NAMD 환자의 RGX-314 유전자 치료에 대한 중추 2 연구 (ASCENT)
2023년 8월 17일 업데이트: AbbVie
NAMD 환자를 대상으로 RGX-314 유전자 치료의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 부분 차폐, 통제된 3상 임상 연구
RGX-314는 신생혈관(습성) 연령 관련 황반변성(습성 AMD) 치료를 위한 새로운 일회성 유전자 치료제로 개발되고 있습니다.
습성 AMD는 망막에서 새로운 새는 혈관 형성으로 인한 시력 상실을 특징으로 합니다.
습성 AMD는 미국, 유럽 및 일본에서 시력 상실의 중요한 원인이며, 이들 지역에서만 최대 2백만 명이 습성 AMD를 앓고 있습니다.
현재의 항-VEGF 요법은 습성 AMD의 치료 환경을 크게 변화시켰고, 대부분의 환자에서 시력 상실의 진행을 예방할 수 있는 능력으로 인해 치료의 표준이 되었습니다.
그러나 이러한 치료법은 효능을 유지하기 위해 일반적으로 4주에서 12주마다 반복되는 평생 안내 주사가 필요합니다.
치료에 대한 부담으로 인해 환자들은 시간이 지남에 따라 치료 횟수가 줄어들면서 시력 저하를 경험하는 경우가 많습니다.
RGX-314는 습성 AMD에 대한 잠재적인 일회성 치료제로 개발되고 있습니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
이 무작위, 부분 차폐, 통제된 3상 임상 연구는 nAMD 참가자를 대상으로 RGX-314 유전자 요법의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
이 연구는 활성 대조약과 비교하여 2가지 용량 수준의 RGX-314 유전자 요법을 평가할 것입니다.
이 연구의 1차 종점은 애플리버셉트에 비해 RGX-314의 최고 교정 시력(BCVA)의 평균 변화입니다.
포함/제외 기준을 충족하는 약 465명의 참가자가 3개의 부문 중 하나에 등록됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
465
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patient Advocacy
- 전화번호: +(1) 866-860-0117
- 이메일: Patientadvocacy@regenxbio.com
연구 장소
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-
Arizona
-
Mesa, Arizona, 미국, 85016
- 모병
- Barnet Dulaney Perkins Eye Center
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85053
- 모병
- Retinal Research Institute
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85014
- 모병
- Retinal Consultants of Arizona
-
-
California
-
Bakersfield, California, 미국, 93309
- 모병
- California Retina Consultants
-
Beverly Hills, California, 미국, 90211
- 모병
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Campbell, California, 미국, 95008
- 모병
- Retinal Diagnostic Center
-
Encino, California, 미국, 91436
- 모병
- The Retina Partners
-
La Jolla, California, 미국, 92093
- 모병
- UC San Diego
-
Poway, California, 미국, 92064
- 모병
- Retina Consultants of San Diego
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- 모병
- UC Davis
-
Sacramento, California, 미국, 85841
- 모병
- Retinal Consultants Medical Group, Inc
-
Santa Ana, California, 미국, 92705
- 모병
- Orange County Retina Medical Group
-
-
Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80909
- 모병
- Retina Consultants of Southern Colorado P.C.
-
Durango, Colorado, 미국, 81303
- 모병
- Southwest Retina Consultants
-
Lakewood, Colorado, 미국, 80228
- 모병
- Colorado Retina Associates
-
Longmont, Colorado, 미국, 80503
- 모병
- Eye Care Center of Northern Colorado
-
-
Florida
-
Fort Myers, Florida, 미국, 33912
- 모병
- National Ophthalmic Research Institute
-
Gainesville, Florida, 미국, 32607
- 모병
- Vitreo Retinal Associates PA
-
Lakeland, Florida, 미국, 33805
- 모병
- Florida Retina Consultants
-
Orlando, Florida, 미국, 32806
- 모병
- Florida Retina Institute
-
Pensacola, Florida, 미국, 32503
- 모병
- Retina Specialty Institute
-
Pompano Beach, Florida, 미국, 33064
- 모병
- Rand Eye Institute
-
Saint Petersburg, Florida, 미국, 33711
- 모병
- Retina Vitreous Associates of Florida - Saint Petersburg
-
Winter Haven, Florida, 미국, 33880
- 모병
- Center for Retina and Macular Disease
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, 미국, 30060
- 모병
- Georgia Retina PC
-
-
Hawaii
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'Aiea, Hawaii, 미국, 96701
- 모병
- Retina Consultants of Hawaii
-
-
Illinois
-
Lemont, Illinois, 미국, 60439
- 모병
- University Retina and Macula Associates, P.C.
-
Oak Forest, Illinois, 미국, 60452
- 모병
- University Retina and Macula Associates, P.C.
-
Oak Park, Illinois, 미국, 60304
- 모병
- Illinois Retina Associates
-
Springfield, Illinois, 미국, 62702
- 모병
- Springfield Clinic
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-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46290
- 모병
- MidWest Eye Institute
-
New Albany, Indiana, 미국, 47150
- 모병
- John-Kenyon American Eye Institute
-
-
Iowa
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West Des Moines, Iowa, 미국, 50266
- 모병
- Wolfe Eye Clinic
-
-
Maine
-
Portland, Maine, 미국, 04101
- 모병
- Maine Eye Center
-
-
Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Johns Hopkins University
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- 모병
- Wilmer Eye Institute
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21204
- 모병
- Retina Specialists
-
Hagerstown, Maryland, 미국, 21740
- 모병
- Mid Atlantic Reina Specialists
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Massachusetts Eye and Ear Infirmary
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- 모병
- Ophthalmic Consultants of Boston, Inc
-
-
Michigan
-
Grand Blanc, Michigan, 미국, 48439
- 모병
- Retina Associates of Michigan
-
Novi, Michigan, 미국, 48375
- 모병
- Associated Retinal Consultants
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, 미국, 55435
- 모병
- Vitreo Retinal Surgery, PA
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-
Nevada
-
Reno, Nevada, 미국, 89502
- 모병
- Sierra Eye Associates
-
-
New Jersey
-
Bloomfield, New Jersey, 미국, 07003
- 모병
- Envision Ocular, LLC
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Irving Medical Center - Harness Eye Institute
-
Rochester, New York, 미국, 14620
- 모병
- Retina Associates of Western New York
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, 미국, 28803
- 모병
- Western Carolina Retina Associates P.A.
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- 모병
- Duke Eye Center
-
Hickory, North Carolina, 미국, 28602
- 모병
- Greystone Eye
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45242
- 모병
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44130
- 모병
- Retina Associates of Cleveland, Inc.
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44915
- 모병
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, 미국, 43212
- 모병
- The Ohio State University Eye & Ear Institute
-
-
Oklahoma
-
Edmond, Oklahoma, 미국, 73013
- 모병
- Retina Vitreous Center Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Scheie Eye Institute
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- 모병
- Mid Atlantic Retina
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- 모병
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Beaufort, South Carolina, 미국, 29902
- 모병
- Retina Consultants of Charleston
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29414
- 모병
- Retina Consulants of Charleston
-
Florence, South Carolina, 미국, 29501
- 모병
- Palmetto Retina Center LLC
-
Ladson, South Carolina, 미국, 29456
- 모병
- Retina Consultants of Charleston
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, 미국, 37421
- 모병
- Southeastern Retina Associates
-
Germantown, Tennessee, 미국, 38138
- 모병
- Charles Retina Institute
-
Johnson City, Tennessee, 미국, 37604
- 모병
- Southeastern Retina Associates
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- 모병
- Tennessee Retina Center Murfreesboro
-
-
Texas
-
Abilene, Texas, 미국, 79606
- 모병
- West Texas Retina Consultants - Abilene
-
Abilene, Texas, 미국, 79606-1224
- 모병
- Retina Research Institute of Texas
-
Arlington, Texas, 미국, 76012
- 모병
- Texas Retina Associates
-
Austin, Texas, 미국, 78750
- 모병
- Austin Clinical Research, LLC
-
Austin, Texas, 미국, 78705
- 모병
- Retina Consultants of Austin
-
Bellaire, Texas, 미국, 77401
- 모병
- Retina Consultants of Texas
-
Burleson, Texas, 미국, 76028
- 모병
- Star Retina
-
Dallas, Texas, 미국, 75231
- 모병
- Texas Retina Associates
-
Dallas, Texas, 미국, 75231
- 모병
- Ophthalmology Surgery Center of Dallas
-
Round Rock, Texas, 미국, 78681
- 모병
- Austin Retina Associates
-
San Antonio, Texas, 미국, 78240
- 모병
- Retina Consultants of Texas
-
San Antonio, Texas, 미국, 78240
- 모병
- Retina Associates of South Texas, P.A.
-
San Antonio, Texas, 미국, 78251
- 모병
- Brown Retina Institute
-
Southlake, Texas, 미국, 76092
- 모병
- Retina Center of Texas - Southlake
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84107
- 모병
- Rocky Mountain Retina Consultants
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, 미국, 24502
- 모병
- Piedmont Eye Center
-
Norfolk, Virginia, 미국, 23502
- 모병
- Wagner Macula & Retina Center
-
Richmond, Virginia, 미국, 23235
- 모병
- Retina Institute of Virginia
-
-
Washington
-
Bellevue, Washington, 미국, 98004
- 모병
- Vitreoretinal Associates of Washington
-
Bellevue, Washington, 미국, 98004
- 모병
- Pacific Northwest Retina
-
Silverdale, Washington, 미국, 98383
- 모병
- Retina Center Northwest
-
Spokane, Washington, 미국, 99204
- 모병
- Spokane Eye Clinical Research
-
-
-
-
-
Québec, 캐나다, G1S 4L8
- 모병
- CHU de Quebec-Universite Laval
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T2H 0C8
- 모병
- Calgary Retina Consultants
-
Edmonton, Alberta, 캐나다, T5H 0X5
- 모병
- Alberta Retina Research Corporation
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, 캐나다, K2B 7E9
- 모병
- Retina Centre of Ottawa
-
-
-
-
-
Arecibo, 푸에르토 리코, 00612
- 모병
- Emanuelli Research and Development Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
48년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥ 50세 및 ≤ 89세
- 연구 눈에서 ≤ 78과 ≥ 40 사이의 ETDRS BCVA 문자 점수
- 이전에 항-VEGF로 치료한 연구 안구에서 AMD에 이차적인 황반하 CNV의 진단
- 연구 안구에서 거짓 수정체(백내장 수술 후 최소 12주)여야 합니다.
- 이 연구에 대해 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의지와 능력
- 참가자는 연구 등록 시 항-VEGF 요법에 대한 의미 있는 반응을 보여야 합니다.
제외 기준:
- AMD 이외의 임의의 원인에 이차적인 연구 안구의 CNV 또는 황반 부종
- 연구 안구의 황반하 섬유증 또는 위축
- 연구 안구에서 VA 개선을 제한할 수 있는 연구자의 의견에 있는 모든 상태
- 연구 눈에서 망막 박리의 활동성 또는 이력
- 연구 눈의 조절되지 않는 녹내장
- 스크리닝 방문 1 전 12주 이내에 연구 안구에서 안내 수술의 이력
- 스크리닝 방문 1 이전 6개월 동안 항-VEGF 요법 이외의 유리체강내 스테로이드 주사 또는 연구 제품과 같은 연구 안구에서의 유리체강내 요법의 이력.
- 유전자 요법으로 사전 치료.
- 최근 6개월 이내의 최근 심근경색, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: RGX-314 용량 1
RGX-314 Dose 1은 망막하 전달을 통해 1회 투여됩니다.
|
항-VEGF Fab용 트랜스진을 포함하는 AAV8 벡터(용량 1)
|
|
실험적: RGX-314 용량 2
RGX-314 Dose 2는 망막하 전달을 통해 1회 투여됩니다.
|
항-VEGF Fab에 대한 이식유전자를 포함하는 AAV8 벡터(용량 2)
|
|
활성 비교기: 컨트롤 암
약 8주마다 유리체강내 주사를 통해 애플리버셉트 투여
|
3개월 주사 후 약 8주마다 2.0mg(0.05mL용액)을 유리체강내 주사로 투여 다른 이름들: • Eylea(항-VEGF 제제) |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
BCVA(Best Corrected Visual Acuity)의 기준선 대비 평균 변화
기간: 54주 차에
|
ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)로 측정한 BCVA
|
54주 차에
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안구 및 전반적인 심각한 부작용(SAE)의 발생률
기간: 54주 차에
|
안구 및 전반적인 중대한 이상 반응의 발생률
|
54주 차에
|
|
BCVA의 기준선에서 평균 변화
기간: 54주차(RGX-314 무작위 참가자만 해당)
|
ETDRS로 측정한 BCVA
|
54주차(RGX-314 무작위 참가자만 해당)
|
|
SD-OCT에 의해 측정된 CRT 및 CPT의 기준선으로부터의 평균 변화
기간: 54주차와 90주차에
|
SD-OCT로 측정한 CRT 및 CPT
|
54주차와 90주차에
|
|
치료의 전년도에 비해 보충 항 VEGF 주사 연간 비율의 평균 감소
기간: 54주차와 108주차까지
|
1년 전 치료 후 추가 항-VEGF 치료가 필요함
|
54주차와 108주차까지
|
|
RGX-314 부문에서 평균 보충 항 VEGF 주사 연간 비율
기간: 54주차와 108주차까지
|
1년 전 치료 후 추가 항-VEGF 치료가 필요함
|
54주차와 108주차까지
|
|
수성 RGX-314 TP 농도
기간: 14주차, 38주차, 54주차, 74주차, 90주차 및 108주차에
|
시간 경과에 따른 안방수 내 RGX-314의 농도 관찰
|
14주차, 38주차, 54주차, 74주차, 90주차 및 108주차에
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 12월 28일
기본 완료 (추정된)
2025년 2월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 6월 2일
처음 게시됨 (실제)
2022년 6월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 8월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 8월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- RGX-314-3101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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