Moduladores de CFTR e complicações gastrointestinais (CFTR-MAGIC)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A fibrose cística (FC) é uma doença multissistêmica autossômica recessiva causada por mutações no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Assim como as complicações respiratórias documentadas da FC, as manifestações gastrointestinais são de importância clínica. As mutações CFTR no trato gastrointestinal são responsáveis pela insuficiência pancreática exócrina em cerca de 85% das pessoas com FC (pwCF). Além disso, uma complicação gastrointestinal grave na FC é a síndrome obstrutiva intestinal distal (DIOS), afetando 5,7% das pessoas com FC no Reino Unido (2,5% em <16 anos e 7,7% em adultos) e 2,1% nos EUA (<18 anos 1,7%, adulto 2,4%) em 2019.
Este é um estudo paralelo de registro de dados usando dados dos registros de CF do Reino Unido e dos EUA, com dados fornecidos para o período de 2007-2018. Como tal, nenhum participante individual será recrutado para o estudo. Os moduladores CFTR a serem estudados são o Ivacaftor e o lumacaftor/ivacaftor.
Objetivos do estudo;
- Descrever eventos DIOS e uso de PERT nos registros do Reino Unido e dos EUA
- Determinar o efeito de moduladores CFTR na incidência de DIOS e uso de PERT: série temporal populacional
- Determinar o efeito de moduladores CFTR na incidência de DIOS e uso de PERT: séries temporais em nível de paciente
Os resultados dos objetivos acima serão usados para gerar hipóteses sobre o efeito dos moduladores CFTR mais recentes, como Symdeko/Symkevi e Tricaftor/Kaftrio, no uso de PERT e incidência de DIOS em dados de registro de FC pós 2018. Isso servirá de base para estudos futuros.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Nottingham, Reino Unido, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Todos os pacientes com FC de qualquer genótipo nos registros de fibrose cística do Reino Unido e dos EUA no período de 2007 a 2018.
Critério de exclusão:
- Os pacientes cujo status do modulador CFTR é desconhecido ou têm apenas um ano de dados CFTR registrados no registro serão excluídos da análise dos efeitos dos moduladores CFTR. Isso é para explicar o fato de que os dados DIOS são anualizados nos registros, portanto, não há certeza em que época do ano DIOS foi diagnosticado em relação ao início da terapia moduladora CFTR.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Registro de fibrose cística (Reino Unido ou EUA)
Pessoas com fibrose cística de qualquer genótipo registradas no registro de FC do Reino Unido ou dos EUA
|
Estudo de registro: sem intervenção
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Descrever eventos DIOS e uso de PERT nos registros do Reino Unido e dos EUA 2007-2018
Prazo: 2 anos
|
Análise descritiva para incluir incidência cumulativa de DIOS e prevalência de uso de PERT no Reino Unido e nos EUA. O uso de PERT será dicotomizado (ou seja, uso/não uso), incidência de DIOS (evento/sem evento), plotado por ano, separado por registro. As tendências serão descritas de acordo com a faixa etária (<6, 6-11, 12+), sexo, IMC, etnia, uso de antibióticos, comorbidades gastrointestinais e função pulmonar FEV1. Esses dados demográficos também serão usados para correspondência de propensão demográfica para definir um grupo de controle de não usuários não qualificados de moduladores CFTR que são representativos do grupo de usuários do modulador CFTR no ano em que a exposição ao modulador CFTR foi iniciada. |
2 anos
|
|
Determinar o efeito de moduladores CFTR na incidência de DIOS e uso de PERT: série temporal interrompida controlada em nível populacional (ITS)
Prazo: 2 anos
|
Isso investigará o efeito da intervenção do modulador CFTR na taxa de uso de PERT e incidência de DIOS. O ITS explorará a proporção de eventos DIOS no nível da população na população do modulador CFTR e na população do comparador definido pelo escore de propensão. O ITS explorará a proporção do uso geral de PERT (usuário/não usuário) e a proporção de indivíduos com redução na dose de PERT padronizada de peso (redução/sem redução). |
2 anos
|
|
Determinar o efeito de moduladores CFTR na incidência de DIOS e uso de PERT: séries temporais em nível de paciente
Prazo: 2 anos
|
Isso se concentrará nas associações em nível de paciente para complementar as descobertas em nível de registro. Serão exploradas associações na incidência de uso de PERT e eventos DIOS de 2012 em indivíduos que tomam moduladores CFTR, em comparação com controles de propensão correspondente. Eventos DIOS: Modelo de regressão de Poisson multinível para dados de contagem por ano, taxa de incidência (frequência de eventos DIOS). Análise ajustada para covariáveis principais. Uso PERT: regressão linear multinível para dados contínuos, regressão logística multinível para dados dicotomizados. Ajustado para covariáveis principais. |
2 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Alan Smyth, Nottingham University Hospitals NHS Trust
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (REAL)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CFTR-MAGIC
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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