Modulatory CFTR i powikłania żołądkowo-jelitowe (CFTR-MAGIC)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Mukowiscydoza (CF) jest chorobą wieloukładową dziedziczoną autosomalnie recesywnie, spowodowaną mutacjami genu regulującego przewodnictwo przezbłonowe mukowiscydozy (CFTR). Oprócz udokumentowanych powikłań mukowiscydozy ze strony układu oddechowego, objawy żołądkowo-jelitowe mają znaczenie kliniczne. Mutacje CFTR w przewodzie pokarmowym są odpowiedzialne za zewnątrzwydzielniczą niewydolność trzustki u około 85% osób z mukowiscydozą (pwCF). Ponadto ciężkim powikłaniem żołądkowo-jelitowym w mukowiscydozie jest zespół niedrożności dystalnego jelita (DIOS), dotykający 5,7% pwCF w Wielkiej Brytanii (2,5% w wieku poniżej 16 lat i 7,7% u dorosłych) i 2,1% w Stanach Zjednoczonych (poniżej 18 lat, 1,7%, dorosły 2,4%) w 2019 r.
Jest to równoległe badanie rejestru danych z wykorzystaniem danych z rejestrów CF w Wielkiej Brytanii i USA, z danymi dostarczonymi za okres 2007-2018. W związku z tym żadni indywidualni uczestnicy nie będą rekrutowani do badania. Modulatory CFTR, które mają być badane, to iwakaftor i lumakaftor/iwakaftor.
Cele studiów;
- Opisz zdarzenia DIOS i użycie PERT w rejestrach Wielkiej Brytanii i Stanów Zjednoczonych
- Określenie wpływu modulatorów CFTR na częstość występowania DIOS i wykorzystanie PERT: szeregi czasowe populacji
- Określ wpływ modulatorów CFTR na częstość występowania DIOS i stosowanie PERT: szeregi czasowe na poziomie pacjenta
Wyniki powyższych celów zostaną wykorzystane do wygenerowania hipotez dotyczących wpływu nowszych modulatorów CFTR, takich jak Symdeko/Symkevi i Tricaftor/Kaftrio, na wykorzystanie PERT i występowanie DIOS w danych rejestru CF po 2018 roku. Będzie to podstawą przyszłych badań.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wszyscy pacjenci z mukowiscydozą dowolnego genotypu w brytyjskich i amerykańskich rejestrach mukowiscydozy z lat 2007-2018.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, u których status modulatora CFTR jest nieznany lub których rejestr dotyczy danych CFTR tylko z jednego roku, zostaną wykluczeni z analizy wpływu modulatorów CFTR. Ma to na celu uwzględnienie faktu, że dane DIOS w rejestrach są podawane w ujęciu rocznym, dlatego nie ma pewności, o której porze roku rozpoznano DIOS w związku z rozpoczęciem terapii modulatorem CFTR.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Rejestr mukowiscydozy (Wielka Brytania)
Osoby chore na mukowiscydozę zarejestrowane w brytyjskim rejestrze CF
|
Badanie rejestru: Brak interwencji
|
|
Rejestr mukowiscydozy (USA)
Osoby chore na mukowiscydozę zarejestrowane w amerykańskim rejestrze CF
|
Badanie rejestru: Brak interwencji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Opisz zdarzenia DIOS i wykorzystanie PERT w rejestrach Wielkiej Brytanii i USA w latach 2007-2018
Ramy czasowe: 2 lata
|
Analiza opisowa obejmująca skumulowaną częstość występowania DIOS i rozpowszechnienie stosowania PERT w Wielkiej Brytanii i Stanach Zjednoczonych. Stosowanie PERT zostanie podzielone na dychotomie (tj. stosowanie/niestosowanie), częstość występowania DIOS (zdarzenie/brak zdarzenia), wykreślana według lat, oddzielona według rejestru. Trendy zostaną opisane zgodnie z przedziałem wiekowym (<6, 6-11, 12+), płcią, BMI, pochodzeniem etnicznym, stosowaniem antybiotyków, współistniejącymi chorobami przewodu pokarmowego i czynnością płuc FEV1. Te dane demograficzne zostaną również wykorzystane do dopasowania tendencji demograficznej w celu zdefiniowania grupy kontrolnej niekwalifikujących się nieużytkowników modulatorów CFTR, którzy poza tym są reprezentatywni dla grupy użytkowników modulatora CFTR w roku, w którym rozpoczęto ekspozycję na modulator CFTR. |
2 lata
|
|
Określenie wpływu modulatorów CFTR na częstość występowania DIOS i wykorzystanie PERT: przerwanych szeregów czasowych kontrolowanych na poziomie populacji (ITS)
Ramy czasowe: 2 lata
|
To zbada wpływ interwencji modulatora CFTR na częstość stosowania PERT i częstość występowania DIOS. ITS zbada odsetek zdarzeń DIOS na poziomie populacji w populacji modulatora CFTR i populacji porównawczej zdefiniowanej przez wskaźnik skłonności. ITS zbada proporcję ogólnego wykorzystania PERT (użytkownik/nieużytkownik) oraz odsetek osób ze zmniejszoną wagowo standaryzowaną dawką PERT (spadek/brak spadku). |
2 lata
|
|
Określ wpływ modulatorów CFTR na częstość występowania DIOS i stosowanie PERT: szeregi czasowe na poziomie pacjenta
Ramy czasowe: 2 lata
|
Skupi się to na powiązaniach na poziomie pacjenta w celu uzupełnienia ustaleń na poziomie rejestru. Zbadane zostaną powiązania w częstości występowania stosowania PERT i zdarzeń DIOS od 2012 r. u osób przyjmujących modulatory CFTR w porównaniu z grupą kontrolną o dopasowanej skłonności. Zdarzenia DIOS: model wielopoziomowej regresji Poissona dla danych liczbowych według roku, wskaźnik częstości występowania (częstość zdarzeń DIOS). Skorygowana analiza głównych zmiennych towarzyszących. Zastosowanie PERT: Wielopoziomowa regresja liniowa dla danych ciągłych, wielopoziomowa regresja logistyczna dla danych dychotomicznych. Dostosowane do głównych współzmiennych. |
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Alan Smyth, Nottingham University Hospitals NHS Trust
Publikacje i pomocne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CFTR-MAGIC
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .