제2형 뮤코다당증(헌터증후군) 남성 피험자의 장기 안전성 및 유효성 평가를 위한 JR-141의 확장 연구
2026년 1월 19일 업데이트: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
MPS II 치료를 위한 연구 약물의 장기적 안전성과 효능을 평가하기 위해 설계된 글로벌 임상 3상 오픈 라벨, 다기관의 확장입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
80
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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California
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Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Porto Alegre, 브라질
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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São Paulo, 브라질
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu
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Buenos Aires, 아르헨티나
- Hospital Universitario Austral
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Rome, 이탈리아
- Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
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Krakow, 폴란드
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
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Bron, 프랑스
- Hopital Femme Mere Enfant
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모 연구(JR-141-GS31)에 참여하고 코호트 A에서 105주차 방문 및 코호트 B에서 53주차 방문을 완료하고 주임 시험자의 의견으로 이 연구에 참여하는 데 안전 문제가 없는 피험자 또는 A 부모 연구(JR-141-GS31)에서 코호트 A에 참여하고 53주차 데이터 수집 후 연구 개입을 idursulfase에서 JR-141로 변경한 피험자.
- 자발적으로 서명한 IRB 또는 IEC 승인 서면 동의서를 얻을 수 있는 피험자. 피험자가 등록 당시 18세 미만(영국에서는 16세 미만)이거나 MPS II 관련 지적 장애로 인해 연구 참여 의사를 확인할 수 없는 경우, 피험자의 법적으로 허용되는 대리인(예: 그의 부모 또는 보호자)가 피험자를 대신하여 ICF에 서명할 수 있습니다. 가능하면 피험자로부터 서면 동의를 얻어야 합니다.
파트너가 가임 가능성이 있는 남성 피험자는 ICF 서명 시점부터 콘돔과 승인된 효과적인 피임 방법인 의학적으로 인정된 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의합니다.
다음 방법을 사용할 수 있습니다.
배란 억제와 관련된 복합(에스트로겐 및 프로게스토겐 함유) 호르몬 피임법의 파트너 사용:
- 경구
- 질내
- 경피
파트너의 프로게스토겐 단독 호르몬 피임법 사용:
- 경구
- 주사 가능/이식 가능
- IUS
- 파트너의 이식형 IUD 사용
- 외과적 불임술(예: 정관 절제술 또는 양측 난관 폐색)
- 파트너의 암 캡 또는 다이어프램(이중 장벽) 사용. 또는 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우 진정한 금욕이 허용됩니다. 피험자가 일반적으로 성적으로 활동적이지 않지만 활동적으로 되면 파트너와 함께 위에서 설명한 피임 요구 사항을 준수해야 합니다.
- 보청기가 필요한 청력 장애가 있는 피험자의 경우 기능이 있는 보청기 사용에 대한 준수를 장려하기 위해 모든 노력을 기울일 것입니다. 피험자 또는/및 부모/법적으로 허용되는 대리인은 연구 기간 및 신경인지 테스트일에 착용하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 어느 시점에서든 유전자 치료를 받은 피험자.
- ICF 서명 거부.
- 관절 구축으로 인해 요추 천자에 필요한 자세를 취하기 어려운 자 또는 요추 천자 과정에서 호흡 곤란을 경험할 가능성이 있는 자 등 주임 시험자가 요추 천자를 시행할 수 없다고 판단한 피험자.
- 모 연구(JR-141-GS31)에서 치료 기간 동안 JR-141에서 idursulfase로 전환한 피험자.
- 연구책임자가 결정한 대로 프로토콜을 준수할 수 없는(예: 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나 연구를 완료할 가능성이 없는) 피험자.
- 심각한 약물 알레르기 또는 마취 또는 JR-141의 임의 구성 요소에 대한 과민증을 포함하는 과민성의 병력으로 인해 연구 책임자가 연구에 참여할 자격이 없다고 판단한 피험자.
- 국소 또는 전신 만성 감염이 알려졌거나 의심되는 피험자 또는 의학적 상태* 또는 치료로 인해 비정상적인 출혈의 위험이 있는 피험자.
- 달리 연구책임자가 연구에 참여할 자격이 없다고 판단한 피험자.
건강 상태:
- 임상적으로 유의한 다발성 또는 중증 약물 알레르기, 국소 코르티코스테로이드에 대한 불내성 또는 중증 치료 후 과민 반응(다형 주요 홍반, 선형 IgA, 독성 표피 괴사 및 박리성 피부염을 포함하되 이에 국한되지 않음)
- 요추 카테터 삽입 전 14일 이내에 상당한 활동성 출혈 또는 응고 장애의 증거 또는 병력 또는 비스테로이드성 항염증제 또는 응고 또는 혈소판 기능에 영향을 미치는 기타 약물 사용
- 리도카인(Xylocaine®) 또는 그 유도체에 대한 알레르기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: JR-141 2.0 mg/kg/주
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IV 주입, 2.0mg/kg/주
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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모 연구(JR-141-GS31) 또는 본 연구 전체에 걸쳐 각 피험자의 JR-141 첫 투여로부터 Wechsler에 의해 계산된 신경인지 테스트의 변화
기간: [B-1: 78, 105, 157, 209, 261주] [B-2: 78, 105, 131, 157, 209, 261]
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[B-1: 78, 105, 157, 209, 261주] [B-2: 78, 105, 131, 157, 209, 261]
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모 연구(JR-141-GS31) 또는 본 연구 전반에 걸쳐 각 피험자의 JR-141 첫 투여부터 각 시점까지 뇌척수액 내 헤파란 황산염 농도의 변화
기간: [A-1, A-2, A-3: 157주, 209, 261주차] [A-4: 131주, 183, 235, 287주차]
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모연구 또는 확장 연구를 통해 JR-141 투여를 시작한 후 처음 2년 동안 평가가 필수입니다.
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[A-1, A-2, A-3: 157주, 209, 261주차] [A-4: 131주, 183, 235, 287주차]
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상위 연구(JR-141-GS31) 또는 본 연구 전반에 걸쳐 각 피험자에게 JR-141을 처음 투여한 후 BSID-III 또는 KABC-II에 의해 계산된 신경인지 테스트의 변화
기간: [A-1: 157, 209, 261주차] [A-2: 131주, 157, 183, 209, 261주차] [A-3: 131주, 157, 209, 261주차] [A-4: 131주차, 157, 183, 235, 287]
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[A-1: 157, 209, 261주차] [A-2: 131주, 157, 183, 209, 261주차] [A-3: 131주, 157, 209, 261주차] [A-4: 131주차, 157, 183, 235, 287]
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상위 연구(JR-141-GS31) 또는 본 연구 전반에 걸쳐 각 피험자에게 JR-141을 처음 투여한 후 VABS-II에 의해 계산된 신경인지 테스트의 변화
기간: [A-1: 157, 209, 261주차] [A-2: 131주, 157, 183, 209, 261주차] [A-3: 131주, 157, 209, 261주차] [A-4: 131주차, 157, 183, 235, 287][B-1: 78주, 105, 157, 209, 261] [B-2: 78, 105, 131, 157, 209, 261주]
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[A-1: 157, 209, 261주차] [A-2: 131주, 157, 183, 209, 261주차] [A-3: 131주, 157, 209, 261주차] [A-4: 131주차, 157, 183, 235, 287][B-1: 78주, 105, 157, 209, 261] [B-2: 78, 105, 131, 157, 209, 261주]
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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모 연구(JR-141-GS31) 또는 본 연구 전반에 걸쳐 각 피험자의 JR-141 최초 투여로부터 간 및 비장 용적의 변화
기간: [A-1, A-3: 157, 209, 261주] [A-2: 131, 157, 209, 261주] [A-4: 131, 183, 235, 287주] [B-1: 1주 105, 157, 209, 261] [B-2: 78주, 105, 157, 209, 261]
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[A-1, A-3: 157, 209, 261주] [A-2: 131, 157, 209, 261주] [A-4: 131, 183, 235, 287주] [B-1: 1주 105, 157, 209, 261] [B-2: 78주, 105, 157, 209, 261]
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모 연구(JR-141-GS31) 또는 본 연구 동안 각 피험자의 JR-141 첫 투여로부터 도보 6분 거리의 변화
기간: [B-1: 105, 157, 209, 261주] [B-2: 78, 105, 157, 209, 261]
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[B-1: 105, 157, 209, 261주] [B-2: 78, 105, 157, 209, 261]
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 2월 22일
기본 완료 (추정된)
2028년 2월 28일
연구 완료 (추정된)
2028년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 10월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 10월 21일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- JR-141-GS32
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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