Modulatori CFTR e complicanze gastrointestinali (CFTR-MAGIC)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La fibrosi cistica (CF) è una malattia multisistemica autosomica recessiva causata da mutazioni del gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR). Oltre alle complicanze respiratorie documentate della FC, le manifestazioni gastrointestinali sono di importanza clinica. Le mutazioni CFTR nel tratto gastrointestinale sono responsabili dell'insufficienza pancreatica esocrina in circa l'85% delle persone con FC (pwCF). Inoltre, una grave complicanza gastrointestinale nella FC è la sindrome ostruttiva intestinale distale (DIOS), che colpisce il 5,7% di pwCF nel Regno Unito (2,5% in <16 anni e 7,7% negli adulti) e il 2,1% negli Stati Uniti (<18 anni 1,7%, adulto 2,4%) nel 2019.
Questo è uno studio di registro dei dati parallelo che utilizza i dati dei registri CF del Regno Unito e degli Stati Uniti, con dati forniti per il periodo di tempo 2007-2018. Pertanto, nessun singolo partecipante verrà reclutato per lo studio. I modulatori CFTR da studiare sono Ivacaftor e lumacaftor/ivacaftor.
Obiettivi di studio;
- Descrivere gli eventi DIOS e l'utilizzo di PERT nei registri del Regno Unito e degli Stati Uniti
- Determinare l'effetto dei modulatori CFTR sull'incidenza di DIOS e l'uso di PERT: serie temporali della popolazione
- Determinare l'effetto dei modulatori CFTR sull'incidenza di DIOS e l'uso di PERT: serie temporali a livello di paziente
I risultati degli obiettivi di cui sopra saranno utilizzati per generare ipotesi sull'effetto dei nuovi modulatori CFTR come Symdeko/Symkevi e Tricaftor/Kaftrio sull'uso di PERT e sull'incidenza di DIOS nei dati dei registri CF dopo il 2018. Questo costituirà la base di studi futuri.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Nottingham, Regno Unito, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Tutti i pazienti con FC di qualsiasi genotipo nei registri della fibrosi cistica del Regno Unito e degli Stati Uniti dal periodo 2007-2018.
Criteri di esclusione:
- I pazienti il cui stato del modulatore CFTR è sconosciuto o hanno solo un anno di dati CFTR registrati nel registro saranno esclusi dall'analisi degli effetti dei modulatori CFTR. Questo per spiegare il fatto che i dati DIOS sono annualizzati sui registri, quindi non c'è certezza in quale periodo dell'anno sia stata diagnosticata DIOS in relazione all'inizio della terapia con modulatore CFTR.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Registro della fibrosi cistica (Regno Unito)
Persone affette da fibrosi cistica registrate nel registro della fibrosi cistica del Regno Unito
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Studio del registro: Nessun intervento
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Registro della fibrosi cistica (USA)
Persone affette da fibrosi cistica registrate nel registro statunitense della fibrosi cistica
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Studio del registro: Nessun intervento
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Descrivere gli eventi DIOS e l'utilizzo di PERT nei registri del Regno Unito e degli Stati Uniti 2007-2018
Lasso di tempo: 2 anni
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Analisi descrittiva per includere l'incidenza cumulativa di DIOS e la prevalenza dell'uso di PERT nel Regno Unito e negli Stati Uniti. L'uso di PERT sarà dicotomizzato (vale a dire uso/non uso), incidenza di DIOS (evento/nessun evento), tracciato per anno, separato per registro. Le tendenze saranno descritte in base alla fascia di età (<6, 6-11, 12+), sesso, BMI, etnia, uso di antibiotici, comorbilità gastrointestinali e funzione polmonare FEV1. Questi dati demografici saranno utilizzati anche per la corrispondenza della propensione demografica per definire un gruppo di controllo di non utilizzatori non idonei di modulatori CFTR che siano altrimenti rappresentativi del gruppo di utenti del modulatore CFTR l'anno in cui è iniziata l'esposizione al modulatore CFTR. |
2 anni
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Determinare l'effetto dei modulatori CFTR sull'incidenza di DIOS e l'uso di PERT: serie temporali interrotte controllate a livello di popolazione (ITS)
Lasso di tempo: 2 anni
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Questo esaminerà l'effetto dell'intervento del modulatore CFTR sul tasso di utilizzo di PERT e sull'incidenza di DIOS. ITS esplorerà la proporzione di eventi DIOS a livello di popolazione nella popolazione del modulatore CFTR e nella popolazione di confronto definita dal punteggio di propensione. ITS esplorerà la proporzione dell'utilizzo complessivo di PERT (utente/non utente) e la percentuale di individui con una riduzione della dose di PERT standardizzata in peso (diminuzione/nessuna diminuzione). |
2 anni
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Determinare l'effetto dei modulatori CFTR sull'incidenza di DIOS e l'uso di PERT: serie temporali a livello di paziente
Lasso di tempo: 2 anni
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Questo si concentrerà sulle associazioni a livello di paziente per integrare i risultati a livello di registro. Verranno esplorate le associazioni nell'incidenza dell'uso di PERT e degli eventi DIOS dal 2012 negli individui che assumono modulatori CFTR, rispetto ai controlli abbinati alla propensione. Eventi DIOS: modello di regressione di Poisson multilivello per i dati di conteggio per anno, rapporto del tasso di incidenza (frequenza degli eventi DIOS). Analisi aggiustata per le principali covariate. Uso PERT: regressione lineare multilivello per dati continui, regressione logistica multilivello per dati dicotomizzati. Aggiustato per le principali covariate. |
2 anni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Alan Smyth, Nottingham University Hospitals NHS Trust
Pubblicazioni e link utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CFTR-MAGIC
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