이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

저산소-허혈성 뇌병증에서 Sovateltide의 안전성 및 효능 평가

2025년 12월 26일 업데이트: Pharmazz, Inc.

신생아의 저산소 허혈성 뇌병증 치료에서 Sovateltide의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2상 시험

Sovateltide(PMZ-1620; IRL-1620)는 생명을 위협하는 상태인 "신생아의 저산소 허혈성 뇌병증 치료제"로 사용되는 것이 목표입니다. Sovateltide는 중추 신경계에서 재생 반응을 활성화하기 위해 신경 전구 세포 분화 및 더 나은 미토콘드리아 형태 및 생물 발생을 증가시킵니다. HIE의 유일한 치료법은 성공률이 낮은 치료적 저체온증이며, 연구에 따르면 소바텔타이드가 이러한 환자에게 도움이 될 수 있습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

주산기 질식으로 인한 신생아 뇌병증은 저산소 허혈성 뇌병증(HIE)으로 알려져 있습니다. HIE는 미숙아 및 만삭 신생아에게 영향을 미치는 심각한 신경학적 합병증으로, 산소 결핍과 신생아 뇌로의 혈류 감소로 인해 신경 및 백질 손상을 초래합니다. 현재 신생아 HIE에 효과적인 것으로 간주되는 잘 확립된 치료법은 없습니다. 현재 치료 표준에는 뇌관류, 대사 균형, 발작 감지 및 치료를 유지하기 위한 지지 관리가 포함됩니다. 현재 HIE에 대한 유일한 신경 보호 치료는 치료적 저체온증입니다. 그러나 치료 후 환자 결과의 개선은 온건했으며, 영아 6명 중 1명만이 치료적 저체온 요법의 혜택을 받았습니다.

또한, 치료적 저체온증은 시간에 민감하며 치료 범위가 좁고 치료가 효과적이려면 전달 후 6시간 이내에 시작되어야 합니다. 적절한 장비와 저체온 치료를 위한 훈련된 직원이 있는 신생아 병동으로 시기 적절한 시작도 제한됩니다. 저체온 치료를 받는 영아의 55%에서 사망 또는 장애가 발생하는 것으로 보고되었습니다. 우리가 아는 한, HIE 치료에 사용할 수 있는 약물 요법은 없습니다. 따라서 충족되지 않은 상당한 의료 수요가 있습니다.

CNS 전체에 널리 위치한 ETB 수용체는 신경계 발달의 필수 구성 요소이며 신경 발생 및 시냅스 발생과 관련된 신경 회복 과정을 촉진합니다. 신경 전구체 마커인 NeuroD1 및 Double Cortin, 및 성숙한 뉴런에 대한 신경 마커의 발현 증가가 있었고, NeuN은 비히클에 비해 소바텔타이드 그룹에서 관찰되었습니다. 또한, 소바텔타이드는 비히클에 비해 시냅스전 마커(synapsin1 및 synaptophysin) 및 시냅스후 마커(Postsynaptic Density-95)의 발현을 증가시켰다. 우리의 결과는 sovateltide 치료가 신경 전구 세포를 모집하고 분화하는 데 도움이 되며 시냅스 생성 및 내인성 신경 회복 과정을 증가시키는 것을 시사합니다.

Sovateltide는 1992년에 합성된 ET-1의 합성 유사체이며 고도로 특이적인 ETB 수용체 작용제입니다. 우리와 다른 사람들은 신경 ETB 수용체와의 상호작용에 대한 소바텔타이드의 효과를 결정하기 위한 연구를 수행했으며 그것이 혈관신생 및 신경발생을 향상시키고 복구 및 재생을 촉진한다는 것을 발견했습니다. 이것은 신경 세포 증식, 산화 스트레스의 완화, 신경학적 및 운동 기능의 개선, 항-아폽토시스 마커의 증가로 나타납니다. 우리의 전임상 연구에서 소바텔타이드는 HIE의 신생아 쥐 모델에서 뇌의 복구 및 재생을 촉진하여 신경 보호 효과가 있는 것으로 나타났습니다. 이 연구는 소바텔타이드 단독 또는 저체온 요법과의 병용 요법이 유의하게(p<0.01) 비히클 처리된 쥐 새끼에 비해 증가된 ETB 수용체 발현. 또한, 비히클 처리된 새끼 쥐에 비해 Sovateltide 단독 또는 저체온 요법과 함께 치료된 새끼 쥐에서 향상된 VEGF 및 NGF 발현이 관찰되었습니다(p<0.0001, p<0.0001). Sovateltide 단독 및 저체온 요법과 함께 대조군에 비해 세포 사멸 세포 수가 현저히 감소한 것으로 나타났습니다. 또한, 말론디알데하이드, 환원형 글루타티온, 슈퍼옥사이드 디스뮤타제를 포함한 산화 스트레스 마커는 소바텔티드로 치료받은 새끼 쥐에서 유의미하게 개선되었습니다(p<0.0001, p<0.0001, p<0.0001).

Sovateltide는 건강한 지원자를 대상으로 한 임상 1상(CTRI/2016/11/007509)에서 안전하고 내약성이 우수했습니다. 또한 뇌허혈성 뇌졸중(NCT04046484, CTRI/2017/11/010654; NCT04047563, CTRI/2019/09/021373), 알츠하이머병(NCT04052737, CTRI/2017/12/016394), 급성 척수 손상(NCT04054414, CTRI/2018/12/016667) 환자. 요약하면, 약 300명의 환자가 소바텔타이드로 치료를 받았고 현재까지 약물 관련 부작용이 보고되지 않았습니다.

우리는 주산기 질식(HIE)이 있는 신생아에서 지지적 관리와 함께 소바텔타이드 요법의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상 임상 연구를 수행할 계획입니다. 이 2상 연구에 제안된 소바텔타이드의 용량은 허혈성 뇌졸중에 대한 2상 연구에서 사용된 것과 동일한 0.3µg/kg입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

40

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 인도
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, 인도, 575002
        • 모병
        • Father Muller Medical College Hospital
        • 연락하다:
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, 인도, 141008
        • 모병
        • Christian Medical College and Hospital
        • 연락하다:
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, 인도, 500 004
        • 아직 모집하지 않음
        • Niloufer Hospital
        • 연락하다:
          • Swapna Lingaldinna
    • Uttar Pradesh
      • Kanpur, Uttar Pradesh, 인도, 208002
        • 아직 모집하지 않음
        • Gsvm Medical College
        • 연락하다:
          • Yashwant K Rao

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 재태 주령이 ≥ 36주인 성별
  2. 주산기 질식에 대한 지지적 관리 받기

  3. 다음 중 적어도 하나에 기반한 주산기 우울증:

    • 10분에 <5의 아프가 점수
    • 출생 시 소생술(가슴 압박 또는 기계 환기)이 필요한 경우
    • 출생 후 60분 이내에 제대혈 또는 동맥혈의 pH <7.00 또는 염기 결핍 ≥ 16mmol/리터
    • 수정된 Sarnat 기준 6개 중 3개 이상에서 분명한 중등도/중증 뇌병증이 생후 1~6시간 사이에 나타납니다.
  4. 부모 중 한 명 또는 법정 대리인의 사전 동의

제외 기준:

  1. 재태 연령 < 36주
  2. 생후 12시간 만에 병원에 입원
  3. 신경 발달에 영향을 미치는 유전적 또는 선천적 상태
  4. 토치 감염
  5. 신생아 패혈증
  6. 복합 선천성 심장병
  7. 심한 이형 기능
  8. 소두증(머리 둘레 < 재태 연령 평균 아래 2 표준 편차)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 일반 식염수 + 관리 기준
환자는 이용 가능한 최상의 치료 표준을 받게 됩니다. 일반 식염수는 무작위화 후 1일, 3일 및 6일에 3시간마다 1분에 걸쳐 정맥내 볼루스로 투여됩니다.
의약품: 표준 치료와 함께 일반 식염수
Sovateltide는 endothelin-B 수용체 작용제입니다. 그것은 저산소-허혈성 뇌병증 환자에서 더 빠른 회복을 촉진하고 신경학적 결과를 개선할 가능성이 있는 동급 최초의 신경 전구 세포 치료제가 될 가능성이 있습니다. 이 팔에서 능동적인 비교를 위해 표준 치료와 함께 일반 식염수가 주어질 것입니다.
다른 이름들:
  • 차량
실험적: 소바텔타이드 + 표준 치료
환자는 이용 가능한 최상의 치료 표준을 받게 됩니다. 소바텔타이드 용량(0.3㎍/kg)을 무작위화 후 1일, 3일 및 6일에 매 3시간마다 1분에 걸쳐 정맥내 볼루스로 투여한다.
의약품: 표준 치료와 함께 소바텔타이드
Sovateltide는 endothelin-B 수용체 작용제입니다. 그것은 저산소-허혈성 뇌병증 환자에서 더 빠른 회복을 촉진하고 신경학적 결과를 개선할 가능성이 있는 동급 최초의 신경 전구 세포 치료제가 될 가능성이 있습니다. 이 팔에서 표준 치료와 함께 소바텔타이드가 적극적인 비교를 위해 주어질 것입니다.
다른 이름들:
  • PMZ-1620

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사망 또는 장애가 있는 환자의 비율(중등도/중증)
기간: 24개월
사망 또는 장애가 있는 환자의 비율(중등/중증). 중증 장애는 다음 중 하나로 정의됩니다: Bayley 종합 인지 점수 <70, GMFCS 등급 3~5, 보청기가 필요한 청각 장애 또는 실명(시력 <20/200). 중등도 장애는 복합 인지 점수 70 - 84와 더불어 다음 중 하나 이상으로 정의됩니다. GMFCS 등급 2, 일측성 실명(한쪽 눈의 시력이 20/200) 또는 증폭/와우각이 없는 청각 장애 끼워 넣다.
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
영유아 발달 점수의 Bayley 척도
기간: 24개월
영유아 발달 점수의 Bayley 척도 변화. 인지, 언어, 운동, 사회-정서 및 일반 적응 척도 점수는 Bayley 영유아 발달 척도(BSID)TM에 의해 평가되며 치료 시작 후 6개월 후 그리고 매 6개월 간격으로 측정됩니다.
24개월
뇌성마비 장애
기간: 24개월
장애가 있는 뇌성마비 아동의 비율 변화
24개월
발작
기간: 24개월
발작 환자 비율의 변화. 출생 시, 치료 시작 후 6시간, 12시간, 24시간, 48시간, 72시간, 7일, 30일, 6개월, 그리고 매 6개월 간격으로 임상 또는 전기 발작.
24개월
뇌 손상
기간: 14 일]
뇌 손상 환자의 수(뇌 손상의 MRI 또는 ​​EEG 증거). 치료 시작 1~2주 이내에 NICHD 신생아 네트워크 점수를 기반으로 한 비정상적인 MRI 소견.
14 일]
실명 또는 청각 장애
기간: 24개월
실명 또는 청각 장애가 있는 환자 비율의 변화
24개월
부작용
기간: 24개월
소바텔타이드 관련 부작용 발생률
24개월
용인
기간: 7 일
소바텔티드에 대한 불내성으로 인해 완전한 치료를 받지 못한 환자의 수.
7 일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pharmazz, Inc.

수사관

  • 연구 의자: Anil Gulati, Chairman and CEO

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 9월 6일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2022년 8월 22일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2022년 8월 22일

처음 게시됨 (실제)

2022년 8월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 12월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 12월 26일

마지막으로 확인됨

2025년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • PMZ-1620/CT-2.4/2022

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

결과는 전달되고 원고로 게시됩니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다