En udvidelsesundersøgelse af JR-141 for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet i mandlige forsøgspersoner med mucopolysaccharidosis type II (jægersyndrom).
19. januar 2026 opdateret af: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
En udvidelse af det globale fase III open-label multicenter designet til at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af studielægemidlet til behandling af MPS II.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
80
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Buenos Aires, Argentina
- Hospital Universitario Austral
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilien
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
São Paulo, Brasilien
- Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
-
-
-
-
California
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Bron, Frankrig
- Hopital Femme Mere Enfant
-
-
-
-
-
Rome, Italien
- Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En forsøgsperson, der deltog i forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) og gennemførte besøget i uge 105 i kohorte A og uge 53 besøget i kohorte B, og som efter hovedforskerens opfattelse ikke har nogen sikkerhedsmæssige betænkeligheder ved at deltage i denne undersøgelse ELLER A forsøgsperson, der deltog i kohorte A i forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) og ændrede undersøgelsesintervention fra idursulfase til JR-141, efter at data i uge 53 blev indsamlet.
- En subjekt, fra hvem der kan indhentes et IRB- eller IEC-godkendt skriftligt informeret samtykke, som er frivilligt underskrevet. Hvis forsøgspersonen er under 18 år (under 16 år i Storbritannien) på tidspunktet for tilmeldingen eller villighed til at deltage i undersøgelsen ikke kan bekræftes på grund af MPS II-relateret intellektuel funktionsnedsættelse, vil forsøgspersonens juridisk acceptable repræsentant (f.eks. hans forældre eller værger) kan underskrive ICF på vegne af emnet. Der skal indhentes skriftligt informeret samtykke fra forsøgspersonen, hvor det er muligt.
Mandlige forsøgspersoner, hvis partnere er i den fødedygtige alder, accepterer at bruge en medicinsk accepteret, yderst effektiv præventionsmetode, som er et kondom plus en godkendt metode til effektiv prævention fra tidspunktet for underskrivelsen af ICF.
Følgende metoder er acceptable:
Partners brug af kombineret (østrogen- og gestagenholdig) hormonel prævention forbundet med hæmning af ægløsning:
- mundtlig
- intravaginalt
- transdermal
Partners brug af hormonel prævention, der kun indeholder gestagen:
- mundtlig
- injicerbar/implanterbar
- IUS
- Partners brug af implanterbar spiral
- Kirurgisk sterilisering (for eksempel vasektomi eller bilateral tubal okklusion)
- Partners brug af hunhætte eller membran (dobbelt barriere). Alternativt er ægte afholdenhed acceptabel, når den er i overensstemmelse med forsøgspersonens foretrukne og sædvanlige livsstil. Hvis en person normalt ikke er seksuelt aktiv, men bliver aktiv, skal de sammen med deres partner overholde de præventionskrav, der er beskrevet ovenfor.
- For personer med hørenedsættelse, der har behov for høreapparat(er), vil der blive gjort alt for at fremme overholdelse af brugen af fungerende høreapparat(er). Forsøgspersonen eller/og forældre/juridisk acceptabel repræsentant accepterer at bære dem under undersøgelsen og på neurokognitive testdage.
Ekskluderingskriterier:
- Et forsøgsperson, der på ethvert tidspunkt har modtaget genterapibehandling.
- Afvisning af at underskrive ICF.
- En forsøgsperson, der af hovedinvestigatoren vurderes at være ude af stand til at gennemgå lumbalpunktur, herunder personer, der har svært ved at opnå den nødvendige position for lumbalpunktur på grund af ledkontraktur, eller dem, der sandsynligvis oplever vejrtrækningsbesvær under lumbalpunkturprocessen.
- Et forsøgsperson, der skiftede fra JR-141 til idursulfase i behandlingsperioden i forældreundersøgelsen (JR-141-GS31).
- En forsøgsperson, der ikke er i stand til at overholde protokollen (f.eks. er ude af stand til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer eller på anden måde usandsynligt vil fuldføre undersøgelsen) som bestemt af hovedinvestigatoren.
- En forsøgsperson, som af hovedforskeren vurderes at være ude af stand til at deltage i undersøgelsen på grund af en historie med alvorlig lægemiddelallergi eller følsomhed, inklusive over for anæstesi eller overfølsomhed over for en hvilken som helst komponent i JR-141.
- En person, der har en kendt eller mistænkt lokal eller generel kronisk infektion eller er i risiko for unormal blødning på grund af medicinske tilstande* eller behandlinger.
- Et forsøgsperson, som ellers vurderes af hovedforskeren til ikke at være berettiget til at deltage i undersøgelsen.
Medicinske tilstande:
- Klinisk signifikante multiple eller svære lægemiddelallergier, intolerance over for topikale kortikosteroider eller alvorlige overfølsomhedsreaktioner efter behandling (herunder, men ikke begrænset til, erythema multiforme major, lineær IgA, toksisk epidermal nekrolyse og eksfoliativ dermatitis)
- Beviser eller historie med betydelig aktiv blødning eller koagulationsforstyrrelse eller brug af ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler eller andre lægemidler, der påvirker koagulation eller blodpladefunktion inden for 14 dage før indsættelse af lumbalkateter
- Allergi over for lidocain (Xylocaine®) eller dets derivater
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: JR-141 2,0 mg/kg/uge
|
IV infusion, 2,0 mg/kg/uge
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i neurokognitiv testning, beregnet af Wechsler, fra hvert individs første administration af JR-141 gennem hele forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) eller denne undersøgelse
Tidsramme: [B-1: Uge 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 131, 157, 209, 261]
|
[B-1: Uge 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 131, 157, 209, 261]
|
|
|
Ændring i heparansulfatkoncentrationer i cerebrospinalvæske fra hver enkelt forsøgspersons første administration af JR-141 gennem hele forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) eller denne undersøgelse til hvert tidspunkt
Tidsramme: [A-1, A-2, A-3: Uge 157, 209, 261] [A-4: Uge 131, 183, 235, 287]
|
Vurdering vil være obligatorisk i de første to år efter start af JR-141-administration gennem moderstudiet eller forlængelsesstudiet.
|
[A-1, A-2, A-3: Uge 157, 209, 261] [A-4: Uge 131, 183, 235, 287]
|
|
Ændring i neurokognitiv testning, beregnet af BSID-III eller KABC-II, fra hvert individs første administration af JR-141 gennem hele forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) eller denne undersøgelse
Tidsramme: [A-1: Uge 157, 209, 261] [A-2: Uge 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Uge 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Uge 131, 157, 183, 235, 287]
|
[A-1: Uge 157, 209, 261] [A-2: Uge 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Uge 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Uge 131, 157, 183, 235, 287]
|
|
|
Ændring i neurokognitiv testning, beregnet af VABS-II fra hvert forsøgspersons første administration af JR-141 gennem hele forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) eller denne undersøgelse
Tidsramme: [A-1: Uge 157, 209, 261] [A-2: Uge 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Uge 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Uge 131, 157, 183, 235, 287][B-1: Uge 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 131, 157, 209, 261]
|
[A-1: Uge 157, 209, 261] [A-2: Uge 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Uge 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Uge 131, 157, 183, 235, 287][B-1: Uge 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 131, 157, 209, 261]
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i lever- og miltvolumen fra hver forsøgspersons første administration af JR-141 gennem hele forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) eller denne undersøgelse
Tidsramme: [A-1, A-3: Uge 157, 209, 261] [A-2: Uge 131, 157, 209, 261] [A-4: Uge 131, 183, 235, 287] [B-1: Uge 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 157, 209, 261]
|
[A-1, A-3: Uge 157, 209, 261] [A-2: Uge 131, 157, 209, 261] [A-4: Uge 131, 183, 235, 287] [B-1: Uge 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 157, 209, 261]
|
|
Ændring i 6-minutters gåafstand fra hvert forsøgspersons første administration af JR-141 gennem hele forældreundersøgelsen (JR-141-GS31) eller denne undersøgelse
Tidsramme: [B-1: Uge 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 157, 209, 261]
|
[B-1: Uge 105, 157, 209, 261] [B-2: Uge 78, 105, 157, 209, 261]
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
22. februar 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
28. februar 2028
Studieafslutning (Anslået)
28. februar 2028
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
6. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
26. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
21. januar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
19. januar 2026
Sidst verificeret
1. januar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Neurologiske manifestationer
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Neuroadfærdsmæssige manifestationer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Intellektuel handicap
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Mucinoser
- Mucopolysaccharidoser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- X-Linked Intellektuel Handicap
- Mucopolysaccharidosis II
Andre undersøgelses-id-numre
- JR-141-GS32
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .