Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ARO-ANG3 u uczestników z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HOFH) (Gateway)

21 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Arrowhead Pharmaceuticals

Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ARO-ANG3 u pacjentów z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HOFH)

Uczestnicy z udokumentowaną homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HoFH), którzy wyrazili świadomą zgodę, otrzymają 2 otwarte dawki ARO-ANG3 i będą oceniani pod kątem parametrów bezpieczeństwa i skuteczności przez 36 tygodni. Uczestnicy, którzy ukończą pierwszy 36-tygodniowy okres leczenia, mogą zdecydować się na kontynuację w dodatkowym 24-miesięcznym okresie przedłużenia, podczas którego otrzymają do 8 dawek otwartej dawki ARO-ANG3.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa, 2193
        • WCR-Lipids, Carbohydrate Metabolism Unit Area 551, Department of Medicine
  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Linear Clinical Research
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc
  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Mount Sinai, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45227
        • Metabolic and Atherosclerosis Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • LDL-C na czczo >100 mg/dl podczas badania przesiewowego
  • Masa ciała ≥ 40 kg i wskaźnik masy ciała ≥ 18,5 i ≤ 40 kg/m2
  • Rozpoznanie HoFH na podstawie wspomagającego testu genetycznego lub diagnozy klinicznej
  • Na stabilnej maksymalnie tolerowanej terapii hipolipemizującej
  • Chęć przestrzegania stabilnej, niskotłuszczowej, niskocholesterolowej, zdrowej dla serca diety przez co najmniej 4 tygodnie przed 1. dniem
  • Uczestnicy w wieku rozrodczym (mężczyźni i kobiety) muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej 24 tygodnie od przyjęcia ostatniej dawki badanego leku.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i nie mogą karmić piersią
  • Kobiety w wieku rozrodczym przyjmujące hormonalne środki antykoncepcyjne muszą być stabilne przez > 2 cykle miesiączkowe przed 1. dniem
  • Gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania wymagań dotyczących badania

Kryteria wyłączenia:

  • Bieżące stosowanie lub stosowanie w ciągu 365 dni od dnia 1. dowolnego małego interferującego oligonukleotydu RNA (siRNA) lub cząsteczki antysensownego oligonukleozydu skierowanego do hepatocytów
  • Stosowanie ewinakumabu (obowiązują pewne wyjątki)
  • TG na czczo > 300 mg/dl podczas badania przesiewowego
  • Obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie niekontrolowanej choroby endokrynologicznej, o której wiadomo, że wpływa na lipidy lub lipoproteiny w surowicy
  • Nowo rozpoznana (w ciągu 3 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody) lub źle kontrolowana cukrzyca (hemoglobina A1c > 9%)
  • Stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów (obowiązują pewne wyjątki)
  • Objawy niedokrwienia mięśnia sercowego lub ciężkiej dysfunkcji lewej komory
  • Historia raka z przerzutami w ciągu 3 lat od pierwszego dnia (obowiązują pewne wyjątki)
  • Planowany zabieg/zabieg kardiologiczny, taki jak operacja pomostowania aortalno-wieńcowego (CABG), przezskórna interwencja wieńcowa (PCI), operacja lub stentowanie tętnicy szyjnej lub rewaskularyzacja tętnicy szyjnej

Uwaga: w każdym protokole mogą obowiązywać dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ARO-ANG3 Dawka 1
ARO-ANG3 Dawka Poziom 1 podskórnie (SC)
Lek: ARO-ANG 3 Wtrysk
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących ARO-ANG3 SC w dniu 1. i dniu 84. podczas początkowych 36 tygodni badania oraz w dniu 1. i miesiącach 3., 6., 9., 12., 15., 18. i 21. okresu przedłużenia
Eksperymentalny: ARO-ANG3 Dawka 2
ARO-ANG3 Dawka Poziom 2 SC
Lek: ARO-ANG 3 Wtrysk
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących ARO-ANG3 SC w dniu 1. i dniu 84. podczas początkowych 36 tygodni badania oraz w dniu 1. i miesiącach 3., 6., 9., 12., 15., 18. i 21. okresu przedłużenia

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia lipoprotein-cholesterolu o małej gęstości (LDL-C) i LDL-C obliczona na czczo za pomocą ultrawirowania preparatywnego (LDL-C [PUC]) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników spełniających kryteria aferezy kwalifikujące do aferezy National Lipid Association dla LDL-C ≥ 300 mg/dl w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Odsetek uczestników spełniających kryteria kwalifikacji do aferezy Unii Europejskiej (UE) według niemieckiej grupy roboczej ds. aferezy w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Zmiana procentowa stężenia LDL-C (PUC) na czczo w stosunku do wartości wyjściowych w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana w czasie względem wartości wyjściowych stężenia LDL-C (PUC) na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procentowa zmiana LDL-C obliczona na czczo w czasie od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w obliczaniu LDL-C na czczo w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w angiopoetynopodobnej 3 na czczo (ANGPTL3) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana od linii bazowej w czczo ANGPTL3 w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procent zmiany całkowitej apolipoproteiny B (ApoB) na czczo od wartości wyjściowej w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego ApoB na czczo w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procentowa zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych stężenia lipoprotein o wysokiej gęstości na czczo (HDL-C) na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia) 36
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia) 36
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w odniesieniu do stężenia HDL-C na czczo w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procentowa zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowej stężenia lipoprotein o dużej gęstości na czczo (nie-HDL-C) na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana w czasie w stosunku do wartości wyjściowych na czczo bez HDL-C
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procentowa zmiana w czasie od wartości początkowej stężenia cholesterolu lipoprotein o bardzo małej gęstości na czczo (VLDL-C) na czczo
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana VLDL-C w czasie od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procentowa zmiana w czasie od wartości początkowej całkowitego cholesterolu na czczo (TC).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana od linii bazowej w TC na czczo w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w trójglicerydach na czczo (TG) w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Bezwzględna zmiana od linii bazowej w TG na czczo w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Liczba uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwlekowymi (ADA) przeciwko ARO-ANG3 w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)
Wartość wyjściowa, do tygodnia 36 (początkowy okres leczenia), do miesiąca 24 (okres przedłużenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 maja 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 stycznia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AROANG3-2003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ARO-ANG 3 Wtrysk

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cambodia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj