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Uno studio di estensione del JR-141 per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine nei soggetti di sesso maschile con mucopolisaccaridosi di tipo II (sindrome di Hunter)

19 gennaio 2026 aggiornato da: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Un'estensione di Global Phase III in aperto, multicentrico, progettata per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del farmaco in studio per il trattamento della MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brasile
      • Porto Alegre, Brasile
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brasile
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Francia
      • Bron, Francia
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Italia
      • Rome, Italia
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Un soggetto che ha partecipato allo studio sui genitori (JR-141-GS31) e ha completato la visita della settimana 105 nella coorte A e la visita della settimana 53 nella coorte B e, secondo l'opinione del ricercatore principale, non ha problemi di sicurezza per entrare in questo studio OPPURE A soggetto che ha partecipato alla coorte A nel Parent Study (JR-141-GS31) e ha modificato l'intervento dello studio da idursulfase a JR-141 dopo la raccolta dei dati alla settimana 53.
  2. Un soggetto da cui si può ottenere un consenso informato scritto approvato da IRB o IEC, che viene firmato volontariamente. Se il soggetto ha un'età inferiore a 18 anni (di età inferiore a 16 anni nel Regno Unito) al momento dell'iscrizione o la disponibilità a partecipare allo studio non può essere confermata a causa della disabilità intellettiva correlata a MPS II, il rappresentante legalmente riconosciuto del soggetto (ad es. genitori o tutori) possono firmare l'ICF per conto del soggetto. Il consenso informato scritto dovrebbe essere ottenuto dal soggetto, ove possibile.

  3. I soggetti di sesso maschile i cui partner sono in età fertile accettano di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico e altamente efficace essendo un preservativo più un metodo approvato di contraccezione efficace dal momento della firma dell'ICF.

    Sono accettabili i seguenti metodi:

    • Uso da parte del partner di contraccettivi ormonali combinati (contenenti estrogeni e progestinici) associati all'inibizione dell'ovulazione:

      • orale
      • intravaginale
      • transdermico

    • Uso da parte del partner di contraccezione ormonale a base di solo progestinico:

      • orale
      • iniettabile/impiantabile
      • IUS
    • Uso da parte del partner di IUD impiantabile
    • Sterilizzazione chirurgica (ad esempio, vasectomia o occlusione tubarica bilaterale)
    • Uso da parte del partner di tappo femmina o diaframma (doppia barriera). In alternativa, la vera astinenza è accettabile quando è in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto. Se un soggetto di solito non è sessualmente attivo ma diventa attivo, lui, con il proprio partner, deve rispettare i requisiti contraccettivi sopra descritti.
  4. Per i soggetti con problemi di udito che necessitano di apparecchi acustici, sarà fatto ogni sforzo per incoraggiare l'adesione all'uso di apparecchi acustici funzionanti. Il soggetto o/e il genitore/rappresentante legalmente riconosciuto accetta di indossarli durante lo studio e nei giorni dei test neurocognitivi.

Criteri di esclusione:

  1. Un soggetto che ha ricevuto un trattamento di terapia genica in qualsiasi momento.
  2. Rifiuto di firmare l'ICF.
  3. Un soggetto che è giudicato dal ricercatore principale come incapace di sottoporsi a puntura lombare, compresi coloro che hanno difficoltà a raggiungere la posizione richiesta per la puntura lombare a causa di contrattura articolare o coloro che probabilmente sperimenteranno difficoltà respiratorie durante il processo di puntura lombare.
  4. Un soggetto che è passato da JR-141 a idursulfase durante il periodo di trattamento nel Parent Study (JR-141-GS31).
  5. Un soggetto che non è in grado di rispettare il protocollo (ad esempio, non è in grado di tornare per valutazioni di sicurezza o altrimenti è improbabile che completi lo studio) come determinato dal ricercatore principale.
  6. Un soggetto che è giudicato dal ricercatore principale non idoneo a partecipare allo studio a causa di una storia di grave allergia al farmaco o sensibilità inclusa all'anestesia o ipersensibilità a qualsiasi componente di JR-141.
  7. Un soggetto che ha un'infezione cronica locale o generale nota o sospetta o è a rischio di sanguinamento anomalo a causa di condizioni mediche* o terapie.
  8. Un soggetto che altrimenti è giudicato dal ricercatore principale non idoneo a partecipare allo studio.

