けられ、研究の最初の 36 週間の 1 日目と 84 日目に、延長期間の 1 日目と 3、6、9、12、15、18、および 21 か月目に ARO-ANG3 SC が投与されます。
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実験的：ARO-ANG3 投与量 2
ARO-ANG3 用量レベル 2 SC
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参加者は無作為に割り付けられ、研究の最初の 36 週間の 1 日目と 84 日目に、延長期間の 1 日目と 3、6、9、12、15、18、および 21 か月目に ARO-ANG3 SC が投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C at Week 24
時間枠：Baseline, Week 24
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LDL-C, computed using Friedewald formula, Martin-Hopkins methodology and preparative ultracentrifugation (PUC).
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Baseline, Week 24
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
時間枠：From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
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An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence, which does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment.
A serious adverse event (SAE) is an AE occurring during any study phase that: results in death; is immediately life-threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent or significant disability or incapacity; results in a congenital abnormality or birth defect; is an important medically important event or reaction that may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above.
AEs are considered treatment-related if the relationship to the study drug is 'possibly related', 'probably related'.
A TEAE is defined as an AE that occurs following IP administration or a pre-existing condition exacerbated following IP administration.
Injection site reactions are assessed at every visit starting on Day 1 and include any Preferred Term containing 'Injection Site'.
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From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
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Percentage of Participants Meeting United States National Lipid Association Apheresis Eligibility Criteria of LDL-C ≥ 300 mg/dL at Week 24
時間枠：Week 24
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Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation.The National Lipid Association outlines eligibility criteria for apheresis, particularly for patients with familial hypercholesterolemia who have not achieved target LDL cholesterol levels despite maximally tolerated pharmacotherapy.
LDL-C ≥ 300 mg/dL is a criterion.
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Week 24
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Percentage of Participants Meeting European Union (EU) Apheresis Eligibility Criteria Per German Apheresis Working Group at Week 24
時間枠：Week 24
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Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation. The European Union (EU) apheresis eligibility criteria (per German Apheresis Working Group) include the following categories:
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Week 24
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Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting ANGPTL3 Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Total Apolipoprotein B (ApoB) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Total ApoB Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting High-Density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting HDL-C Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Very-Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting VLDL-C Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Total Cholesterol (TC) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting TC Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Percent Change From Baseline in Fasting Triglycerides (TG) Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Absolute Change From Baseline in Fasting TG Over Time
時間枠：Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
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Number of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADAs) to ARO-ANG3 Over Time
時間枠：Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)
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Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Dimitriadis K, Theofilis P, Iliakis P, Pyrpyris N, Dri E, Sakalidis A, Soulaidopoulos S, Tsioufis P, Fragkoulis C, Chrysohoou C, Tsiachris D, Tsioufis K. Management of dyslipidemia in coronary artery disease: the present and the future. Coron Artery Dis. 2024 Sep 1;35(6):516-524. doi: 10.1097/MCA.0000000000001375. Epub 2024 Apr 29.
- Raal FJ, Bergeron J, Gaudet D, Rosenson RS, Sullivan DR, Turner T, Hegele RA, Ballantyne CM, Knowles JW, Leeper NJ, Goldberg IJ, Zhou R, Muhsin M, Hellawell J, Hamilton J, Watts GF. Zodasiran, an RNAi therapeutic targeting ANGPTL3, for treating patients with homozygous familial hypercholesterolaemia (GATEWAY): an open-label, randomised, phase 2 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2026 Feb;14(2):123-136. doi: 10.1016/S2213-8587(25)00290-6. Epub 2025 Dec 18.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年4月22日
一次修了 (実際)
2023年5月2日
研究の完了 (実際)
2025年11月13日
試験登録日
最初に提出
2022年1月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月20日
最初の投稿 (実際)
2022年2月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月20日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AROANG3-2003
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。