CFTR modulátory a gastrointestinální komplikace (CFTR-MAGIC)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Cystická fibróza (CF) je autozomálně recesivní multisystémové onemocnění způsobené mutacemi genu pro regulátor transmembránové vodivosti (CFTR) cystické fibrózy. Kromě dokumentovaných respiračních komplikací CF mají klinický význam i gastrointestinální projevy. Mutace CFTR v gastrointestinálním traktu jsou zodpovědné za exokrinní insuficienci pankreatu u přibližně 85 % lidí s CF (pwCF). Navíc závažnou gastrointestinální komplikací u CF je distální střevní obstrukční syndrom (DIOS), postihující 5,7 % pwCF ve Spojeném království (2,5 % v <16 letech a 7,7 % u dospělých) a 2,1 % v USA (<18 let 1,7 %, dospělí 2,4 %) v roce 2019.
Toto je paralelní studie registru dat využívající data z britských a amerických registrů CF s údaji poskytnutými za časové období 2007–2018. Do studie proto nebudou přijímáni žádní jednotliví účastníci. Modulátory CFTR, které mají být studovány, jsou Ivacaftor a lumacaftor/ivacaftor.
Studijní cíle;
- Popište události DIOS a použití PERT v registrech Spojeného království a USA
- Určete vliv modulátorů CFTR na výskyt DIOS a použití PERT: časová řada populace
- Určete účinek modulátorů CFTR na výskyt DIOS a použití PERT: časová řada na úrovni pacienta
Výsledky výše uvedených cílů budou využity ke generování hypotéz o vlivu novějších modulátorů CFTR, jako jsou Symdeko/Symkevi a Tricaftor/Kaftrio, na používání PERT a výskyt DIOS v datech registru CF po roce 2018. To bude tvořit základ budoucích studií.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Nottingham, Spojené království, NG7 2UH
- Nottingham University Hospitals NHS Trust
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Všichni pacienti s CF jakéhokoli genotypu v britských a amerických registrech cystické fibrózy z období 2007 - 2018.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, jejichž stav modulátoru CFTR není znám nebo mají v registru zaznamenané údaje o CFTR pouze za jeden rok, budou z analýzy účinků modulátorů CFTR vyloučeni. Důvodem je skutečnost, že data DIOS jsou v registrech anualizována, a proto není jisté, v jakém ročním období byl DIOS diagnostikován ve vztahu k zahájení terapie modulátorem CFTR.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Registr cystické fibrózy (UK)
Lidé s cystickou fibrózou registrovaní v registru CF UK
|
Studie registru: Bez zásahu
|
|
Registr cystické fibrózy (USA)
Lidé s cystickou fibrózou registrovaní v americkém registru CF
|
Studie registru: Bez zásahu
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Popište události DIOS a použití PERT v registrech Spojeného království a USA v letech 2007–2018
Časové okno: 2 roky
|
Popisná analýza zahrnující kumulativní výskyt DIOS a prevalenci používání PERT ve Spojeném království a USA. Použití PERT bude dichotomizované (tj. použití/nepoužití), výskyt DIOS (událost/žádná událost), vyneseno podle roku, odděleno podle registru. Trendy budou popsány podle věkového rozmezí (<6, 6-11, 12+), pohlaví, BMI, etnického původu, užívání antibiotik, gastrointestinálních komorbidit a FEV1 plicních funkcí. Tyto demografické údaje budou také použity pro demografické přizpůsobení sklonu k definování kontrolní skupiny nezpůsobilých neuživatelů modulátorů CFTR, kteří jsou jinak zástupci skupiny uživatelů modulátoru CFTR v roce, kdy bylo vystavení modulátoru CFTR zahájeno. |
2 roky
|
|
Určete účinek modulátorů CFTR na výskyt DIOS a použití PERT: řízená přerušovaná časová řada na úrovni populace (ITS)
Časové okno: 2 roky
|
To bude zkoumat účinek zásahu modulátoru CFTR na míru užívání PERT a incidenci DIOS. ITS prozkoumá podíl událostí DIOS na úrovni populace v populaci modulátorů CFTR a srovnávací populaci definované skórem sklonu. ITS bude zkoumat podíl celkového užívání PERT (uživatel/neuživatel) a podíl jedinců se snížením hmotnosti standardizované dávky PERT (snížení/žádné snížení). |
2 roky
|
|
Určete účinek modulátorů CFTR na výskyt DIOS a použití PERT: časová řada na úrovni pacienta
Časové okno: 2 roky
|
To se zaměří na asociace na úrovni pacientů, které doplní nálezy na úrovni registru. Budou prozkoumány souvislosti ve výskytu užívání PERT a DIOS příhod od roku 2012 u jedinců užívajících modulátory CFTR ve srovnání s kontrolami s odpovídajícími sklony. Události DIOS: Víceúrovňový Poissonův regresní model pro počet dat podle roku, poměr četnosti výskytu (frekvence událostí DIOS). Upravená analýza pro hlavní kovariáty. Použití PERT: Víceúrovňová lineární regrese pro spojitá data, víceúrovňová logistická regrese pro dichotomizovaná data. Upraveno pro hlavní kovariáty. |
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Alan Smyth, Nottingham University Hospitals NHS Trust
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CFTR-MAGIC
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .