Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie JR-141 k vyhodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti u mužů s mukopolysacharidózou typu II (Hunterův syndrom)

19. ledna 2026 aktualizováno: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.
Rozšíření otevřené, multicentrické globální fáze III otevřené pro hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti studovaného léku pro léčbu MPS II.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Hospital Universitario Austral
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
      • São Paulo, Brazílie
        • Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo
  • Francie
      • Bron, Francie
        • Hopital Femme Mere Enfant
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • Osp. Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
  • Německo
      • Hamburg, Německo
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Uniwersytecki Szpital Dziecięcy
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Hospital Sant Joan de Déu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt, který se zúčastnil rodičovské studie (JR-141-GS31) a dokončil návštěvu v týdnu 105 v kohortě A a návštěvu v týdnu 53 v kohortě B, a podle názoru hlavního zkoušejícího nemá žádné obavy o bezpečnost vstupu do této studie NEBO A subjekt, který se účastnil kohorty A v rodičovské studii (JR-141-GS31) a změnil studijní intervenci z idursulfázy na JR-141 poté, co byla shromážděna data v 53. týdnu.
  2. Subjekt, od kterého lze získat písemný informovaný souhlas schválený IRB nebo IEC, který je dobrovolně podepsán. Pokud je subjekt v době zápisu mladší 18 let (ve Spojeném království mladší 16 let) nebo ochota zúčastnit se studie nemůže být potvrzena z důvodu mentálního postižení souvisejícího s MPS II, zákonně přijatelný zástupce subjektu (např. rodiče nebo opatrovníci) mohou podepsat ICF jménem subjektu. Kdykoli je to možné, měli byste od subjektu získat písemný informovaný souhlas.

  3. Muži, jejichž partnerky jsou v plodném věku, souhlasí s používáním lékařsky uznávané, vysoce účinné metody antikoncepce, kterou je kondom a schválená metoda účinné antikoncepce od okamžiku podpisu ICF.

    Přijatelné jsou následující metody:

    • Partnerovo užívání kombinované hormonální antikoncepce (obsahující estrogen a gestagen) spojené s inhibicí ovulace:

      • ústní
      • intravaginální
      • transdermální

    • Partnerovo užívání hormonální antikoncepce obsahující pouze gestagen:

      • ústní
      • injekční/implantovatelné
      • IUS
    • Partnerovo použití implantabilního IUD
    • Chirurgická sterilizace (například vasektomie nebo bilaterální tubární okluze)
    • Partnerovo použití ženské čepice nebo membrány (dvojitá bariéra). Alternativně je skutečná abstinence přijatelná, pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu. Pokud subjekt obvykle není sexuálně aktivní, ale stane se aktivním, musí spolu se svým partnerem splňovat výše uvedené antikoncepční požadavky.
  4. U subjektů se sluchovým postižením vyžadujících sluchadlo (naslouchadla) bude vynaloženo veškeré úsilí, aby se podpořilo dodržování používání funkčních sluchadel. Subjekt nebo/a rodič/právně přijatelný zástupce souhlasí s jejich nošením během studie a ve dnech neurokognitivního testování.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt, který v kterémkoli okamžiku podstoupil léčbu genovou terapií.
  2. Odmítnutí podepsat ICF.
  3. Subjekt, který je hlavním zkoušejícím posouzen jako neschopný podstoupit lumbální punkci, včetně těch, kteří mají potíže s dosažením požadované polohy pro lumbální punkci v důsledku kontraktury kloubu nebo těch, kteří pravděpodobně pociťují dýchací potíže během procesu lumbální punkce.
  4. Subjekt, který přešel z JR-141 na idursulfázu během období léčby v Parent Study (JR-141-GS31).
  5. Subjekt, který není schopen dodržet protokol (např. se nemůže vrátit na hodnocení bezpečnosti nebo je jinak nepravděpodobné, že studii dokončí), jak určil hlavní zkoušející.
  6. Subjekt, který je hlavním zkoušejícím posouzen jako nezpůsobilý k účasti ve studii kvůli anamnéze závažné alergie na léky nebo citlivosti, včetně anestezie nebo přecitlivělosti na jakoukoli složku JR-141.
  7. Subjekt, který má známou nebo suspektní lokální nebo obecnou chronickou infekci nebo je v riziku abnormálního krvácení v důsledku zdravotních stavů* nebo terapií.
  8. Subjekt, který je jinak hlavním výzkumníkem posouzen jako nezpůsobilý k účasti ve studii.

Zdravotní podmínky:

  1. Klinicky významné vícenásobné nebo závažné lékové alergie, intolerance k lokálním kortikosteroidům nebo závažné reakce z přecitlivělosti po léčbě (včetně, ale bez omezení na ně, erythema multiforme major, lineární IgA, toxická epidermální nekrolýza a exfoliativní dermatitida)
  2. Důkaz nebo historie významného aktivního krvácení nebo poruchy koagulace nebo užívání nesteroidních protizánětlivých léků nebo jiných léků, které ovlivňují koagulaci nebo funkci krevních destiček, během 14 dnů před zavedením bederního katétru
  3. Alergie na lidokain (Xylocaine®) nebo jeho deriváty

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: JR-141 2,0 mg/kg/týden
Lék: JR-141
IV infuze, 2,0 mg/kg/týden

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v neurokognitivním testování vypočítaná Wechslerem od prvního podání JR-141 každým subjektem během rodičovské studie (JR-141-GS31) nebo této studie
Časové okno: [B-1: Týden 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 131, 157, 209, 261]
[B-1: Týden 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 131, 157, 209, 261]
Změna koncentrací heparansulfátu v mozkomíšním moku od prvního podání JR-141 každým subjektem během rodičovské studie (JR-141-GS31) nebo této studie do každého časového bodu
Časové okno: [A-1, A-2, A-3: Týden 157, 209, 261] [A-4: Týden 131, 183, 235, 287]
Hodnocení bude povinné během prvních dvou let po zahájení podávání JR-141 prostřednictvím rodičovské studie nebo nástavbové studie.
[A-1, A-2, A-3: Týden 157, 209, 261] [A-4: Týden 131, 183, 235, 287]
Změna v neurokognitivním testování vypočítaná pomocí BSID-III nebo KABC-II od prvního podání JR-141 každým subjektem v průběhu rodičovské studie (JR-141-GS31) nebo této studie
Časové okno: [A-1: Týden 157, 209, 261] [A-2: Týden 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Týden 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Týden 131, 157, 183, 235, 287]
[A-1: Týden 157, 209, 261] [A-2: Týden 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Týden 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Týden 131, 157, 183, 235, 287]
Změna v neurokognitivním testování vypočítaná pomocí VABS-II z prvního podání JR-141 každého subjektu v průběhu rodičovské studie (JR-141-GS31) nebo této studie
Časové okno: [A-1: Týden 157, 209, 261] [A-2: Týden 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Týden 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Týden 131, 157, 183, 235, 287][B-1: Týden 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 131, 157, 209, 261]
[A-1: Týden 157, 209, 261] [A-2: Týden 131, 157, 183, 209, 261] [A-3: Týden 131, 157, 209, 261 ] [A-4: Týden 131, 157, 183, 235, 287][B-1: Týden 78, 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 131, 157, 209, 261]

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna objemu jater a sleziny od prvního podání JR-141 každým subjektem během rodičovské studie (JR-141-GS31) nebo této studie
Časové okno: [A-1, A-3: Týden 157, 209, 261] [A-2: Týden 131, 157, 209, 261] [A-4: Týden 131, 183, 235, 287] [B-1: Týden 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 157, 209, 261]
[A-1, A-3: Týden 157, 209, 261] [A-2: Týden 131, 157, 209, 261] [A-4: Týden 131, 183, 235, 287] [B-1: Týden 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 157, 209, 261]
Změna vzdálenosti 6 minut chůze od prvního podání JR-141 každým subjektem během rodičovské studie (JR-141-GS31) nebo této studie
Časové okno: [B-1: Týden 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 157, 209, 261]
[B-1: Týden 105, 157, 209, 261] [B-2: Týden 78, 105, 157, 209, 261]

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

28. února 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

26. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • JR-141-GS32

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit