Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av ARO-ANG3 hos deltagare med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HOFH) (Gateway)

21 augusti 2023 uppdaterad av: Arrowhead Pharmaceuticals

Fas 2-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av ARO-ANG3 hos patienter med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HOFH)

Deltagare med dokumenterad homozygot familjär hyperkolesterolemi (HoFH) som har lämnat informerat samtycke kommer att få 2 öppna doser av ARO-ANG3 och utvärderas med avseende på säkerhets- och effektparametrar under 36 veckor. Deltagare som fullföljer den första 36 veckors behandlingsperioden kan välja att fortsätta i ytterligare en 24-månaders förlängningsperiod under vilken de kommer att få upp till 8 doser öppna doser av ARO-ANG3.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Linear Clinical Research
  • Förenta staterna
    • New York
      • Mount Sinai, New York, Förenta staterna, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45227
        • Metabolic and Atherosclerosis Research Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Ecogene-21
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Clinique des Maladies Lipidiques de Quebec Inc
  • Sydafrika
      • Johannesburg, Sydafrika, 2193
        • WCR-Lipids, Carbohydrate Metabolism Unit Area 551, Department of Medicine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Fastande LDL-C >100 mg/dL vid screening
  • Vikt ≥ 40 kg och body mass index ≥ 18,5 och ≤ 40 kg/m2
  • Diagnos av HoFH baserad på ett stödjande genetiskt test eller klinisk diagnos
  • På stabil maximalt tolererad lipidsänkande terapi
  • Villig att följa en stabil diet med låg fetthalt, lågt kolesterol, hjärthälsosam kost i minst 4 veckor före dag 1
  • Deltagare i fertil ålder (män och kvinnor) måste gå med på att använda högeffektiva preventivmedel under studien och i minst 24 veckor från den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest och kan inte amma
  • Kvinnor i fertil ålder som använder hormonella preventivmedel måste vara stabila på medicinerna i > 2 menstruationscykler före dag 1
  • Villig att ge skriftligt informerat samtycke och att följa studiekraven

Exklusions kriterier:

  • Aktuell användning eller användning inom 365 dagar från dag 1 av alla hepatocytmålinriktade små interfererande RNA-oligonukleotider (siRNA) eller antisens-oligonukleosidmolekyler
  • Användning av evinacumab (vissa undantag gäller)
  • Fastande TG > 300 mg/dL vid screening
  • Förekomst av någon kliniskt signifikant okontrollerad endokrin sjukdom som är känd för att påverka serumlipider eller lipoproteiner
  • Nydiagnostiserad (inom 3 månader före informerat samtycke) eller dåligt kontrollerad diabetes (hemoglobin A1c > 9%)
  • Användning av systemiska kortikosteroider (vissa undantag gäller)
  • Symtom på myokardischemi eller svår vänsterkammardysfunktion
  • Historik av metastaserande malignitet inom 3 år från dag 1 (vissa undantag gäller)
  • Planerad hjärtingrepp/operation såsom kranskärlsbypassoperation (CABG), perkutan kranskärlsintervention (PCI), karotiskirurgi eller stenting, eller karotis revaskularisering

Obs: ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier kan gälla per protokoll

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ARO-ANG3 Dos 1
ARO-ANG3 Dosnivå 1 subkutant (SC)
Läkemedel: ARO-ANG 3 Injektion
Deltagarna kommer att randomiseras för att få ARO-ANG3 SC på dag 1 och dag 84 under de första 36 veckorna av studien och på dag 1 och månader 3, 6, 9, 12, 15, 18 och 21 av förlängningsperioden
Experimentell: ARO-ANG3 Dos 2
ARO-ANG3 Dosnivå 2 SC
Läkemedel: ARO-ANG 3 Injektion
Deltagarna kommer att randomiseras för att få ARO-ANG3 SC på dag 1 och dag 84 under de första 36 veckorna av studien och på dag 1 och månader 3, 6, 9, 12, 15, 18 och 21 av förlängningsperioden

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i fastande beräknat lågdensitetslipoprotein-kolesterol (LDL-C) och LDL-C genom preparativ ultracentrifugering (LDL-C [PUC]) upp till vecka 24
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 24
Baslinje, upp till vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare som uppfyller United States National Lipid Association Aferes behörighetskriterier för LDL-C ≥ 300 mg/dL vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24
Andel deltagare som uppfyller Europeiska unionens (EU) kvalificeringskriterier för aferes per tysk arbetsgrupp för aferes vid vecka 24
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i fastande LDL-C (PUC) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i fastande LDL-C (PUC) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fasta beräknat LDL-C över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i fastande beräknat LDL-C över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fastande angiopoietinliknande 3 (ANGPTL3) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i fastande ANGPTL3 över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fastande totala apolipoprotein B (ApoB) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i fastande totala ApoB över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fastande högdensitetslipoprotein-kolesterol (HDL-C) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod) 36
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod) 36
Absolut förändring från baslinjen i fastande HDL-C över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fastande icke-högdensitetslipoprotein-kolesterol (icke-HDL-C) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i fastande icke-HDL-C över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fastande lipoprotein-kolesterol med mycket låg densitet (VLDL-C) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i VLDL-C över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fastande totalkolesterol (TC) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i fastande TC över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Procentuell förändring från baslinjen i fastande triglycerider (TG) över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Absolut förändring från baslinjen i fastande TG över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Antal deltagare med behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Antal deltagare med anti-läkemedelsantikroppar (ADA) mot ARO-ANG3 över tid
Tidsram: Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)
Baslinje, upp till vecka 36 (initial behandlingsperiod), upp till månad 24 (förlängningsperiod)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 april 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

2 maj 2023

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 januari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 januari 2022

Första postat (Faktisk)

1 februari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 augusti 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 augusti 2023

Senast verifierad

1 augusti 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AROANG3-2003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Homozygot familjär hyperkolesterolemi

Kliniska prövningar på ARO-ANG 3 Injektion

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera