Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pivotal 2-studie av RGX-314 genterapi hos deltakere med nAMD (ASCENT)

17. august 2023 oppdatert av: AbbVie

En randomisert, delvis maskert, kontrollert, fase 3 klinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til RGX-314 genterapi hos deltakere med nAMD

RGX-314 utvikles som en ny engangsgenterapi for behandling av neovaskulær (våt) aldersrelatert makuladegenerasjon (våt AMD). Våt AMD er karakterisert ved tap av syn på grunn av ny, lekker blodåredannelse i netthinnen. Våt AMD er en betydelig årsak til synstap i USA, Europa og Japan, med opptil 2 millioner mennesker som lever med våt AMD i disse geografiene alene. Nåværende anti-VEGF-terapier har betydelig endret landskapet for behandling av våt AMD, og ​​blitt standardbehandlingen på grunn av deres evne til å forhindre progresjon av synstap hos de fleste pasienter. Disse terapiene krever imidlertid livslange intraokulære injeksjoner, vanligvis gjentatt hver fjerde til 12. uke i frekvens, for å opprettholde effekten. På grunn av behandlingsbyrden opplever pasientene ofte synsforstyrrelser med redusert behandlingsfrekvens over tid. RGX-314 utvikles som en potensiell engangsbehandling for våt AMD.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne randomiserte, delvis maskerte, kontrollerte, fase 3 kliniske studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til RGX-314 genterapi hos deltakere med nAMD. Studien vil evaluere 2 dosenivåer av RGX-314 genterapi i forhold til en aktiv komparator. Det primære endepunktet for denne studien er gjennomsnittlig endring i best korrigert synsskarphet (BCVA) av RGX-314 i forhold til aflibercept. Omtrent 465 deltakere som oppfyller kriteriene for inkludering/ekskludering, vil bli registrert i en av 3 armer.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

465

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
      • Québec, Canada, G1S 4L8
        • Rekruttering
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2H 0C8
        • Rekruttering
        • Calgary Retina Consultants
      • Edmonton, Alberta, Canada, T5H 0X5
        • Rekruttering
        • Alberta Retina Research Corporation
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K2B 7E9
        • Rekruttering
        • Retina Centre of Ottawa
  • Forente stater
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Forente stater, 85016
        • Rekruttering
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85053
        • Rekruttering
        • Retinal Research Institute
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85014
        • Rekruttering
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Bakersfield, California, Forente stater, 93309
        • Rekruttering
        • California Retina Consultants
      • Beverly Hills, California, Forente stater, 90211
        • Rekruttering
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Campbell, California, Forente stater, 95008
        • Rekruttering
        • Retinal Diagnostic Center
      • Encino, California, Forente stater, 91436
        • Rekruttering
        • The Retina Partners
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Rekruttering
        • UC San Diego
      • Poway, California, Forente stater, 92064
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of San Diego
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • UC Davis
      • Sacramento, California, Forente stater, 85841
        • Rekruttering
        • Retinal Consultants Medical Group, Inc
      • Santa Ana, California, Forente stater, 92705
        • Rekruttering
        • Orange County Retina Medical Group
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80909
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of Southern Colorado P.C.
      • Durango, Colorado, Forente stater, 81303
        • Rekruttering
        • Southwest Retina Consultants
      • Lakewood, Colorado, Forente stater, 80228
        • Rekruttering
        • Colorado Retina Associates
      • Longmont, Colorado, Forente stater, 80503
        • Rekruttering
        • Eye Care Center of Northern Colorado
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forente stater, 33912
        • Rekruttering
        • National Ophthalmic Research Institute
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • Rekruttering
        • Vitreo Retinal Associates PA
      • Lakeland, Florida, Forente stater, 33805
        • Rekruttering
        • Florida Retina Consultants
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Rekruttering
        • Florida Retina Institute
      • Pensacola, Florida, Forente stater, 32503
        • Rekruttering
        • Retina Specialty Institute
      • Pompano Beach, Florida, Forente stater, 33064
        • Rekruttering
        • Rand Eye Institute
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33711
        • Rekruttering
        • Retina Vitreous Associates of Florida - Saint Petersburg
      • Winter Haven, Florida, Forente stater, 33880
        • Rekruttering
        • Center for Retina and Macular Disease
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Forente stater, 30060
        • Rekruttering
        • Georgia Retina PC
    • Hawaii
      • 'Aiea, Hawaii, Forente stater, 96701
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of Hawaii
    • Illinois
      • Lemont, Illinois, Forente stater, 60439
        • Rekruttering
        • University Retina and Macula Associates, P.C.
      • Oak Forest, Illinois, Forente stater, 60452
        • Rekruttering
        • University Retina and Macula Associates, P.C.
      • Oak Park, Illinois, Forente stater, 60304
        • Rekruttering
        • Illinois Retina Associates
      • Springfield, Illinois, Forente stater, 62702
        • Rekruttering
        • Springfield Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46290
        • Rekruttering
        • MidWest Eye Institute
      • New Albany, Indiana, Forente stater, 47150
        • Rekruttering
        • John-Kenyon American Eye Institute
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Forente stater, 50266
        • Rekruttering
        • Wolfe Eye Clinic
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04101
        • Rekruttering
        • Maine Eye Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Rekruttering
        • Wilmer Eye Institute
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21204
        • Rekruttering
        • Retina Specialists
      • Hagerstown, Maryland, Forente stater, 21740
        • Rekruttering
        • Mid Atlantic Reina Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Ophthalmic Consultants of Boston, Inc
    • Michigan
      • Grand Blanc, Michigan, Forente stater, 48439
        • Rekruttering
        • Retina Associates of Michigan
      • Novi, Michigan, Forente stater, 48375
        • Rekruttering
        • Associated Retinal Consultants
    • Minnesota
      • Edina, Minnesota, Forente stater, 55435
        • Rekruttering
        • Vitreo Retinal Surgery, PA
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Forente stater, 89502
        • Rekruttering
        • Sierra Eye Associates
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Forente stater, 07003
        • Rekruttering
        • Envision Ocular, LLC
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center - Harness Eye Institute
      • Rochester, New York, Forente stater, 14620
        • Rekruttering
        • Retina Associates of Western New York
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Forente stater, 28803
        • Rekruttering
        • Western Carolina Retina Associates P.A.
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke Eye Center
      • Hickory, North Carolina, Forente stater, 28602
        • Rekruttering
        • Greystone Eye
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45242
        • Rekruttering
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44130
        • Rekruttering
        • Retina Associates of Cleveland, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44915
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43212
        • Rekruttering
        • The Ohio State University Eye & Ear Institute
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Forente stater, 73013
        • Rekruttering
        • Retina Vitreous Center Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • Scheie Eye Institute
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Rekruttering
        • Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Beaufort, South Carolina, Forente stater, 29902
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of Charleston
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29414
        • Rekruttering
        • Retina Consulants of Charleston
      • Florence, South Carolina, Forente stater, 29501
        • Rekruttering
        • Palmetto Retina Center LLC
      • Ladson, South Carolina, Forente stater, 29456
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of Charleston
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Forente stater, 37421
        • Rekruttering
        • Southeastern Retina Associates
      • Germantown, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Rekruttering
        • Charles Retina Institute
      • Johnson City, Tennessee, Forente stater, 37604
        • Rekruttering
        • Southeastern Retina Associates
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Rekruttering
        • Tennessee Retina Center Murfreesboro
    • Texas
      • Abilene, Texas, Forente stater, 79606
        • Rekruttering
        • West Texas Retina Consultants - Abilene
      • Abilene, Texas, Forente stater, 79606-1224
        • Rekruttering
        • Retina Research Institute of Texas
      • Arlington, Texas, Forente stater, 76012
        • Rekruttering
        • Texas Retina Associates
      • Austin, Texas, Forente stater, 78750
        • Rekruttering
        • Austin Clinical Research, LLC
      • Austin, Texas, Forente stater, 78705
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of Austin
      • Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of Texas
      • Burleson, Texas, Forente stater, 76028
        • Rekruttering
        • Star Retina
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Rekruttering
        • Texas Retina Associates
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Rekruttering
        • Ophthalmology Surgery Center of Dallas
      • Round Rock, Texas, Forente stater, 78681
        • Rekruttering
        • Austin Retina Associates
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Rekruttering
        • Retina Consultants of Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78240
        • Rekruttering
        • Retina Associates of South Texas, P.A.
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78251
        • Rekruttering
        • Brown Retina Institute
      • Southlake, Texas, Forente stater, 76092
        • Rekruttering
        • Retina Center of Texas - Southlake
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84107
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Retina Consultants
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24502
        • Rekruttering
        • Piedmont Eye Center
      • Norfolk, Virginia, Forente stater, 23502
        • Rekruttering
        • Wagner Macula & Retina Center
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23235
        • Rekruttering
        • Retina Institute of Virginia
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Forente stater, 98004
        • Rekruttering
        • Vitreoretinal Associates of Washington
      • Bellevue, Washington, Forente stater, 98004
        • Rekruttering
        • Pacific Northwest Retina
      • Silverdale, Washington, Forente stater, 98383
        • Rekruttering
        • Retina Center Northwest
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Rekruttering
        • Spokane Eye Clinical Research
  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Rekruttering
        • Emanuelli Research and Development Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

48 år til 87 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥ 50 år og ≤ 89 år
  2. En ETDRS BCVA bokstavscore mellom ≤ 78 og ≥ 40 i studieøyet
  3. Diagnose av subfoveal CNV sekundær til AMD i studieøyet tidligere behandlet med anti-VEGF
  4. Må være pseudofakisk (minst 12 uker etter kataraktoperasjon) i studieøyet.
  5. Villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke til denne studien
  6. Deltakerne må ha vist en meningsfull respons på anti-VEGF-behandling ved studiestart

Ekskluderingskriterier:

  1. CNV eller makulaødem i studieøyet sekundært til andre årsaker enn AMD
  2. Subfoveal fibrose eller atrofi i studieøyet
  3. Enhver tilstand etter etterforskerens mening som kan begrense VA-forbedring i studieøyet
  4. Aktiv eller historie med netthinneløsning i studieøyet
  5. Ukontrollert glaukom i studieøyet
  6. Anamnese med intraokulær kirurgi i studieøyet innen 12 uker før screeningbesøk 1
  7. Anamnese med intravitreal terapi i studieøyet, slik som intravitreal steroidinjeksjon eller undersøkelsesprodukt, annet enn anti-VEGF-terapi, i de 6 månedene før screeningbesøk 1.
  8. Tidligere behandling med genterapi.
  9. Nylig hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep i løpet av de siste 6 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: RGX-314 Dose 1
RGX-314 Dose 1 administrert via subretinal levering én gang.
Genetisk: RGX-314 Dose 1
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF Fab (dose 1)
Eksperimentell: RGX-314 Dose 2
RGX-314 Dose 2 administrert via subretinal levering én gang.
Genetisk: RGX-314 Dose 2
AAV8-vektor som inneholder et transgen for anti-VEGF Fab (dose 2)
Aktiv komparator: Kontrollarm
Aflibercept administrert via intravitreal injeksjon omtrent hver 8. uke
Biologisk: Aflibercept (EYLEA®)

2,0 mg (0,05 ml løsning) administrert ved intravitreal injeksjon omtrent hver 8. uke etter 3 månedlige injeksjoner

Andre navn:

• Eylea (anti-VEGF-middel)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: I uke 54
BCVA målt ved Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
I uke 54

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomster av okulære og generelle alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: I uke 54
Forekomster av okulære og generelle alvorlige bivirkninger
I uke 54
Gjennomsnittlig endring fra baseline i BCVA
Tidsramme: Ved uke 54 (kun RGX-314 randomiserte deltakere)
BCVA målt ved ETDRS
Ved uke 54 (kun RGX-314 randomiserte deltakere)
Gjennomsnittlig endring fra baseline i CRT og CPT målt ved SD-OCT
Tidsramme: I uke 54 og uke 90
CRT og CPT målt ved SD-OCT
I uke 54 og uke 90
Gjennomsnittlig reduksjon i tilleggs-anti-VEGF-injeksjon på årsbasis sammenlignet med foregående behandlingsår
Tidsramme: Gjennom uke 54 og uke 108
Supplerende anti-VEGF-behandlinger krevde etter terapi til året før
Gjennom uke 54 og uke 108
Gjennomsnittlig årlig supplementær anti-VEGF-injeksjonshastighet i RGX-314-armene
Tidsramme: Gjennom uke 54 og uke 108
Supplerende anti-VEGF-behandlinger krevde etter terapi til året før
Gjennom uke 54 og uke 108
Vandige RGX-314 TP-konsentrasjoner
Tidsramme: Ved uke 14, uke 38, uke 54, uke 74, uke 90 og uke 108
Observasjon av konsentrasjon av RGX-314 i kammervann over tid
Ved uke 14, uke 38, uke 54, uke 74, uke 90 og uke 108

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

AbbVie

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. desember 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. januar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

7. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. august 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2023

Sist bekreftet

1. august 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • RGX-314-3101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på CNV

Kliniske studier på RGX-314 Dose 1

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere