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Studie von ARO-ANG3 bei Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HOFH) (Gateway)

20. Mai 2026 aktualisiert von: Arrowhead Pharmaceuticals

Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von ARO-ANG3 bei Patienten mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HOFH)

Teilnehmer mit dokumentierter homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH), die ihre Einwilligung nach Aufklärung erteilt haben, erhalten 2 Open-Label-Dosen von ARO-ANG3 und werden über 36 Wochen auf Sicherheits- und Wirksamkeitsparameter untersucht. Teilnehmer, die den ersten 36-wöchigen Behandlungszeitraum abgeschlossen haben, können sich für einen weiteren 24-monatigen Verlängerungszeitraum entscheiden, in dem sie bis zu 8 Dosen von ARO-ANG3 als Open-Label-Dosen erhalten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Research Site 8
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Research Site 3
  • Kanada
    • Quebec
      • Chicoutimi, Quebec, Kanada, G7H 7K9
        • Research Site 2
      • Québec, Quebec, Kanada, G1V 4W2
        • Research Site 1
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika, 2193
        • Research Site 7
  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • Mount Sinai, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Research Site 4
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45227
        • Research site 5

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nüchternes LDL-C >100 mg/dL beim Screening
  • Gewicht ≥ 40 kg und Body-Mass-Index ≥ 18,5 und ≤ 40 kg/m2
  • Diagnose von HoFH basierend auf einem unterstützenden Gentest oder einer klinischen Diagnose
  • Bei stabiler maximal verträglicher lipidsenkender Therapie
  • Bereit, sich mindestens 4 Wochen vor Tag 1 an eine stabile fettarme, cholesterinarme und herzgesunde Ernährung zu halten
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter (Männer und Frauen) müssen zustimmen, während der Studie und für mindestens 24 Wochen nach der letzten Dosis der Studienmedikation eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und dürfen nicht stillen
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die hormonelle Verhütungsmittel einnehmen, müssen die Medikamente für > 2 Menstruationszyklen vor Tag 1 stabil einnehmen
  • Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben und die Studienanforderungen einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle Verwendung oder Verwendung innerhalb von 365 Tagen ab Tag 1 von Hepatozyten-gerichteten kleinen interferierenden RNA-Oligonukleotiden (siRNA) oder Antisense-Oligonukleosidmolekülen
  • Anwendung von Evinacumab (es gelten einige Ausnahmen)
  • Nüchtern-TG > 300 mg/dL beim Screening
  • Vorhandensein einer klinisch signifikanten unkontrollierten endokrinen Erkrankung, von der bekannt ist, dass sie die Serumlipide oder Lipoproteine ​​beeinflusst
  • Neu diagnostizierter (innerhalb von 3 Monaten vor Einverständniserklärung) oder schlecht eingestellter Diabetes (Hämoglobin A1c > 9 %)
  • Anwendung von systemischen Kortikosteroiden (es gelten einige Ausnahmen)
  • Symptome einer Myokardischämie oder einer schweren linksventrikulären Dysfunktion
  • Vorgeschichte von metastasiertem Malignom innerhalb von 3 Jahren nach Tag 1 (einige Ausnahmen gelten)
  • Geplante kardiale Eingriffe/Operationen wie Koronararterien-Bypassoperation (CABG), perkutane Koronarintervention (PCI), Karotisoperation oder Stenting oder Revaskularisation der Karotis

Hinweis: Pro Protokoll können zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ARO-ANG3 Dosis 1
ARO-ANG3 Dosisstufe 1 subkutan (SC)
Arzneimittel: ARO-ANG 3 Injektion
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten ARO-ANG3 SC an Tag 1 und Tag 84 während der ersten 36 Wochen der Studie sowie an Tag 1 und den Monaten 3, 6, 9, 12, 15, 18 und 21 des Verlängerungszeitraums
Experimental: ARO-ANG3 Dosis 2
ARO-ANG3 Dosisstufe 2 SC
Arzneimittel: ARO-ANG 3 Injektion
Die Teilnehmer werden randomisiert und erhalten ARO-ANG3 SC an Tag 1 und Tag 84 während der ersten 36 Wochen der Studie sowie an Tag 1 und den Monaten 3, 6, 9, 12, 15, 18 und 21 des Verlängerungszeitraums

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C at Week 24
Zeitfenster: Baseline, Week 24
LDL-C, computed using Friedewald formula, Martin-Hopkins methodology and preparative ultracentrifugation (PUC).
Baseline, Week 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Zeitfenster: From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
An adverse event (AE) is any untoward medical occurrence, which does not necessarily have to have a causal relationship with this treatment. A serious adverse event (SAE) is an AE occurring during any study phase that: results in death; is immediately life-threatening; requires inpatient hospitalization or prolongation of existing hospitalization; results in persistent or significant disability or incapacity; results in a congenital abnormality or birth defect; is an important medically important event or reaction that may require medical intervention to prevent one of the outcomes listed above. AEs are considered treatment-related if the relationship to the study drug is 'possibly related', 'probably related'. A TEAE is defined as an AE that occurs following IP administration or a pre-existing condition exacerbated following IP administration. Injection site reactions are assessed at every visit starting on Day 1 and include any Preferred Term containing 'Injection Site'.
From first dose of study drug up to Week 36 (initial treatment period), and up to Month 24 (extension period)
Percentage of Participants Meeting United States National Lipid Association Apheresis Eligibility Criteria of LDL-C ≥ 300 mg/dL at Week 24
Zeitfenster: Week 24
Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation.The National Lipid Association outlines eligibility criteria for apheresis, particularly for patients with familial hypercholesterolemia who have not achieved target LDL cholesterol levels despite maximally tolerated pharmacotherapy. LDL-C ≥ 300 mg/dL is a criterion.
Week 24
Percentage of Participants Meeting European Union (EU) Apheresis Eligibility Criteria Per German Apheresis Working Group at Week 24
Zeitfenster: Week 24

Apheresis is the extracorporeal process of removing one or more blood constituents from whole blood and returning the remainder to the circulation. The European Union (EU) apheresis eligibility criteria (per German Apheresis Working Group) include the following categories:

  • A patient with primary cardiovascular disease (CVD) prevention is considered as meeting German apheresis eligibility criteria if LDL-C >160 mg/dL
  • A patient with secondary CVD prevention is considered as meeting German apheresis eligibility criteria if LDL-C >120 mg/dL
Week 24
Percent Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting LDL-C (PUC) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Friedewald Formula) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Calculated LDL-C (Martin-Hopkins Methodology) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Angiopoietin-like 3 (ANGPTL3) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting ANGPTL3 Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Total Apolipoprotein B (ApoB) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Total ApoB Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting High-Density Lipoprotein-Cholesterol (HDL-C) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting HDL-C Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting Non-HDL-C Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Very-Low-Density Lipoprotein-Cholesterol (VLDL-C) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting VLDL-C Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Total Cholesterol (TC) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting TC Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Percent Change From Baseline in Fasting Triglycerides (TG) Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Absolute Change From Baseline in Fasting TG Over Time
Zeitfenster: Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Baseline, Weeks 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36 (Day 1 of Extension Period), Extension Months 1, 2, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21
Number of Participants With Anti-Drug Antibodies (ADAs) to ARO-ANG3 Over Time
Zeitfenster: Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)
Baseline, Day 1, Weeks 4, 12, 16, 24 (initial treatment period), Week 36/Day 1, Months 1, 3, 6, 9, 12, 15, 18, 21 (extension period)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arrowhead Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Mai 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

13. November 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Januar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AROANG3-2003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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