Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование ARO-ANG3 у участников с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HOFH) (Gateway)

20 мая 2026 г. обновлено: Arrowhead Pharmaceuticals

Исследование фазы 2 для оценки безопасности и эффективности ARO-ANG3 у субъектов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HOFH)

Участники с задокументированной гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH), давшие информированное согласие, получат 2 открытые дозы ARO-ANG3 и будут оцениваться по параметрам безопасности и эффективности в течение 36 недель. Участники, завершившие первый 36-недельный период лечения, могут выбрать продолжение в течение дополнительного 24-месячного периода продления, в течение которого они будут получать до 8 доз открытых доз ARO-ANG3.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Research Site 8
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Research Site 3
  • Канада
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Канада, G7H 7K9
        • Research Site 2
      • Québec, Quebec, Канада, G1V 4W2
        • Research Site 1
  • Соединенные Штаты
    • New York
      • Mount Sinai, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Research Site 4
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45227
        • Research Site 5
  • Южная Африка
      • Johannesburg, Южная Африка, 2193
        • Research Site 7

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • ХС-ЛПНП натощак >100 мг/дл при скрининге
  • Вес ≥ 40 кг и индекс массы тела ≥ 18,5 и ≤ 40 кг/м2
  • Диагноз ГоСГ на основании поддерживающего генетического теста или клинического диагноза
  • На стабильной максимально переносимой гиполипидемической терапии
  • Готов соблюдать стабильную низкожировую, низкохолестериновую, полезную для сердца диету в течение как минимум 4 недель до 1-го дня
  • Участники детородного возраста (мужчины и женщины) должны дать согласие на использование высокоэффективных средств контрацепции во время исследования и в течение не менее 24 недель после приема последней дозы исследуемого препарата.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность и не могут кормить грудью.
  • Женщины детородного возраста, принимающие гормональные контрацептивы, должны быть стабильны на фоне приема препаратов в течение > 2 менструальных циклов до 1-го дня.
  • Готовы предоставить письменное информированное согласие и соблюдать требования исследования

Критерий исключения:

  • Текущее использование или использование в течение 365 дней с 1-го дня любых малых интерферирующих олигонуклеотидов РНК (миРНК) или молекул антисмысловых олигонуклеозидов, нацеленных на гепатоциты
  • Использование эвинакумаба (применяются некоторые исключения)
  • ТГ натощак > 300 мг/дл при скрининге
  • Наличие любого клинически значимого неконтролируемого эндокринного заболевания, о котором известно, что оно влияет на липиды или липопротеины сыворотки.
  • Впервые диагностированный (в течение 3 месяцев до получения информированного согласия) или плохо контролируемый диабет (гемоглобин A1c > 9%)
  • Использование системных кортикостероидов (применяются некоторые исключения)
  • Симптомы ишемии миокарда или тяжелой дисфункции левого желудочка
  • История метастатического злокачественного новообразования в течение 3 лет после 1-го дня (применяются некоторые исключения)
  • Планируемая кардиологическая процедура/операция, такая как аортокоронарное шунтирование (АКШ), чрескожное коронарное вмешательство (ЧКВ), хирургия или стентирование сонных артерий или реваскуляризация сонных артерий

Примечание: для каждого протокола могут применяться дополнительные критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ARO-ANG3 Доза 1
ARO-ANG3 Уровень дозы 1 подкожно (п/к)
Лекарство: Аро-анг 3 инъекции
Участники будут рандомизированы для получения ARO-ANG3 SC в 1-й и 84-й день в течение первых 36 недель исследования, а также в 1-й день и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18 и 21 периода продления.
Экспериментальный: ARO-ANG3 доза 2
ARO-ANG3 Уровень дозы 2 SC
Лекарство: Аро-анг 3 инъекции
Участники будут рандомизированы для получения ARO-ANG3 SC в 1-й и 84-й день в течение первых 36 недель исследования, а также в 1-й день и месяцы 3, 6, 9, 12, 15, 18 и 21 периода продления.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C at Week 24
Временное ограничение: Baseline, Week 24
LDL-C, computed using Friedewald formula, Martin-Hopkins methodology and preparative ultracentrifugation (PUC).
Baseline, Week 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence, which does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. A serious adverse event (SAE) is an AE occurring during any study phase that: results in death; is immediately life-threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent or significant disability or incapacity; results in a congenital abnormality or birth defect; is an important medically important event or reaction that may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above. AEs are considered treatment-related if the relationship to the study drug is 'possibly related', 'probably related'. A TEAE is defined as an AE that occurs following IP administration or a pre-existing condition exacerbated following IP administration. Injection site reactions are assessed at every visit starting on Day 1 and include any Preferred Term containing 'Injection Site'.
From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
Percentage of Participants Meeting United States National Lipid Association Apheresis Eligibility Criteria of LDL-C ≥ 300 mg/dL at Week 24
Временное ограничение: Week 24
Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation.The National Lipid Association outlines eligibility criteria for apheresis, particularly for patients with familial hypercholesterolemia who have not achieved target LDL cholesterol levels despite maximally tolerated pharmacotherapy. LDL-C ≥ 300 mg/dL is a criterion.
Week 24
Percentage of Participants Meeting European Union (EU) Apheresis Eligibility Criteria Per German Apheresis Working Group at Week 24
Временное ограничение: Week 24

Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation. The European Union (EU) apheresis eligibility criteria (per German Apheresis Working Group) include the following categories:

  • A patient with primary cardiovascular disease (CVD) prevention is considered as meeting German apheresis eligibility criteria if LDL-C >160 mg/dL
  • A patient with secondary CVD prevention is considered as meeting German apheresis eligibility criteria if LDL-C >120 mg/dL
Week 24
Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting ANGPTL3 Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Total Apolipoprotein B (ApoB) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Total ApoB Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting High-Density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting HDL-C Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Very-Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting VLDL-C Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Total Cholesterol (TC) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting TC Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Triglycerides (TG) Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting TG Over Time
Временное ограничение: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADAs) to ARO-ANG3 Over Time
Временное ограничение: Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)
Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Arrowhead Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 мая 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 ноября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 января 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 февраля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

12 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AROANG3-2003

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться