Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klíčová 2 studie genové terapie RGX-314 u účastníků s nAMD (ASCENT)

17. srpna 2023 aktualizováno: AbbVie

Randomizovaná, částečně maskovaná, kontrolovaná klinická studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti genové terapie RGX-314 u účastníků s nAMD

RGX-314 je vyvíjen jako nová jednorázová genová terapie pro léčbu neovaskulární (vlhké) věkem podmíněné makulární degenerace (vlhká AMD). Vlhká AMD je charakterizována ztrátou zraku v důsledku tvorby nových, netěsných krevních cév v sítnici. Vlhká AMD je významnou příčinou ztráty zraku ve Spojených státech, Evropě a Japonsku, přičemž jen v těchto zeměpisných oblastech žijí s vlhkou AMD až 2 miliony lidí. Současné anti-VEGF terapie významně změnily prostředí pro léčbu vlhké formy AMD a staly se standardem péče díky své schopnosti zabránit progresi ztráty zraku u většiny pacientů. Tyto terapie však vyžadují celoživotní nitrooční injekce, které se obvykle opakují každé čtyři až 12 týdnů, aby byla zachována účinnost. Kvůli zátěži léčby u pacientů často dochází k poklesu zraku se sníženou frekvencí léčby v průběhu času. RGX-314 je vyvíjen jako potenciální jednorázová léčba vlhké formy AMD.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato randomizovaná, částečně maskovaná, kontrolovaná klinická studie fáze 3 vyhodnotí účinnost a bezpečnost genové terapie RGX-314 u účastníků s nAMD. Studie vyhodnotí 2 úrovně dávek genové terapie RGX-314 ve vztahu k aktivnímu komparátoru. Primárním cílovým parametrem této studie je průměrná změna nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA) RGX-314 ve srovnání s afliberceptem. Přibližně 465 účastníků, kteří splňují kritéria pro zařazení/vyloučení, bude zařazeno do jedné ze 3 větví.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

465

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
      • Québec, Kanada, G1S 4L8
        • Nábor
        • CHU de Quebec-Universite Laval
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2H 0C8
        • Nábor
        • Calgary Retina Consultants
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T5H 0X5
        • Nábor
        • Alberta Retina Research Corporation
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K2B 7E9
        • Nábor
        • Retina Centre of Ottawa
  • Portoriko
      • Arecibo, Portoriko, 00612
        • Nábor
        • Emanuelli Research and Development Center
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Mesa, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Barnet Dulaney Perkins Eye Center
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85053
        • Nábor
        • Retinal Research Institute
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85014
        • Nábor
        • Retinal Consultants of Arizona
    • California
      • Bakersfield, California, Spojené státy, 93309
        • Nábor
        • California Retina Consultants
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Nábor
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
      • Campbell, California, Spojené státy, 95008
        • Nábor
        • Retinal Diagnostic Center
      • Encino, California, Spojené státy, 91436
        • Nábor
        • The Retina Partners
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Nábor
        • UC San Diego
      • Poway, California, Spojené státy, 92064
        • Nábor
        • Retina Consultants of San Diego
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • UC Davis
      • Sacramento, California, Spojené státy, 85841
        • Nábor
        • Retinal Consultants Medical Group, Inc
      • Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
        • Nábor
        • Orange County Retina Medical Group
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80909
        • Nábor
        • Retina Consultants of Southern Colorado P.C.
      • Durango, Colorado, Spojené státy, 81303
        • Nábor
        • Southwest Retina Consultants
      • Lakewood, Colorado, Spojené státy, 80228
        • Nábor
        • Colorado Retina Associates
      • Longmont, Colorado, Spojené státy, 80503
        • Nábor
        • Eye Care Center of Northern Colorado
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Spojené státy, 33912
        • Nábor
        • National Ophthalmic Research Institute
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • Vitreo Retinal Associates PA
      • Lakeland, Florida, Spojené státy, 33805
        • Nábor
        • Florida Retina Consultants
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Florida Retina Institute
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32503
        • Nábor
        • Retina Specialty Institute
      • Pompano Beach, Florida, Spojené státy, 33064
        • Nábor
        • Rand Eye Institute
      • Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33711
        • Nábor
        • Retina Vitreous Associates of Florida - Saint Petersburg
      • Winter Haven, Florida, Spojené státy, 33880
        • Nábor
        • Center for Retina and Macular Disease
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Spojené státy, 30060
        • Nábor
        • Georgia Retina PC
    • Hawaii
      • 'Aiea, Hawaii, Spojené státy, 96701
        • Nábor
        • Retina Consultants of Hawaii
    • Illinois
      • Lemont, Illinois, Spojené státy, 60439
        • Nábor
        • University Retina and Macula Associates, P.C.
      • Oak Forest, Illinois, Spojené státy, 60452
        • Nábor
        • University Retina and Macula Associates, P.C.
      • Oak Park, Illinois, Spojené státy, 60304
        • Nábor
        • Illinois Retina Associates
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Nábor
        • Springfield Clinic
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Nábor
        • MidWest Eye Institute
      • New Albany, Indiana, Spojené státy, 47150
        • Nábor
        • John-Kenyon American Eye Institute
    • Iowa
      • West Des Moines, Iowa, Spojené státy, 50266
        • Nábor
        • Wolfe Eye Clinic
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04101
        • Nábor
        • Maine Eye Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Johns Hopkins University
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Nábor
        • Wilmer Eye Institute
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21204
        • Nábor
        • Retina Specialists
      • Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
        • Nábor
        • Mid Atlantic Reina Specialists
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts Eye and Ear Infirmary
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Ophthalmic Consultants of Boston, Inc
    • Michigan
      • Grand Blanc, Michigan, Spojené státy, 48439
        • Nábor
        • Retina Associates of Michigan
      • Novi, Michigan, Spojené státy, 48375
        • Nábor
        • Associated Retinal Consultants
    • Minnesota
      • Edina, Minnesota, Spojené státy, 55435
        • Nábor
        • Vitreo Retinal Surgery, PA
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
        • Nábor
        • Sierra Eye Associates
    • New Jersey
      • Bloomfield, New Jersey, Spojené státy, 07003
        • Nábor
        • Envision Ocular, LLC
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center - Harness Eye Institute
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14620
        • Nábor
        • Retina Associates of Western New York
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
        • Nábor
        • Western Carolina Retina Associates P.A.
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke Eye Center
      • Hickory, North Carolina, Spojené státy, 28602
        • Nábor
        • Greystone Eye
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45242
        • Nábor
        • Cincinnati Eye Institute
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44130
        • Nábor
        • Retina Associates of Cleveland, Inc.
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44915
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43212
        • Nábor
        • The Ohio State University Eye & Ear Institute
    • Oklahoma
      • Edmond, Oklahoma, Spojené státy, 73013
        • Nábor
        • Retina Vitreous Center Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Scheie Eye Institute
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Nábor
        • Mid Atlantic Retina
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Beaufort, South Carolina, Spojené státy, 29902
        • Nábor
        • Retina Consultants of Charleston
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29414
        • Nábor
        • Retina Consulants of Charleston
      • Florence, South Carolina, Spojené státy, 29501
        • Nábor
        • Palmetto Retina Center LLC
      • Ladson, South Carolina, Spojené státy, 29456
        • Nábor
        • Retina Consultants of Charleston
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37421
        • Nábor
        • Southeastern Retina Associates
      • Germantown, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Nábor
        • Charles Retina Institute
      • Johnson City, Tennessee, Spojené státy, 37604
        • Nábor
        • Southeastern Retina Associates
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • Tennessee Retina Center Murfreesboro
    • Texas
      • Abilene, Texas, Spojené státy, 79606
        • Nábor
        • West Texas Retina Consultants - Abilene
      • Abilene, Texas, Spojené státy, 79606-1224
        • Nábor
        • Retina Research Institute of Texas
      • Arlington, Texas, Spojené státy, 76012
        • Nábor
        • Texas Retina Associates
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78750
        • Nábor
        • Austin Clinical Research, LLC
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78705
        • Nábor
        • Retina Consultants of Austin
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Nábor
        • Retina Consultants of Texas
      • Burleson, Texas, Spojené státy, 76028
        • Nábor
        • Star Retina
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Nábor
        • Texas Retina Associates
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Nábor
        • Ophthalmology Surgery Center of Dallas
      • Round Rock, Texas, Spojené státy, 78681
        • Nábor
        • Austin Retina Associates
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Nábor
        • Retina Consultants of Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78240
        • Nábor
        • Retina Associates of South Texas, P.A.
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78251
        • Nábor
        • Brown Retina Institute
      • Southlake, Texas, Spojené státy, 76092
        • Nábor
        • Retina Center of Texas - Southlake
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84107
        • Nábor
        • Rocky Mountain Retina Consultants
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24502
        • Nábor
        • Piedmont Eye Center
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
        • Nábor
        • Wagner Macula & Retina Center
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23235
        • Nábor
        • Retina Institute of Virginia
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Spojené státy, 98004
        • Nábor
        • Vitreoretinal Associates of Washington
      • Bellevue, Washington, Spojené státy, 98004
        • Nábor
        • Pacific Northwest Retina
      • Silverdale, Washington, Spojené státy, 98383
        • Nábor
        • Retina Center Northwest
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Nábor
        • Spokane Eye Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

48 let až 87 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 50 let a ≤ 89 let
  2. ETDRS BCVA písmeno skóre mezi ≤ 78 a ≥ 40 ve studovaném oku
  3. Diagnóza subfoveální CNV sekundární k AMD ve studovaném oku dříve léčeném anti-VEGF
  4. Musí být pseudofakický (nejméně 12 týdnů po operaci katarakty) ve studovaném oku.
  5. Ochotný a schopný poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas s touto studií
  6. Účastníci museli při vstupu do studie prokázat smysluplnou odpověď na léčbu anti-VEGF

Kritéria vyloučení:

  1. CNV nebo makulární edém ve studovaném oku sekundární k jakékoli jiné příčině než AMD
  2. Subfoveální fibróza nebo atrofie ve studovaném oku
  3. Jakýkoli stav podle názoru výzkumníka, který by mohl omezit zlepšení VA ve studovaném oku
  4. Aktivní nebo anamnéza odchlípení sítnice ve studovaném oku
  5. Nekontrolovaný glaukom ve studovaném oku
  6. Anamnéza nitrooční operace ve studovaném oku během 12 týdnů před screeningovou návštěvou 1
  7. Anamnéza intravitreální terapie ve studovaném oku, jako je intravitreální injekce steroidů nebo hodnocený produkt, jiný než anti-VEGF terapie, během 6 měsíců před screeningovou návštěvou 1.
  8. Předchozí léčba genovou terapií.
  9. Nedávný infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka během posledních 6 měsíců.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RGX-314 Dávka 1
RGX-314 Dávka 1 podávaná subretinální aplikací jednou.
Genetický: RGX-314 Dávka 1
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 1)
Experimentální: RGX-314 dávka 2
RGX-314 Dávka 2 podávaná subretinálním podáním jednou.
Genetický: RGX-314 dávka 2
AAV8 vektor obsahující transgen pro anti-VEGF Fab (dávka 2)
Aktivní komparátor: Ovládací rameno
Aflibercept podávaný intravitreální injekcí přibližně každých 8 týdnů
Biologický: Aflibercept (EYLEA®)

2,0 mg (0,05 ml roztoku) podávané intravitreální injekcí přibližně každých 8 týdnů po 3 měsíčních injekcích

Ostatní jména:

• Eylea (látka proti VEGF)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrná změna od výchozí hodnoty v nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA)
Časové okno: V týdnu 54
BCVA měřená pomocí Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS)
V týdnu 54

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Incidence očních a celkových závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: V týdnu 54
Výskyt očních a celkových závažných nežádoucích příhod
V týdnu 54
Průměrná změna od výchozí hodnoty v BCVA
Časové okno: V týdnu 54 (pouze randomizovaní účastníci RGX-314)
BCVA měřená pomocí ETDRS
V týdnu 54 (pouze randomizovaní účastníci RGX-314)
Průměrná změna od výchozí hodnoty v CRT a CPT měřená pomocí SD-OCT
Časové okno: V týdnu 54 a týdnu 90
CRT a CPT měřené pomocí SD-OCT
V týdnu 54 a týdnu 90
Průměrná roční míra snížení doplňkové anti VEGF injekce ve srovnání s předchozím rokem léčby
Časové okno: Přes týden 54 a týden 108
Doplňkové anti-VEGF léčby vyžadovaly po terapii před rokem
Přes týden 54 a týden 108
Průměrná roční míra doplňkové anti VEGF injekce v ramenech RGX-314
Časové okno: Přes týden 54 a týden 108
Doplňkové anti-VEGF léčby vyžadovaly po terapii před rokem
Přes týden 54 a týden 108
Koncentrace vodného RGX-314 TP
Časové okno: Ve 14., 38., 54., 74., 90. a 108. týdnu
Pozorování koncentrace RGX-314 v komorové vodě v průběhu času
Ve 14., 38., 54., 74., 90. a 108. týdnu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AbbVie

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2022

První zveřejněno (Aktuální)

7. června 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RGX-314-3101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CNV

Klinické studie na RGX-314 Dávka 1

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Vietnam

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit