CFTR 조절제 및 위장관 합병증 (CFTR-MAGIC)
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)은 낭포성 섬유증 막횡단 전도도 조절인자(CFTR) 유전자에 대한 돌연변이로 인해 발생하는 상염색체 열성 다계통 장애입니다. CF의 문서화된 호흡기 합병증뿐만 아니라 위장 증상도 임상적으로 중요합니다. 위장관의 CFTR 돌연변이는 CF(pwCF) 환자의 약 85%에서 췌장 외분비 기능 부전의 원인이 됩니다. 또한 CF의 중증 위장관 합병증은 원위부 장 폐쇄 증후군(DIOS)으로, 영국에서 pwCF의 5.7%(16세 미만에서 2.5%, 성인에서 7.7%), 미국에서 2.1%(18세 미만에서 1.7%, 2019년 성인 2.4%).
이것은 2007-2018 기간 동안 제공된 데이터와 함께 영국 및 미국 CF 레지스트리의 데이터를 사용하는 병렬 데이터 레지스트리 연구입니다. 따라서 개별 참가자는 연구에 모집되지 않습니다. 연구할 CFTR 조절제는 Ivacaftor 및 lumacaftor/ivacaftor입니다.
연구 목표;
- 영국 및 미국 레지스트리의 DIOS 이벤트 및 PERT 사용 설명
- DIOS 발생률 및 PERT 사용에 대한 CFTR 변조기의 효과 결정: 모집단 시계열
- DIOS 발생률 및 PERT 사용에 대한 CFTR 변조기의 효과 결정: 환자 수준 시계열
위 목표의 결과는 2018년 이후 CF 레지스트리 데이터에서 PERT 사용 및 DIOS 발생률에 대한 Symdeko/Symkevi 및 Tricaftor/Kaftrio와 같은 최신 CFTR 변조기의 효과에 관한 가설을 생성하는 데 사용될 것입니다. 이것은 향후 연구의 기초가 될 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Nottingham, 영국, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 2007년 - 2018년 영국 및 미국 낭포성 섬유증 등록부에 있는 모든 유전자형의 CF를 가진 모든 환자.
제외 기준:
- CFTR 변조기 상태를 알 수 없거나 레지스트리에 1년 간의 CFTR 데이터만 기록된 환자는 CFTR 변조기 효과 분석에서 제외됩니다. 이는 DIOS 데이터가 레지스트리에서 연간화된다는 사실을 설명하기 위한 것이므로 CFTR 조절제 치료 시작과 관련하여 DIOS가 진단된 시기가 확실하지 않습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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낭포성 섬유증 등록소(영국)
영국 CF 등록소에 등록된 낭포성 섬유증 환자
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레지스트리 연구: 개입 없음
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낭포성 섬유증 등록소(미국)
US CF 등록소에 등록된 낭포성 섬유증 환자
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레지스트리 연구: 개입 없음
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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2007-2018년 영국 및 미국 레지스트리의 DIOS 이벤트 및 PERT 사용 설명
기간: 2 년
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영국과 미국에서 DIOS의 누적 발생률과 PERT 사용의 유행을 포함하는 기술 분석. PERT 사용은 이분법(즉, 사용/사용 안 함), DIOS 발생률(사건/사건 없음), 연도별로 표시되고 레지스트리로 구분됩니다. 경향은 연령 범위(6세 미만, 6-11세, 12세 이상), 성별, BMI, 민족, 항생제 사용, 위장 동반 질환 및 FEV1 폐 기능에 따라 설명됩니다. 이러한 인구 통계는 또한 CFTR 변조기 노출이 시작된 연도에 CFTR 변조기 사용자 그룹을 대표하는 CFTR 변조기의 비적격 비사용자 통제 그룹을 정의하기 위해 인구 통계적 성향 매칭에 사용될 것입니다. |
2 년
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DIOS 발생률 및 PERT 사용에 대한 CFTR 변조기의 효과 결정: 인구 수준 제어 중단 시계열(ITS)
기간: 2 년
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이것은 PERT 사용률과 DIOS 발병률에 대한 CFTR 조절제 개입의 효과를 조사할 것입니다. ITS는 CFTR 변조기 모집단 및 성향 점수 정의 비교기 모집단에서 모집단 수준에서 DIOS 이벤트의 비율을 조사합니다. ITS는 전체 PERT 사용 비율(사용자/비사용자)과 체중 표준화 PERT 용량이 감소한 개인의 비율(감소/감소 없음)을 조사할 것입니다. |
2 년
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DIOS 발생률 및 PERT 사용에 대한 CFTR 변조기의 효과 결정: 환자 수준 시계열
기간: 2 년
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이는 레지스트리 수준 결과를 보완하기 위해 환자 수준 연관성에 초점을 맞출 것입니다. 성향 일치 대조군과 비교하여 CFTR 조절제를 복용하는 개인의 2012년부터 PERT 사용 및 DIOS 사건 발생률의 연관성을 조사할 것입니다. DIOS 이벤트: 연도별 카운트 데이터에 대한 다단계 포아송 회귀 모델, 발생률 비율(DIOS 이벤트 빈도). 주요 공변량에 대한 조정 분석. PERT 사용: 연속 데이터의 경우 다단계 선형 회귀, 이분된 데이터의 경우 다단계 로지스틱 회귀. 주요 공변량에 대해 조정되었습니다. |
2 년
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Alan Smyth, Nottingham University Hospitals NHS Trust
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
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