Condizioni mediche:

  1. Allergie ai farmaci multiple o gravi clinicamente significative, intolleranza ai corticosteroidi topici o gravi reazioni di ipersensibilità post-trattamento (inclusi, ma non limitati a, eritema multiforme maggiore, IgA lineari, necrolisi epidermica tossica e dermatite esfoliativa)
  2. Evidenza o anamnesi di significativa emorragia attiva o disturbo della coagulazione o uso di farmaci antinfiammatori non steroidei o altri farmaci che influenzano la coagulazione o la funzione piastrinica nei 14 giorni precedenti l'inserimento del catetere lombare
  3. Allergia alla lidocaina (Xylocaine®) o ai suoi derivati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: JR-141 2,0 mg/kg/settimana
Droga: JR-141
Infusione EV, 2,0 mg/kg/settimana

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione nei test neurocognitivi, calcolata dal Wechsler, dalla prima somministrazione di JR-141 da parte di ciascun soggetto durante il Parent Study (JR-141-GS31) o questo studio
Lasso di tempo: [B-1: Settimana 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Settimana 78, 105, 131, 157, 209, 261]
[B-1: Settimana 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Settimana 78, 105, 131, 157, 209, 261]
Variazione delle concentrazioni di eparan solfato nel liquido cerebrospinale dalla prima somministrazione di JR-141 da parte di ciascun soggetto durante lo studio principale (JR-141-GS31) o questo studio fino a ciascun punto temporale
Lasso di tempo: [A-1, A-2, A-3: Settimana 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 183, 235, 287]
La valutazione sarà obbligatoria per i primi due anni dopo l'inizio della somministrazione di JR-141 attraverso lo studio principale o lo studio di estensione.
[A-1, A-2, A-3: Settimana 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 183, 235, 287]
Variazione nei test neurocognitivi, calcolata dal BSID-III o KABC-II, dalla prima somministrazione di JR-141 a ciascun soggetto durante lo studio principale (JR-141-GS31) o questo studio
Lasso di tempo: [A-1: Settimana 157, 209, 261] [A-2: Settimana 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Settimana 131, 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 157, 183, 235, 287]
[A-1: Settimana 157, 209, 261] [A-2: Settimana 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Settimana 131, 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 157, 183, 235, 287]
Variazione nei test neurocognitivi, calcolata dal VABS-II dalla prima somministrazione di JR-141 a ciascun soggetto durante lo studio principale (JR-141-GS31) o questo studio
Lasso di tempo: [A-1: Settimana 157, 209, 261] [A-2: Settimana 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Settimana 131, 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 157, 183, 235, 287][B-1: Settimana 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Settimana 78, 105, 131, 157, 209, 261]
[A-1: Settimana 157, 209, 261] [A-2: Settimana 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Settimana 131, 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 157, 183, 235, 287][B-1: Settimana 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Settimana 78, 105, 131, 157, 209, 261]

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione del volume del fegato e della milza dalla prima somministrazione di JR-141 da parte di ciascun soggetto durante lo studio parentale (JR-141-GS31) o questo studio
Lasso di tempo: [A-1, A-3: Settimana 157, 209, 261] [A-2: Settimana 131, 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 183, 235, 287] [B-1: Settimana 105, 157, 209, 261] [B-2: settimana 78, 105, 157, 209, 261]
[A-1, A-3: Settimana 157, 209, 261] [A-2: Settimana 131, 157, 209, 261] [A-4: Settimana 131, 183, 235, 287] [B-1: Settimana 105, 157, 209, 261] [B-2: settimana 78, 105, 157, 209, 261]
Variazione della distanza percorsa in 6 minuti dalla prima somministrazione di JR-141 da parte di ciascun soggetto durante lo studio sui genitori (JR-141-GS31) o questo studio
Lasso di tempo: [B-1: Settimana 105, 157, 209, 261] [B-2: Settimana 78, 105, 157, 209, 261]
[B-1: Settimana 105, 157, 209, 261] [B-2: Settimana 78, 105, 157, 209, 261]

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

28 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

28 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • JR-141-GS32

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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